تبحث دراسة المرحلة الأولى في سلامة وجدوى العلاج بالخلايا الجذعية لمرض باركنسون

تبحث دراسة المرحلة الأولى في سلامة وجدوى العلاج بالخلايا الجذعية لمرض باركنسون

تدرس المرحلة الأولى من التجارب السريرية التي تم إطلاقها مؤخرًا في Mass General Brigham سلامة وجدوى نهج العلاج المتقدم لمرض باركنسون الذي يتضمن إعادة برمجة الخلايا الجذعية للمريض لتحل محل خلايا الدوبامين في الدماغ التي تضررت بسبب المرض. قامت أول دراسة لزراعة الخلايا الجذعية الذاتية، استنادًا إلى الأبحاث والتقنيات التي تم اختراعها والتحقق من صحتها قبل السريري في معهد أبحاث التوليد العصبي (NRI) بمستشفى ماكلين، بتسجيل وعلاج ثلاثة مرضى في مستشفى بريجهام والنساء.

سيتم تضمين ما مجموعه ستة مشاركين في دراسة المرحلة الأولى، حيث سيتم متابعة المرضى لمدة 12 شهرًا وما بعدها لتحديد مدى سلامة الإجراء ومراقبة التحسينات في مرض باركنسون. بعد زراعة أول 6 مرضى في دراسة المرحلة الأولى، يأمل الباحثون في توسيع وتوظيف المزيد من المرضى في دراسة المرحلة 2أ.

يتضمن هذا النهج العلاجي الجديد لعلاج مرض باركنسون استخدام الخلايا الجذعية المشتقة من دم المريض والتي تم تحويلها إلى خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات (IPSCs). يتم بعد ذلك إعادة برمجة هذه الخلايا لتتحول إلى خلايا عصبية دوبامينية محددة في الدماغ المتوسط ​​جاهزة للزرع. إن أسلوب الزرع الذاتي المتمثل في استخدام خلايا الشخص نفسه يتجنب الحاجة إلى العلاجات المثبطة للمناعة التي تكون ضرورية عند استخدام خلايا من متبرعين آخرين.

يحل استبدال الخلايا لمرض باركنسون محل خلايا الدوبامين العصبية المفقودة بسبب التنكس ويمكنه استعادة وظيفة الدوبامين في الدماغ، مما يوفر طريقة علاج جديدة تمامًا مقارنة بالعلاجات المتاحة حاليًا. المدير المؤسس لمعهد NRI، أولي إيزاكسون، الدكتور ميد ساي، وهو أيضًا أستاذ علم الأعصاب (علم الأعصاب) في كلية الطب بجامعة هارفارد والجنرال بريجهام، كان رائدًا في العلاج بالخلايا لمرض باركنسون على مدار الثلاثين عامًا الماضية وقدم الأساس لهذه التجربة السريرية.

وقال إيزاكسون: "إن رؤية هذه التجربة التحويلية الجديدة للمريض مع الاستبدال الخلوي لخلايا الدوبامين العصبية الخاصة به تؤتي ثمارها - من الاختراقات العلمية الأساسية في مختبرنا إلى ترجمتها بالكامل إلى تطبيق سريري لمعاناة المريض من مرض باركنسون - وهو أمر ممتع للغاية". "نعتقد أن هذا النهج قد يفتح نموذجًا علاجيًا جديدًا ويؤدي إلى تطوير العديد من علاجات الخلايا الإضافية لاستعادة أنظمة الدماغ التالفة واستبدال خلايا الدماغ المتدهورة في أمراض أخرى."

تحت قيادة إيزاكسون، قام معهد NRI في McLean بتطوير التعافي الذاتي القائم على الخلايا في مرض باركنسون من خلال منشور ما قبل السريري البارز باستخدام الخلايا الجذعية وأول عرض ما قبل السريري للاستخدام الفعال لخلايا الدوبامين العصبية المشتقة من خلايا IPS البشرية في عام 2015، وقام فريق NRI المكون من Penny and Penny، وفريق NRI بقيادة ISACON وPenny Hall، PHD، بقيادة فريق NRI وتطويره وبراءة اختراعه. قدم أستاذ مشارك في الطب النفسي في كلية الطب بجامعة هارفارد أول دليل على السلامة على المدى الطويل وفوائد العلاج بالخلايا الجذعية الذاتية في نموذج حيواني رئيسي غير بشري لمرض باركنسون.

حصل معهد NRI على موافقة رسمية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (IND) في 23 أغسطس 2023 لإجراء تجربة سريرية للمرحلة الأولى لاختبار هذا العلاج الفريد من نوعه بالخلايا العصبية الدوبامين الذاتية.

بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على المرحلة الأولى من التجربة السريرية، تمت ترجمة العمل قبل السريري المبتكر لـ NRI إلى العيادة مع علاج أول مريض في 9 سبتمبر 2024. ويشمل هذا التعاون باحثي NRI جيمس شوماخر، دكتوراه في الطب، وأوليفر كوبر، دكتوراه، وزملائهم في طب الأعصاب (مايكل هايز، دكتور في الطب) وجراحة الأعصاب (جون رولستون، دكتور في الطب، دكتوراه، الباحث الرئيسي في المرحلة الأولى المحاكمة) الأقسام في مستشفى بريجهام والنساء. لا يشارك إيزاكسون بشكل مباشر في التجربة السريرية لأنه صاحب براءة الاختراع المبتكرة لهذه التكنولوجيا وكذلك المؤسس المشارك لشركة Oryon Cell Therapies، التي لديها ترخيص لهذه التكنولوجيا. ويقود هذا الجهد هاليت وزملاؤه في نظام جنرال بريجهام للرعاية الصحية والمؤسسات التابعة لكلية الطب في جامعة هارفارد.

ومن غير العادي أن نلاحظ أن الباحثين في مؤسستنا يمكنهم تقديم علاجات جديدة للمرضى من خلال العملية المعملية الكاملة، وهذا يلهم العديد من الباحثين لمتابعة اكتشافاتهم العلمية والطبية بالمثل للوصول إلى المرضى المحتاجين. "

كيري ريسلر، دكتوراه في الطب، دكتوراه، كبير المسؤولين العلميين، مستشفى ماكلين

ستكون المرحلة الأولى من التجربة السريرية هي أول دراسة من نوعها تختبر خلايا الدوبامين العصبية المشتقة من الدم المشتقة من iPSC في المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون وسيتم تمويلها من قبل المعهد الوطني للصحة التابع للمعهد الوطني للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية (NINDS). منحت NINDS البحث التعاوني عالي التنافسية لتمكين وتطوير مؤسسات البيولوجيا التحويلية (Create BIO) لهذا العمل في عام 2020.

يمكن للأشخاص الذين يبحثون عن مزيد من المعلومات حول النسخة التجريبية إرسال بريد إلكتروني إلى: [email protected]

مصادر: