人类 DNA 可以被编辑来治疗早衰症等遗传疾病,这种疾病会导致患者衰老得如此之快,以至于在十几岁的时候就去世了。
哈佛大学的科学家表示,他们已经开发出一种“基本编辑器”——或者说酶——可以切除和替换有缺陷的基因。
他们说,随后身体将开始正常运作,因为经过处理的细胞将使用编辑后的 DNA。
对患有早衰症或镰状细胞性贫血的动物的研究发现,注射后这些动物得到了治愈。 它仍然需要在人体上进行测试。
开发该工具的遗传学家詹姆斯·刘 (James Liu) 博士表示,它可以用于早衰症患者阿达莉亚·罗斯 (Adalia Rose) 等人,后者今年仅 15 岁就去世了。
哈佛大学的科学家表示,他们已经开发出一种“基本编辑器”,可以删除并替换有缺陷的基因。 它仍然需要在人体上进行测试(存档图片)
开发该设备的遗传学家 James Liu 博士表示,该设备可用于帮助像 Adalia Rose(如图)这样的患者,她在 15 岁时死于遗传性疾病早衰症,这种疾病会导致身体快速衰老且无法正常生长。
早衰症是一种非常罕见的遗传性疾病,据估计全美已知病例多达 300 例。
它是由 DNA 的单一突变引起的,会导致生命最初几个月的快速衰老和发育问题。 受影响的人很少能活过十几岁。
刘博士说,他希望能够开始人体试验,以确定他的设备是否可以帮助患有这种疾病的患者。
他说 美国有线电视新闻网 :“基本编辑器就像铅笔一样,通过将 [DNA 中的] 字母更改为四个不同字母之一来精确纠正它们。
“我们必须非常小心,以确保所有这些不同的技术都经过临床试验。
“但如果它们被证明是安全有效的,人们可以想象不仅可以治疗导致严重遗传疾病的罕见拼写错误,甚至可以治疗我们所知的导致阿尔茨海默病等可怕疾病的基因变异。”
他建议这种治疗方法也可以用于其他患有遗传性疾病的患者,例如镰状细胞性贫血——当红细胞不能正常形成时。
去年 刘博士的团队对出生后 14 天患有人类患者早衰症的小鼠进行了治疗。
大约 90% 的人在注射后看到肌肉细胞恢复,寿命延长了一倍。
这 技术 还对患有镰状细胞性贫血的小鼠进行了测试,16 周后,科学家们再次表示,接种疫苗的小鼠中 80% 的情况有了很大改善。
来自德克萨斯州的罗斯在三个月大时就被诊断出患有早衰症。
但随着她长大,她在社交媒体上出名,仅在 YouTube 上就积累了近 300 万订阅者。
一月份,她的家人称她因病情死亡。
她的寿命比患有这种疾病的人的平均预期寿命长两年。
