A legtöbb klinikai vizsgálat nem tükrözi Amerika faji és etnikai sokszínűségét

A legtöbb klinikai vizsgálat nem tükrözi Amerika faji és etnikai sokszínűségét

Egy új tanulmány szerint az Egyesült Államokban az új gyógyszerek jóváhagyására irányuló klinikai vizsgálatoknak csak 6%-a tükrözi az ország faji és etnikai felépítését, és a fekete és spanyol ajkúak növekvő tendenciája alulreprezentált a vizsgálatokban.

Az eredmények a személyre szabott orvoslás iránti törekvések közepette születtek, amelyek kifejezetten az adott személy genetikai összetételéhez igazodó kezeléseket fejlesztenek ki.

Az UC Riverside és az UC Irvine kutatói 341 kulcsfontosságú vizsgálat adatait vizsgálták meg 2017 és 2023 között – ezek a nagy, késői stádiumú vizsgálatok, amelyeket az FDA jóváhagyására használtak új gyógyszerekhez. Azt figyelték meg, hogy 2021-től csökken a fekete és a spanyol nyelvű beiratkozások száma, még akkor is, amikor a tudomány és az orvostudomány terén egyre hangosabban követelték az egyenlőséget. Az ázsiaiak képviselete növekedett ebben az időszakban, míg a fehérek részvétele nagyjából stabil maradt.

A precíziós orvoslás azon támaszkodik, hogy megértjük, hogyan befolyásolják a genetikai különbségek a kezelési eredményeket. Ha az emberi genetikai variációk nagy részét nem rögzítik megfelelően a klinikai vizsgálatok során, a biztonság és a hatékonyság fontos jelzései elmaradhatnak.”

Sophie Zaaijer, az UCR és az UC Irvine genetikusa és a tanulmány társszerzője

Zaaijer és társszerzője, Simon “Niels” Groen, az UCR genetikusa azzal érvel, hogy bár a származás önmagában nem vezérelheti a klinikai kezelési döntéseket, kritikus szerepet játszik a gyógyszerfejlesztés korai szakaszában. A különböző hátterű emberek gyakran hordozzák a gének különböző változatait, az úgynevezett allélokat, amelyek befolyásolják a szervezet gyógyszerre adott válaszát.

„Ha egy tanulmány az emberiségnek csak egy kis részét érinti, nem lehetünk biztosak abban, hogy a gyógyszer mindenki számára hatásos lesz – vagy biztonságos lesz –, hogy segíteni tudjon” – mondta Groen.

Az Egyesült Államokban a gyógyszer-jóváhagyásra vonatkozó klinikai vizsgálatokat mind az Egyesült Államokban, mind a Nemzetközi Harmonizációs Tanács (ICH) szabványait követő más országokban végzik. Miközben ez biztosítja a tanulmányok közötti összhangot és felgyorsítja a jóváhagyást, a bizonyítékokat néhány régióra is koncentrálja, például az Egyesült Államokban, Európában, Kínában és Japánban.

A szubszaharai Afrika és Latin-Amerika nagy része, ahol a döntő fontosságú vizsgálatok kevesebb mint 3%-a zajlik, gyakran kimarad az amerikaiak milliói által használt kábítószereket befolyásoló adatokból.

Ez megváltozhat a spanyolok számára. Brazília 2016-ban csatlakozott az ICH-hoz, majd Mexikó 2021-ben, Argentína pedig 2024-ben. A tanulmányi hálózatok ezekre és más alulreprezentált régiókra való kiterjesztése segíthet a jövőbeni tanulmányoknak abban, hogy jobban megragadják a betegek genetikai változatosságát világszerte.

Zaaijer ezt a kutatási irányt a Cornell Tech posztdoktori ösztöndíjasaként kezdte, és azt vizsgálta, hogy milyen kevéssé veszik figyelembe az emberi genetikai sokféleséget a preklinikai gyógyszerfejlesztés során, amikor a betegektől származó sejteket betegségek modellezésére és potenciális terápiák tesztelésére használják.

„Folyton azt kérdeztem magamtól” – mondta Zaaijer: „Ha a preklinikai modelljeink ennyire torzak, mi történik, ha ezek a gyógyszerek klinikai vizsgálatokba kerülnek?” A preklinikai modellek torzítása korai figyelmeztető jel, de a klinikai vizsgálatokban tapasztalható torzítások az orvosi gyakorlat részévé válnak – jegyezte meg.

Együttműködése Groen laborjával természetesen fejlődött. Laboratóriuma az UCR-nél azt vizsgálja, hogy az apró férgek hogyan metabolizálják a növényi toxinokat, és a párhuzamok szembetűnőek az emberi biológiával. "A férgek vegyi anyagainak lebontására használt gének közül sokan részt vesznek az emberek gyógyszer-anyagcseréjében" - mondta Groen.

„A férgek által a vegyszerek méregtelenítésére használt gének ősiek” – folytatta Groen. "Sokat hordozunk belőlük. De ezeknek a géneknek a kis természetes változatai nagy hatással lehetnek."

MegjelentKommunikációs gyógyászatA tanulmány több ajánlást is kínál: a gyógyszerfejlesztési folyamat korai szakaszában, a preklinikai fázisban tűzzen ki diverzitási célokat, válasszon olyan vizsgálati helyszíneket, amelyek tükrözik a helyi populációk egészségügyi szükségleteit és genetikai hátterét, és gyűjtsenek biológiai mintákat, például vért vagy nyálat, amelyek segíthetnek a kutatóknak megérteni, hogyan reagál az emberek szervezete a gyógyszerre.

Még akkor is, ha a DNS-vizsgálat egyre gyakoribb az orvosi rendelőkben, a kutatók hangsúlyozzák, hogy a személyre szabott orvoslásban rejlő lehetőségek teljes kihasználása kezdettől fogva jelentősebb, ősökhöz kapcsolódó adatokon múlik.

"A precíziós orvoslás csak akkor lehetséges, ha a klinikai vizsgálatok minden beteg biológiáját tükrözik, nem csak egy alcsoportot" - mondta Groen. "Elemzésünk útitervet adhat az odajutáshoz."

Források: