NHS-drugswaakhonden hebben vandaag een ‘baanbrekend’ medicijn voor longkankerpatiënten goedgekeurd.
Mobocertinib-tabletten worden gegeven aan patiënten die strijden tegen een zeldzame en agressieve vorm van de ziekte, de grootste kankermoordenaar in Groot-Brittannië.
Elk jaar komen ongeveer 100 mensen in aanmerking om het medicijn te gebruiken, en artsen zullen binnen enkele weken beginnen met de distributie ervan.
Minister van Volksgezondheid Sajid Javid zei dat mobocertinib een “reddingslijn” was voor tientallen mensen. Uit onderzoek is gebleken dat het de levens van patiënten met wel twee jaar kan verlengen.
NHS-functionarissen sloten een deal met het Japanse farmaceutische bedrijf Takeda voor het medicijn, dat naar verwachting bijna 19.000 pond ($25.000) zou kosten voor een maandvoorraad.
Professor Stephen Powis, nationaal medisch directeur van de NHS, benadrukte vandaag dat de deal “betaalbaar” is voor de belastingbetaler.
Hij zei dat het "fantastisch nieuws" was voor patiënten die vechten tegen de zeldzame kanker die wordt veroorzaakt door een type veranderd gen dat epidermale groeifactorreceptor exon 20-insertiemutaties wordt genoemd.
NHS-medicijnwaakhonden hebben Mobocertinibc, merknaam Exkivity, goedgekeurd voor een specifieke groep longkankerpatiënten, waarvan in Engeland naar verwachting ongeveer 100 patiënten per jaar ermee zullen worden behandeld
Minister van Volksgezondheid Sajid Javid (vandaag afgebeeld op de voorjaarsconferentie van de Conservatieve Partij in Blackpool) zei dat het medicijn een ‘reddingslijn’ zou zijn voor mensen met deze zeldzame vorm van longkanker.
Het medicijn is nog steeds nergens anders in Europa verkrijgbaar, hoewel de VS het medicijn in september vorig jaar goedkeurde voor gebruik.
Professor Powis voegde hieraan toe: “Dit is de laatste in een lange lijst van overeenkomsten die we zijn aangegaan om patiënten de nieuwste innovatieve kankerbehandelingen te bieden – tegen een prijs die de belastingbetaler zich kan veroorloven.”
Exkivity is de merknaam van het medicijn. Mobocertinib remt een type kinase, een enzym dat de celgroei bevordert en dat bij sommige soorten longkanker voorkomt, waardoor de groei van de ziekte wordt vertraagd.
Het heeft een aantal mogelijke bijwerkingen, waaronder ernstige zoals hartfalen en ernstige diarree.
Vaker voorkomende bijwerkingen zijn huiduitslag, braken, milde diarree, verminderde eetlust, spier- of botpijn, huidinfecties rond de nagels, zweertjes in de mond en vermoeidheid.
Het wordt alleen gegeven aan patiënten die al chemotherapie hebben ondergaan en bij wie de kanker niet operatief kan worden verwijderd.
De kanker waarop het medicijn zich richt, wordt niet-kleincellige longkanker genoemd, waarbij tussen de 4 en 12 procent van de tumoren die door dit type kanker worden veroorzaakt, het veranderde gen heeft waartegen mobocertinib werkt.
Patiënten moeten een test ondergaan om te bepalen of de kanker die zij hebben door het medicijn kan worden vertraagd.
Uit onderzoek blijkt dat sommige patiënten die mobocertinib gebruikten nog twee jaar na de behandeling met het baanbrekende medicijn leefden.
NHS Engeland duurt aanzienlijk langer dan verwacht voor patiënten met dit type longkanker.
De heer Javid zei: “NHS-patiënten zijn de eersten in Europa die profiteren van deze baanbrekende nieuwe behandeling voor longkanker.
“Mobocertinib is een baanbrekend medicijn dat een levensader zal zijn voor mensen met deze zeldzame vorm van de ziekte.”
Mobocertinib zal beschikbaar zijn voor in aanmerking komende longkankerpatiënten in Engeland zonder winstoogmerk voor de fabrikant van de NHS, terwijl NICE zijn lopende beoordeling voltooit.
Dame June Raine, CEO van de medische toezichthouder MHRA, zei: “We werken eraan om ervoor te zorgen dat patiënten eerder toegang hebben tot veelbelovende kankerbehandelingen.”
Helen Knight, programmadirecteur bij NICE's Center for Health Technology Assessment, zei dat ze "opgetogen" was met de deal.
Dit is het vierde geneesmiddel dat beschikbaar wordt gesteld aan de NHS onder een vroege nationale toegangsovereenkomst na een licentie van Project Orbis.
Project Orbis is een internationale samenwerking tussen de geneesmiddelenregelgevende instanties van de VS, Groot-Brittannië en zes andere landen.
Soortgelijke NHS-overeenkomsten bestaan al voor osimertinib, atezolizumab en de toonaangevende therapie sotorasib, die zich richt op de zogenaamde ‘death star’-mutatie.
