Ľudia by mohli byť upravení génmi, aby sa vyriešili problémy s DNA, ktoré vedú k chorobám, ako je progéria, ktorá starne telo tak rýchlo, že trpiaci zomierajú v tínedžerskom veku.

Ľudská DNA by mohla byť upravená tak, aby vyliečila genetické choroby, ako je progéria, ktorá spôsobuje, že postihnutí starnú tak rýchlo, že zomierajú v tínedžerskom veku.

Vedci z Harvardskej univerzity tvrdia, že vyvinuli „základný editor“ – alebo enzýmy – ktorý dokáže vystrihnúť a nahradiť chybné gény.

Telá potom začnú fungovať normálne, povedali, pretože ošetrené bunky budú používať upravenú DNA.

Štúdie na zvieratách trpiacich progériou alebo kosáčikovitou anémiou zistili, že zvieratá boli po injekcii vyliečené. Treba to ešte otestovať na ľuďoch.

Dr James Liu, genetik, ktorý tento nástroj vyvinul, povedal, že by sa dal použiť pre ľudí, ako je pacientka s progériou Adalia Rose, ktorá zomrela tento rok vo veku iba 15 rokov.

Vedci z Harvardskej univerzity tvrdia, že vyvinuli „základný editor“, ktorý dokáže vystrihnúť a nahradiť chybné gény. Stále ho treba testovať na ľuďoch (archívny obrázok)

Dr James Liu, genetik, ktorý ho vyvinul, povedal, že zariadenie by sa mohlo použiť na pomoc pacientom ako Adalia Rose (na obrázku), ktorá zomrela vo veku 15 rokov na genetickú poruchu progéria, ktorá spôsobuje, že telo rýchlo starne a nerastie normálne.

Progéria je veľmi zriedkavá genetická porucha, odhaduje sa, že v celých Spojených štátoch je známych až 300 prípadov.

Je to spôsobené jedinou mutáciou v DNA, ktorá spôsobuje rýchle starnutie a vývojové problémy v prvých mesiacoch života. Postihnuté osoby sa zriedkavo dožívajú veku dospievania.

Doktor Liu povedal, že dúfa, že pokusy na ľuďoch môžu začať určiť, či jeho zariadenie môže pomôcť pacientom s touto chorobou.

Povedal CNN: „Základné editory sú ako ceruzky, ktoré presne opravujú písmená [v DNA] tým, že ich menia na jedno zo štyroch rôznych písmen.

„Musíme byť veľmi opatrní, aby sme zabezpečili, že všetky tieto rôzne technológie prejdú klinickými skúškami.

"Ak sa však ukážu ako bezpečné a účinné, možno si predstaviť liečbu nielen zriedkavých preklepov, ktoré spôsobujú vážne genetické choroby, ale možno aj liečbu génových variantov, o ktorých vieme, že prispievajú k hrozným chorobám, ako je Alzheimerova choroba."

Navrhol, aby sa liečba mohla použiť aj u iných pacientov s genetickými poruchami, ako je kosáčikovitá anémia - keď sa červené krvinky netvoria správne.

Včera Tím Dr. Liu liečil myši, ktoré mali progériu od ľudských pacientov 14 dní po narodení.

Asi 90 percent zaznamenalo, že sa svalové bunky po injekcii zotavili a ich životnosť sa zdvojnásobila.

The technológie bola tiež testovaná na myšiach trpiacich kosáčikovitou anémiou a opäť o 16 týždňov neskôr vedci uviedli, že 80 percent myší, ktorým bola podaná vakcína, sa výrazne zlepšilo.

Rose z Texasu bola diagnostikovaná progéria, keď mala len tri mesiace.

Ale ako vyrástla, stala sa slávnou na sociálnych sieťach a len na YouTube získala takmer 3 milióny odberateľov.

V januári jej rodina povedala, že zomrela na následky svojho stavu.

Dosiahla o dva roky viac, ako je priemerná dĺžka života pre niekoho, kto trpel touto chorobou.