Το ανθρώπινο DNA θα μπορούσε να υποβληθεί σε επεξεργασία για να θεραπεύσει γενετικές ασθένειες όπως η προγηρία, οι οποίες κάνουν τους πάσχοντες να γερνούν τόσο γρήγορα που πεθαίνουν στην εφηβεία τους.
Επιστήμονες στο Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ λένε ότι έχουν αναπτύξει έναν «βασικό επεξεργαστή» -ή ένζυμα- που μπορούν να κόψουν και να αντικαταστήσουν ελαττωματικά γονίδια.
Τα σώματα θα αρχίσουν στη συνέχεια να λειτουργούν κανονικά, είπαν, καθώς τα κύτταρα που υποβλήθηκαν σε θεραπεία θα χρησιμοποιήσουν το επεξεργασμένο DNA.
Μελέτες σε ζώα που έπασχαν από προγηρία ή δρεπανοκυτταρική αναιμία διαπίστωσαν ότι τα ζώα θεραπεύτηκαν μετά την ένεση. Πρέπει ακόμα να δοκιμαστεί σε ανθρώπους.
Ο Δρ Τζέιμς Λιου, γενετιστής που ανέπτυξε το εργαλείο, είπε ότι θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για άτομα όπως η ασθενής με προγηρία, η Αντάλια Ρόουζ, η οποία πέθανε φέτος σε ηλικία μόλις 15 ετών.
Επιστήμονες στο Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ λένε ότι έχουν αναπτύξει έναν «βασικό επεξεργαστή» που μπορεί να κόψει και να αντικαταστήσει ελαττωματικά γονίδια. Πρέπει ακόμα να δοκιμαστεί σε ανθρώπους (εικόνα αρχείου)
Ο Δρ James Liu, ένας γενετιστής που το ανέπτυξε, είπε ότι η συσκευή θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για να βοηθήσει ασθενείς όπως η Adalia Rose (φωτογραφία), η οποία πέθανε σε ηλικία 15 ετών από τη γενετική διαταραχή progeria, η οποία προκαλεί το σώμα να γερνάει γρήγορα και να μην αναπτύσσεται κανονικά
Η προγηρία είναι μια πολύ σπάνια γενετική διαταραχή, με έως και 300 περιπτώσεις που εκτιμάται ότι είναι γνωστές σε όλες τις Ηνωμένες Πολιτείες.
Προκαλείται από μία μόνο μετάλλαξη στο DNA που προκαλεί ταχεία γήρανση και αναπτυξιακά προβλήματα τους πρώτους μήνες της ζωής. Αυτοί που επηρεάζονται σπάνια ζουν πέρα από τα εφηβικά τους χρόνια.
Ο Δρ Λιου είπε ότι ελπίζει να ξεκινήσουν οι δοκιμές σε ανθρώπους για να καθορίσουν εάν η συσκευή του μπορεί να βοηθήσει ασθενείς με τη νόσο.
είπε CNN: «Οι βασικοί συντάκτες είναι σαν μολύβια που διορθώνουν με ακρίβεια τα γράμματα [στο DNA] αλλάζοντας τα σε ένα από τα τέσσερα διαφορετικά γράμματα.
«Πρέπει να είμαστε πολύ προσεκτικοί για να διασφαλίσουμε ότι όλες αυτές οι διαφορετικές τεχνολογίες θα περάσουν από κλινικές δοκιμές.
«Αλλά εάν αποδειχθούν ασφαλή και αποτελεσματικά, θα μπορούσε κανείς να φανταστεί τη θεραπεία όχι μόνο σπάνιων ορθογραφικών σφαλμάτων που προκαλούν σοβαρές γενετικές ασθένειες, αλλά ίσως ακόμη και τη θεραπεία παραλλαγών γονιδίων που γνωρίζουμε ότι συμβάλλουν σε τρομερές ασθένειες όπως το Αλτσχάιμερ».
Πρότεινε ότι η θεραπεία θα μπορούσε επίσης να χρησιμοποιηθεί και για άλλους ασθενείς με γενετικές διαταραχές, όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία - όταν τα ερυθρά αιμοσφαίρια δεν σχηματίζονται σωστά.
Πέρυσι Η ομάδα του Dr. Liu αντιμετώπισε ποντίκια που είχαν προγηρία από ανθρώπους ασθενείς 14 ημέρες μετά τη γέννηση.
Περίπου το 90 τοις εκατό είδε τα μυϊκά κύτταρα να ανακάμπτουν μετά την ένεση και η διάρκεια ζωής τους διπλασιάστηκε.
Ο τεχνολογία δοκιμάστηκε επίσης σε ποντίκια που έπασχαν από δρεπανοκυτταρική αναιμία και πάλι 16 εβδομάδες αργότερα, οι επιστήμονες είπαν ότι το 80 τοις εκατό των ποντικών που έλαβαν το εμβόλιο είχαν βελτιωθεί σημαντικά.
Η Rose, από το Τέξας, διαγνώστηκε με προγηρία όταν ήταν μόλις τριών μηνών.
Καθώς όμως μεγάλωνε, έγινε διάσημη στα social media, συγκεντρώνοντας σχεδόν 3 εκατομμύρια συνδρομητές μόνο στο YouTube.
Τον Ιανουάριο, η οικογένειά της είπε ότι πέθανε ως αποτέλεσμα της κατάστασής της.
Έφτασε δύο χρόνια περισσότερο από το μέσο προσδόκιμο ζωής για κάποιον που πάσχει από τη νόσο.
