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El ADN humano podría editarse para curar enfermedades genéticas como la progeria, que hace que quienes la padecen envejezcan tan rápidamente que mueren en la adolescencia.
Los científicos de la Universidad de Harvard dicen que han desarrollado un "editor básico" -o enzimas- que pueden cortar y reemplazar genes defectuosos.
Luego, los cuerpos comenzarán a funcionar normalmente, dijeron, ya que las células tratadas utilizarán el ADN editado.
Los estudios en animales que padecían progeria o anemia falciforme encontraron que los animales se curaban después de la inyección. Todavía hay que probarlo en humanos.
El Dr. James Liu, genetista que desarrolló la herramienta, dijo que podría usarse en personas como la paciente de progeria Adalia Rose, que murió este año con sólo 15 años.
Los científicos de la Universidad de Harvard dicen que han desarrollado un "editor básico" que puede eliminar y reemplazar genes defectuosos. Todavía hay que probarlo en humanos (imagen de archivo)
El Dr. James Liu, genetista que lo desarrolló, dijo que el dispositivo podría usarse para ayudar a pacientes como Adalia Rose (en la foto), que murió a los 15 años a causa del trastorno genético progeria, que hace que el cuerpo envejezca rápidamente y no crezca normalmente.
La progeria es un trastorno genético muy raro, y se estima que se conocen hasta 300 casos en todo Estados Unidos.
Es causada por una única mutación en el ADN que provoca un envejecimiento rápido y problemas de desarrollo en los primeros meses de vida. Los afectados rara vez viven más allá de la adolescencia.
El Dr. Liu dijo que espera que puedan comenzar los ensayos en humanos para determinar si su dispositivo puede ayudar a los pacientes con la enfermedad.
el dijo cnn: “Los editores básicos son como lápices que corrigen con precisión las letras [en el ADN] cambiándolas por una de cuatro letras diferentes.
“Tenemos que tener mucho cuidado para garantizar que todas estas diferentes tecnologías pasen por ensayos clínicos.
"Pero si resultan seguros y eficaces, uno podría imaginarse tratar no sólo errores ortográficos raros que causan enfermedades genéticas graves, sino tal vez incluso tratar variantes genéticas que sabemos que contribuyen a enfermedades terribles como el Alzheimer".
Sugirió que el tratamiento también podría usarse para otros pacientes con trastornos genéticos como la anemia falciforme, cuando los glóbulos rojos no se forman adecuadamente.
Antaño El equipo del Dr. Liu trató ratones que tenían progeria de pacientes humanos 14 días después del nacimiento.
Alrededor del 90 por ciento vio que las células musculares se recuperaron después de la inyección y su vida útil se duplicó.
El tecnología También se probó en ratones que padecían anemia falciforme y, nuevamente, 16 semanas después, los científicos dijeron que el 80 por ciento de los ratones que recibieron la vacuna habían mejorado enormemente.
A Rose, de Texas, le diagnosticaron progeria cuando tenía solo tres meses.
Pero a medida que creció, se hizo famosa en las redes sociales, acumulando casi 3 millones de suscriptores sólo en YouTube.
En enero, su familia dijo que había muerto a consecuencia de su condición.
Alcanzó dos años más que la esperanza de vida promedio de alguien que padece la enfermedad.