Suche
Mein Konto
Ljudski DNK mogao bi se uređivati kako bi se izliječile genetske bolesti poput progerije, zbog koje oboljeli tako brzo stare da umiru u tinejdžerskim godinama.
Znanstvenici sa Sveučilišta Harvard kažu da su razvili "osnovni editor" - ili enzime - koji mogu izrezati i zamijeniti neispravne gene.
Tijela će tada početi normalno funkcionirati, rekli su, jer će tretirane stanice koristiti uređenu DNK.
Studije na životinjama koje boluju od progerije ili anemije srpastih stanica otkrile su da su životinje ozdravile nakon injekcije. Još ga treba testirati na ljudima.
Dr. James Liu, genetičar koji je razvio alat, rekao je da bi se mogao koristiti za ljude poput pacijentice s progerijom Adalie Rose, koja je umrla ove godine sa samo 15 godina.
Znanstvenici sa Sveučilišta Harvard kažu da su razvili "osnovni editor" koji može izrezati i zamijeniti neispravne gene. Još ga treba testirati na ljudima (arhivska slika)
Dr. James Liu, genetičar koji ga je razvio, rekao je da bi se uređaj mogao koristiti za pomoć pacijentima poput Adalie Rose (na slici), koja je umrla u dobi od 15 godina od genetskog poremećaja progerije, koji uzrokuje brzo starenje tijela i ne raste normalno
Progerija je vrlo rijedak genetski poremećaj, s procjenama da je poznato do 300 slučajeva diljem Sjedinjenih Država.
Uzrokuje ga jedna jedina mutacija u DNK koja uzrokuje brzo starenje i probleme u razvoju u prvih nekoliko mjeseci života. Pogođeni rijetko žive nakon tinejdžerskih godina.
Dr. Liu je rekao kako se nada da će ispitivanja na ljudima moći započeti kako bi se utvrdilo može li njegov uređaj pomoći pacijentima s ovom bolešću.
rekao je CNN: “Osnovni uređivači su poput olovaka koje precizno ispravljaju slova [u DNK] mijenjajući ih u jedno od četiri različita slova.
“Moramo biti vrlo oprezni kako bismo osigurali da sve ove različite tehnologije prolaze kroz klinička ispitivanja.
"Ali ako se pokažu sigurnima i učinkovitima, moglo bi se zamisliti liječenje ne samo rijetkih pravopisnih pogrešaka koje uzrokuju ozbiljne genetske bolesti, nego možda čak i liječenje varijanti gena za koje znamo da doprinose strašnim bolestima poput Alzheimerove."
Predložio je da bi se liječenje također moglo koristiti za druge pacijente s genetskim poremećajima kao što je anemija srpastih stanica - kada se crvene krvne stanice ne formiraju pravilno.
Prošlost Tim dr. Liua liječio je miševe koji su imali progeriju od ljudskih pacijenata 14 dana nakon rođenja.
Oko 90 posto mišićnih stanica se oporavilo nakon injekcije i njihov životni vijek se udvostručio.
The tehnologija je također testirano na miševima koji pate od anemije srpastih stanica, a ponovno 16 tjedana kasnije, znanstvenici su rekli da se 80 posto miševa kojima je cjepivo uvelike poboljšalo.
Rose iz Teksasa dijagnosticirana je progerija kada je imala samo tri mjeseca.
No kako je odrastala, postala je poznata na društvenim mrežama, prikupivši gotovo 3 milijuna pretplatnika samo na YouTubeu.
U siječnju je njezina obitelj rekla da je umrla od posljedica svog stanja.
Dosegnula je dvije godine dulje od prosječnog životnog vijeka oboljelog.