De fleste kliniske studier gjenspeiler ikke det rasemessige og etniske mangfoldet i Amerika

De fleste kliniske studier gjenspeiler ikke det rasemessige og etniske mangfoldet i Amerika

En ny studie finner at bare 6% av kliniske studier for nye medisingodkjenninger i USA gjenspeiler landets rasemessige og etniske sammensetning, med en økende trend med at svarte og latinamerikanske mennesker er underrepresentert i forsøkene.

Funnene kommer midt i press for personlig medisin, som utvikler behandlinger spesielt skreddersydd til en persons genetiske sammensetning.

Forskere ved UC Riverside og UC Irvine undersøkte data fra 341 sentrale studier mellom 2017 og 2023 - de store, sent stadium-studiene som ble brukt for å få FDA-godkjenning for nye legemidler. De observerte en nedgang i svarte og latinamerikanske påmeldinger fra og med 2021, selv om oppfordringene til større rettferdighet innen vitenskap og medisin ble høyere. Asiatisk representasjon økte i denne perioden, mens hvit deltakelse holdt seg stort sett stabil.

Presisjonsmedisin er avhengig av å forstå hvordan genetiske forskjeller påvirker behandlingsresultater. Hvis store deler av menneskelig genetisk variasjon ikke er tilstrekkelig fanget i kliniske studier, kan viktige signaler om sikkerhet og effektivitet gå glipp av.»

Sophie Zaaijer, en genetiker ved både UCR og UC Irvine og medforfatter av studien

Zaaijer og medforfatter Simon "Niels" Groen, en UCR-genetiker, argumenterer for at selv om aner ikke alene bør veilede beslutninger om klinisk behandling, spiller den en kritisk rolle i de tidlige stadiene av legemiddelutvikling. Mennesker med ulik bakgrunn bærer ofte på ulike versjoner av gener, kalt alleler, som påvirker kroppens respons på medisiner.

"Hvis en studie bare inkluderer en liten del av menneskeheten, kan vi ikke være sikre på at et stoff vil fungere - eller være trygt - for alle det er ment å hjelpe," sa Groen.

Kliniske studier for legemiddelgodkjenning i USA utføres både i USA og i andre land som følger International Council for Harmonization (ICH) standarder. Selv om dette sikrer konsistens mellom studier og raskere godkjenning, konsentrerer det også bevisene i noen få regioner som USA, Europa, Kina og Japan.

Afrika sør for Sahara og store deler av Latin-Amerika, hvor færre enn 3 % av viktige forsøk finner sted, blir ofte utelatt fra dataene som påvirker stoffene som brukes av millioner av amerikanere.

Dette kan endre seg for latinamerikanere. Brasil ble med i ICH i 2016, fulgt av Mexico i 2021 og Argentina i 2024. Utvidelse av studienettverk til disse og andre underrepresenterte regioner kan hjelpe fremtidige studier til å bedre fange den genetiske variasjonen til pasienter over hele verden.

Zaaijer begynte denne forskningslinjen som postdoktor ved Cornell Tech, og studerte hvor lite menneskelig genetisk mangfold som tas i betraktning i preklinisk medikamentutvikling, når pasientavledede celler brukes til å modellere sykdommer og teste potensielle terapier.

"Jeg spurte meg selv," sa Zaaijer: "Hvis de prekliniske modellene våre er så forvrengte, hva skjer når disse medisinene kommer inn i kliniske studier?" Skjevheter i prekliniske modeller er et tidlig varseltegn, men skjevheter i kliniske studier blir en del av medisinsk praksis, bemerket hun.

Samarbeidet hennes med Groens laboratorium utviklet seg naturlig. Laboratoriet hans ved UCR studerer hvordan små ormer metaboliserer plantegiftstoffer, og parallellene til menneskelig biologi er slående. "Mange av de samme genene som brukes til å bryte ned kjemikalier i ormer er også involvert i legemiddelmetabolismen hos mennesker," sa Groen.

"Genene som ormer bruker for å avgifte kjemikalier er eldgamle," fortsatte Groen. "Vi har mange av dem. Men små naturlige variasjoner i formen på disse genene kan ha stor innvirkning."

Publisert iKommunikasjonsmedisinStudien gir flere anbefalinger: sett mangfoldsmål tidlig i legemiddelutviklingspipelinen i den prekliniske fasen, velg teststeder som gjenspeiler helsebehovene og den genetiske bakgrunnen til lokalbefolkningen, og samle inn biologiske prøver som blod eller spytt som kan hjelpe forskere med å forstå hvordan menneskers kropp reagerer på et medikament.

Selv ettersom DNA-testing blir mer vanlig på legekontorer, understreker forskere at realisering av det fulle potensialet til personlig medisin avhenger av mer meningsfulle, anerrelaterte data fra starten av.

"Presisjonsmedisin vil bare være mulig hvis kliniske studier gjenspeiler biologien til alle pasienter og ikke bare en undergruppe," sa Groen. "Analysen vår kan gi et veikart for å komme dit."

Kilder: