Η μελέτη Φάσης 1 εξετάζει την ασφάλεια και τη σκοπιμότητα της θεραπείας με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον

Η μελέτη Φάσης 1 εξετάζει την ασφάλεια και τη σκοπιμότητα της θεραπείας με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον

Μια κλινική δοκιμή Φάσης 1 που ξεκίνησε πρόσφατα στο Mass General Brigham μελετά την ασφάλεια και τη σκοπιμότητα μιας πρωτοποριακής θεραπευτικής προσέγγισης για τη νόσο του Πάρκινσον που περιλαμβάνει τον επαναπρογραμματισμό των βλαστοκυττάρων ενός ασθενούς για να αντικαταστήσουν τα κύτταρα ντοπαμίνης στον εγκέφαλο που έχουν υποστεί βλάβη από τη νόσο. Η πρώτη μελέτη αυτόλογης μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων, βασισμένη σε έρευνα και τεχνολογίες που εφευρέθηκαν και επικυρώθηκαν προκλινικά στο Ερευνητικό Ινστιτούτο Νευρογένεσης του Νοσοκομείου McLean (NRI), έχει εγγράψει και θεραπεύσει τρεις ασθενείς στο Brigham and Women's Hospital.

Συνολικά έξι συμμετέχοντες θα συμπεριληφθούν στη μελέτη Φάσης 1, όπου οι ασθενείς θα παρακολουθούνται για 12 μήνες και μετά για να καθοριστεί η ασφάλεια της διαδικασίας και η παρακολούθηση για βελτιώσεις στη νόσο του Πάρκινσον. Μετά τους 6 πρώτους ασθενείς που μεταμοσχεύθηκαν στη μελέτη Φάσης 1, οι ερευνητές ελπίζουν να επεκτείνουν και να στρατολογήσουν περισσότερους ασθενείς στη μελέτη Φάσης 2Α.

Αυτή η νέα θεραπευτική προσέγγιση για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον περιλαμβάνει τη χρήση βλαστοκυττάρων που προέρχονται από το αίμα του ίδιου του ασθενούς που είχαν μετατραπεί σε επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (IPSCs). Αυτά τα κύτταρα στη συνέχεια επαναπρογραμματίζονται για να μετατραπούν σε συγκεκριμένους ντοπαμινεργικούς νευρώνες του μεσεγκεφάλου έτοιμους για μεταμόσχευση. Η προσέγγιση αυτόλογης μεταμόσχευσης της χρήσης των κυττάρων ενός ατόμου παρακάμπτει την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικές θεραπείες που είναι απαραίτητες όταν χρησιμοποιούνται κύτταρα από άλλους δότες.

Η κυτταρική αντικατάσταση για τη νόσο του Πάρκινσον αντικαθιστά τους νευρώνες ντοπαμίνης που χάνονται λόγω εκφυλισμού και μπορεί να αποκαταστήσει τη ντοπαμινεργική λειτουργία στον εγκέφαλο, παρέχοντας μια εντελώς νέα μέθοδο θεραπείας σε σύγκριση με τις τρέχουσες διαθέσιμες θεραπείες. Ο ιδρυτικός διευθυντής του NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, ο οποίος είναι επίσης καθηγητής νευρολογίας (νευροεπιστήμης) στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ και στο Mass General Brigham, πρωτοστάτησε στην κυτταρική θεραπεία για τη νόσο του Πάρκινσον τα τελευταία 30 χρόνια και παρείχε τη βάση για αυτήν την κλινική δοκιμή.

«Το να βλέπεις αυτή τη μεταμορφωτική νέα εμπειρία ασθενών με κυτταρική αντικατάσταση των δικών τους νευρώνων ντοπαμίνης να καρποφορεί – από τις βασικές επιστημονικές ανακαλύψεις στο εργαστήριό μας μέχρι να μεταφραστεί πλήρως σε κλινική εφαρμογή για τον ασθενή που πάσχει από τη νόσο του Πάρκινσον – είναι πολύ ευχάριστο», δήλωσε ο Isacson. «Πιστεύουμε ότι αυτή η προσέγγιση μπορεί να ανοίξει ένα νέο πρότυπο θεραπείας και να οδηγήσει στην ανάπτυξη πολλών πρόσθετων κυτταρικών θεραπειών για την αποκατάσταση των κατεστραμμένων εγκεφαλικών συστημάτων και την αντικατάσταση των εκφυλισμένων εγκεφαλικών κυττάρων σε άλλες ασθένειες».

