Suche
Mein Konto
Menneskelig DNA kan redigeres for å kurere genetiske sykdommer som progeria, som får pasienter til å eldes så raskt at de dør i tenårene.
Forskere ved Harvard University sier de har utviklet en "grunnleggende editor" - eller enzymer - som kan kutte ut og erstatte defekte gener.
Kroppene vil da begynne å fungere normalt, sa de, ettersom de behandlede cellene vil bruke det redigerte DNAet.
Studier på dyr som led av progeria eller sigdcelleanemi fant at dyrene ble helbredet etter injeksjonen. Det må fortsatt testes på mennesker.
Dr. James Liu, en genetiker som utviklet verktøyet, sa at det kunne brukes til mennesker som progeriapasienten Adalia Rose, som døde i år bare 15 år gammel.
Forskere ved Harvard University sier de har utviklet en "grunnleggende editor" som kan kutte ut og erstatte defekte gener. Det må fortsatt testes på mennesker (arkivbilde)
Dr. James Liu, en genetiker som utviklet den, sa at enheten kan brukes til å hjelpe pasienter som Adalia Rose (bildet), som døde 15 år gammel av den genetiske lidelsen progeria, som får kroppen til å eldes raskt og ikke vokse normalt
Progeria er en svært sjelden genetisk lidelse, med opptil 300 tilfeller anslått å være kjent over hele USA.
Det er forårsaket av en enkelt mutasjon i DNA som forårsaker rask aldring og utviklingsproblemer i de første månedene av livet. De berørte lever sjelden utover tenårene.
Dr. Liu sa at han håper menneskelige forsøk kan begynne for å avgjøre om enheten hans kan hjelpe pasienter med sykdommen.
sa han CNN: «Grunnleggende redaktører er som blyanter som nøyaktig korrigerer bokstaver [i DNA] ved å endre dem til en av fire forskjellige bokstaver.
"Vi må være veldig forsiktige for å sikre at alle disse forskjellige teknologiene går gjennom kliniske studier.
"Men hvis de viser seg trygge og effektive, kan man tenke seg å behandle ikke bare sjeldne stavefeil som forårsaker alvorlige genetiske sykdommer, men kanskje til og med å behandle genvarianter som vi vet bidrar til forferdelige sykdommer som Alzheimers."
Han foreslo at behandlingen også kunne brukes til andre pasienter med genetiske lidelser som sigdcelleanemi - når røde blodceller ikke dannes ordentlig.
I går Teamet til Dr. Liu behandlet mus som hadde progeria fra menneskelige pasienter 14 dager etter fødselen.
Rundt 90 prosent så muskelcellene komme seg etter injeksjonen og levetiden ble doblet.
De teknologi ble også testet på mus som led av sigdcelleanemi, og igjen 16 uker senere sa forskerne at 80 prosent av musene som fikk vaksinen hadde forbedret seg betraktelig.
Rose, fra Texas, ble diagnostisert med progeria da hun var bare tre måneder gammel.
Men da hun vokste opp, ble hun berømt på sosiale medier, og samlet nesten 3 millioner abonnenter på YouTube alene.
I januar sa familien hennes at hun døde som følge av tilstanden hennes.
Hun nådde to år lengre enn gjennomsnittlig levealder for noen som led av sykdommen.