ADN-ul uman ar putea fi editat pentru a vindeca boli genetice, cum ar fi progeria, care îi fac pe cei care suferă să îmbătrânească atât de repede încât mor în adolescență.
Oamenii de știință de la Universitatea Harvard spun că au dezvoltat un „editor de bază” – sau enzime – care pot elimina și înlocui genele defecte.
Corpurile vor începe apoi să funcționeze normal, au spus ei, deoarece celulele tratate vor folosi ADN-ul editat.
Studiile efectuate asupra animalelor care suferă de progerie sau anemie secerată au constatat că animalele au fost vindecate după injectare. Mai trebuie testat pe oameni.
Dr. James Liu, un genetician care a dezvoltat instrumentul, a spus că ar putea fi folosit pentru persoane precum pacienta cu progerie Adalia Rose, care a murit anul acesta la doar 15 ani.
Oamenii de știință de la Universitatea Harvard spun că au dezvoltat un „editor de bază” care poate elimina și înlocui genele defecte. Încă trebuie testat pe oameni (imagine de arhivă)
Dr. James Liu, un genetician care l-a dezvoltat, a spus că dispozitivul ar putea fi folosit pentru a ajuta pacienți precum Adalia Rose (foto), care a murit la vârsta de 15 ani din cauza unei tulburări genetice progeria, care face ca organismul să îmbătrânească rapid și să nu crească normal.
Progeria este o tulburare genetică foarte rară, cu până la 300 de cazuri estimate a fi cunoscute în Statele Unite.
Este cauzată de o singură mutație a ADN-ului care provoacă îmbătrânire rapidă și probleme de dezvoltare în primele câteva luni de viață. Cei afectați trăiesc rareori peste anii adolescenței.
Dr. Liu a spus că speră că studiile pe oameni pot începe pentru a determina dacă dispozitivul său poate ajuta pacienții cu boală.
a spus el CNN: „Editorii de bază sunt ca creioanele care corectează precis literele [din ADN] prin schimbarea lor într-una din cele patru litere diferite.
„Trebuie să fim foarte atenți să ne asigurăm că toate aceste tehnologii diferite trec prin studii clinice.
„Dar dacă se dovedesc sigure și eficiente, ne-am putea imagina că nu se tratează doar greșelile rare de ortografie care cauzează boli genetice grave, ci poate chiar că se tratează variantele genetice despre care știm că contribuie la boli teribile precum Alzheimer.”
El a sugerat că tratamentul ar putea fi folosit și pentru alți pacienți cu tulburări genetice, cum ar fi anemia cu celule secera, atunci când celulele roșii din sânge nu se formează corespunzător.
Altădată Echipa dr. Liu a tratat șoareci care au avut progerie de la pacienți umani la 14 zile după naștere.
Aproximativ 90% au văzut celulele musculare recuperate după injecție și durata de viață a acestora s-a dublat.
The tehnologie a fost testat, de asemenea, pe șoareci care sufereau de anemie cu celule secera, iar 16 săptămâni mai târziu, oamenii de știință au spus că 80% dintre șoarecii cărora li s-a administrat vaccinul s-au îmbunătățit foarte mult.
Rose, din Texas, a fost diagnosticată cu progerie când avea doar trei luni.
Dar, pe măsură ce a crescut, a devenit faimoasă pe rețelele de socializare, strângând aproape 3 milioane de abonați doar pe YouTube.
În ianuarie, familia ei a spus că a murit din cauza stării sale.
Ea a ajuns cu doi ani mai mult decât speranța medie de viață pentru cineva care suferă de boală.