Υπό την ηγεσία του Isacson, το NRI στο McLean έχει προχωρήσει σε αυτόλογη κυτταρική ανάρρωση στη νόσο του Πάρκινσον με μια σημαντική προκλινική δημοσίευση που χρησιμοποιεί βλαστοκύτταρα και την πρώτη προκλινική επίδειξη αποτελεσματικής χρήσης νευρώνων ντοπαμίνης που προέρχεται από ανθρώπινα κύτταρα IPS το 2015, η ομάδα NRI με επικεφαλής τον Penny and Penny, την ομάδα Penny και την ομάδα Penny, IHD. αναπτύχθηκε και κατοχυρώθηκε με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας στην ομάδα NRI. Ο Αναπληρωτής Καθηγητής Ψυχιατρικής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ παρείχε τα πρώτα στοιχεία για τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και τα οφέλη της θεραπείας με αυτόλογα βλαστοκύτταρα σε ένα εξαιρετικά σχετικό μοντέλο ζώων πρωτευόντων πλην του ανθρώπου για τη νόσο του Πάρκινσον.

Το NRI έλαβε επίσημη έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (IND) στις 23 Αυγούστου 2023 για μια κλινική δοκιμή Φάσης 1 για τη δοκιμή αυτής της μοναδικής αυτόλογης θεραπείας με νευρωνικά κύτταρα ντοπαμίνης.

Μετά από αυτήν την έγκριση του FDA για την κλινική δοκιμή φάσης 1, το καινοτόμο προκλινικό έργο του NRI μεταφράστηκε στην κλινική με τον πρώτο ασθενή που υποβλήθηκε σε θεραπεία στις 9 Σεπτεμβρίου 2024. Αυτή η συνεργασία περιλαμβάνει τους ερευνητές του NRI, James Schumacher, MD, και Oliver Cooper, PhD, και συναδέλφους στο Neurology (MDgers, MDJ, MDJ, και Neurosury, MDJ, MD) MD, PhD, κύριος ερευνητής της Φάσης 1 δοκιμή) τμήματα στο Brigham and Women's Hospital. Ο Isacson δεν συμμετέχει άμεσα στην κλινική δοκιμή, καθώς είναι ο καινοτόμος κάτοχος διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας της τεχνολογίας και επίσης συνιδρυτής της Oryon Cell Therapies, η οποία έχει την άδεια για αυτήν την τεχνολογία. Η προσπάθεια καθοδηγείται από τον Hallett και τους συναδέλφους του στο General Brigham Healthcare System και τα ιδρύματα που συνδέονται με την ιατρική του σχολή στο Χάρβαρντ.

Είναι εκπληκτικό να παρατηρούμε ότι οι ερευνητές του ιδρύματός μας μπορούν να προσφέρουν νέες θεραπείες σε ασθενείς μέσω ολόκληρης της εργαστηριακής διαδικασίας από πάγκο σε κρεβάτι και εμπνέει πολλούς ερευνητές να επιδιώξουν παρομοίως τις επιστημονικές και ιατρικές ανακαλύψεις τους για να προσεγγίσουν ασθενείς που έχουν ανάγκη. "

Kerry Ressler MD, PhD, Chief Scientific Officer, McLean Hospital

Η κλινική δοκιμή Φάσης 1 θα είναι η πρώτη τέτοια μελέτη που θα δοκιμάζει αυτόλογους νευρώνες ντοπαμίνης που προέρχονται από το iPSC σε ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον και θα χρηματοδοτηθεί από το Εθνικό Ινστιτούτο Νευρολογικών Διαταραχών και Εγκεφαλικού του Εθνικού Ινστιτούτου Υγείας (NINDS). Το NINDS βράβευσε την εξαιρετικά ανταγωνιστική συλλογική έρευνα για την ενεργοποίηση και προώθηση των Translational Biologics Enterprises (Create BIO) για αυτήν την εργασία το 2020.

Τα άτομα που αναζητούν περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη δοκιμή μπορούν να στείλουν email: [email protected]

Πηγές: