Studie fáze 1 zkoumá bezpečnost a proveditelnost léčby Parkinsonovy choroby kmenovými buňkami

Studie fáze 1 zkoumá bezpečnost a proveditelnost léčby Parkinsonovy choroby kmenovými buňkami

Nedávno zahájená klinická studie fáze 1 v Mass General Brigham studuje bezpečnost a proveditelnost průlomového léčebného přístupu pro Parkinsonovu chorobu, který zahrnuje přeprogramování kmenových buněk pacienta tak, aby nahradily dopaminové buňky v mozku poškozeném touto chorobou. První studie transplantace autologních kmenových buněk, založená na výzkumu a technologiích vynalezených a ověřených preklinicky v McLean Hospital's Neurorgeneration Research Institute (NRI), zahrnovala a léčila tři pacienty v Brigham and Women's Hospital.

Do studie Fáze 1 bude zahrnuto celkem šest účastníků, kde budou pacienti sledováni po dobu 12 měsíců a déle za účelem zjištění bezpečnosti postupu a sledování zlepšení u Parkinsonovy choroby. Po prvních 6 pacientech transplantovaných ve studii fáze 1 vědci doufají, že rozšíří a naberou další pacienty ve studii fáze 2A.

Tento nový terapeutický přístup k léčbě Parkinsonovy choroby zahrnuje použití kmenových buněk získaných z pacientovy vlastní krve, které byly převedeny na indukované pluripotentní kmenové buňky (IPSC). Tyto buňky jsou poté přeprogramovány tak, aby se proměnily ve specifické dopaminergní neurony středního mozku připravené k transplantaci. Autologní transplantační přístup využívající vlastní buňky člověka obchází potřebu imunosupresivní léčby, která je nezbytná při použití buněk od jiných dárců.

Buněčná náhrada u Parkinsonovy choroby nahrazuje dopaminové neurony ztracené degenerací a může obnovit dopaminergní funkci v mozku, což poskytuje zcela novou léčebnou modalitu ve srovnání s aktuálně dostupnými způsoby léčby. Zakládající ředitel NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, který je také profesorem neurologie (neurovědy) na Harvard Medical School a Mass General Brigham, byl průkopníkem buněčné terapie Parkinsonovy choroby za posledních 30 let a poskytl základ pro tuto klinickou studii.

„Vidět, jak se tato transformativní nová zkušenost pacientů s buněčnou náhradou jejich vlastních dopaminových neuronů naplňuje – od základních vědeckých objevů v naší laboratoři až po jejich úplné převedení do klinické aplikace pro pacienty trpící Parkinsonovou chorobou – je velmi potěšující,“ řekl Isacson. "Věříme, že tento přístup může otevřít nové léčebné paradigma a vést k vývoji mnoha dalších buněčných terapií k obnovení poškozených mozkových systémů a nahrazení degenerovaných mozkových buněk u jiných onemocnění."

Pod Isacsonovým vedením NRI v McLean pokročila autologní buněčná obnova u Parkinsonovy choroby s přelomovou preklinickou publikací využívající kmenové buňky a první preklinickou demonstrací efektivního použití dopaminových neuronů pocházejících z lidských IPS buněk v roce 2015, tým NRI Penny a Penny, tým NRI vedený v Hall, vedený týmem PRICON a patentem Penny. Docent psychiatrie na Harvardské lékařské fakultě poskytl první důkaz o dlouhodobé bezpečnosti a přínosech terapie autologními kmenovými buňkami na vysoce relevantním zvířecím modelu nehumánních primátů Parkinsonovy choroby.

NRI obdržela 23. srpna 2023 oficiální schválení od amerického Úřadu pro potraviny a léčiva (IND) pro klinickou studii fáze 1, která má otestovat tuto jedinečnou terapii autologními dopaminovými neuronovými buňkami.

Po tomto schválení FDA pro klinickou studii fáze 1 byla inovativní preklinická práce NRI převedena na kliniku s prvním pacientem léčeným 9. září 2024. Tato spolupráce zahrnuje výzkumníky NRI James Schumacher, MD a Oliver Cooper, PhD, a kolegové z neurologie (Michael Hayes, MD) a Ro Physton, hlavní zkoušející z Ro Physton, 1MD zkušební) oddělení v Brigham and Women’s Hospital. Isacson není přímo zapojen do klinického hodnocení, protože je držitelem patentu inovátora technologie a také spoluzakladatelem společnosti Oryon Cell Therapies, která má na tuto technologii licenci. Toto úsilí vede Hallett a kolegové v rámci General Brigham Healthcare System a jeho institucí přidružených k lékařským fakultám na Harvardu.

Je pozoruhodné pozorovat, že vyšetřovatelé naší instituce mohou pacientům přinášet nové léčebné postupy prostřednictvím celého laboratorního procesu od stolu k lůžku, a inspiruje to mnoho vyšetřovatelů, aby podobně pokračovali ve svých vědeckých a lékařských objevech, aby se dostali k pacientům v nouzi. “

Kerry Ressler MD, PhD, hlavní vědecký ředitel, McLean Hospital

Klinická studie fáze 1 bude první takovou studií testující autologní dopaminové neurony odvozené z iPSC z krve u pacientů s Parkinsonovou chorobou a bude financována Národním institutem neurologických poruch a mrtvice (NINDS) Národního institutu zdraví. NINDS udělila za tuto práci v roce 2020 vysoce konkurenční kolaborativní výzkum, který umožní a posílí společnost Translational Biologics Enterprises (Create BIO).

Lidé, kteří hledají další informace o zkušební verzi, mohou poslat e-mail: [email protected]

Zdroje: