El estudio de fase 1 examina la seguridad y viabilidad del tratamiento con células madre para la enfermedad de Parkinson

El estudio de fase 1 examina la seguridad y viabilidad del tratamiento con células madre para la enfermedad de Parkinson

Un ensayo clínico de fase 1 lanzado recientemente en Mass General Brigham está estudiando la seguridad y viabilidad de un enfoque de tratamiento innovador para la enfermedad de Parkinson que implica reprogramar las células madre de un paciente para reemplazar las células de dopamina en el cerebro dañado por la enfermedad. El primer estudio de trasplante autólogo de células madre, basado en investigaciones y tecnologías inventadas y validadas preclínicamente en el Instituto de Investigación de Neurogeneración (NRI) del Hospital McLean, ha inscrito y tratado a tres pacientes en el Hospital Brigham and Women's.

Se incluirá un total de seis participantes en el estudio de Fase 1, donde se seguirá a los pacientes durante 12 meses y más para determinar la seguridad del procedimiento y monitorear las mejoras en la enfermedad de Parkinson. Después de los primeros 6 pacientes trasplantados en el estudio de Fase 1, los investigadores esperan expandirse y reclutar más pacientes en el estudio de Fase 2A.

Este nuevo enfoque terapéutico para tratar la enfermedad de Parkinson implica el uso de células madre derivadas de la propia sangre del paciente que se han convertido en células madre pluripotentes inducidas (IPSC). Luego, estas células se reprograman para convertirse en neuronas dopaminérgicas específicas del mesencéfalo listas para el trasplante. El método de trasplante autólogo que consiste en utilizar las propias células de una persona evita la necesidad de tratamientos inmunosupresores que son necesarios cuando se utilizan células de otros donantes.

El reemplazo celular para la enfermedad de Parkinson reemplaza las neuronas de dopamina perdidas por la degeneración y puede restaurar la función dopaminérgica en el cerebro, proporcionando una modalidad de tratamiento completamente nueva en comparación con los tratamientos disponibles actualmente. El director fundador del NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, que también es profesor de neurología (neurociencia) en la Facultad de Medicina de Harvard y Mass General Brigham, ha sido pionero en la terapia celular para la enfermedad de Parkinson durante los últimos 30 años y sentó las bases para este ensayo clínico.

"Ver cómo esta nueva y transformadora experiencia de los pacientes con el reemplazo celular de sus propias neuronas de dopamina se hace realidad, desde los avances científicos básicos en nuestro laboratorio hasta su traducción completa en una aplicación clínica para los pacientes que padecen la enfermedad de Parkinson, es muy gratificante", afirmó Isacson. "Creemos que este enfoque puede abrir un nuevo paradigma de tratamiento y conducir al desarrollo de muchas terapias celulares adicionales para restaurar los sistemas cerebrales dañados y reemplazar las células cerebrales degeneradas en otras enfermedades".

Bajo el liderazgo de Isacson, el NRI en McLean ha avanzado en la recuperación basada en células autólogas en la enfermedad de Parkinson con una publicación preclínica histórica que utiliza células madre y la primera demostración preclínica del uso efectivo de neuronas de dopamina derivadas de células IPS humanas en 2015, el equipo de NRI de Penny y Penny, el equipo de NRI dirigido por ISACON y Penny Hall, PHD, dirigió, desarrolló y patentó en el equipo de NRI. El profesor asociado de psiquiatría de la Facultad de Medicina de Harvard proporcionó la primera evidencia de la seguridad y los beneficios a largo plazo de la terapia con células madre autólogas en un modelo animal primate no humano de gran relevancia para la enfermedad de Parkinson.

El NRI recibió la aprobación oficial de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (IND) el 23 de agosto de 2023 para un ensayo clínico de fase 1 para probar esta terapia única de células neuronales con dopamina autóloga.

Tras esta aprobación de la FDA para el ensayo clínico de fase 1, el innovador trabajo preclínico del NRI se tradujo en la clínica con el primer paciente tratado el 9 de septiembre de 2024. Esta colaboración incluye a los investigadores del NRI James Schumacher, MD, y Oliver Cooper, PhD, y colegas en Neurología (Michael Hayes, MD) y Neurocirugía (John Rolston, MD, PhD, investigador principal del Ensayo de fase 1) departamentos del Brigham and Women's Hospital. Isacson no participa directamente en el ensayo clínico ya que es el titular de la patente innovadora de la tecnología y también cofundador de Oryon Cell Therapies, que tiene la licencia para esta tecnología. El esfuerzo está dirigido por Hallett y sus colegas del General Brigham Healthcare System y sus instituciones afiliadas a la facultad de medicina de Harvard.

Es extraordinario observar que los investigadores de nuestra institución pueden brindar nuevos tratamientos a los pacientes a través de todo el proceso de laboratorio desde la mesa hasta la cama, e inspira a muchos investigadores a perseguir de manera similar sus descubrimientos científicos y médicos para llegar a los pacientes que los necesitan. “

Kerry Ressler MD, PhD, director científico, McLean Hospital

El ensayo clínico de fase 1 será el primer estudio de este tipo que pruebe neuronas de dopamina autólogas derivadas de iPSC derivadas de sangre en pacientes con enfermedad de Parkinson y será financiado por el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) del Instituto Nacional de Salud. El NINDS otorgó la investigación colaborativa altamente competitiva para permitir y hacer avanzar las Empresas de Biología Traslacional (Create BIO) para este trabajo en 2020.

Las personas que busquen más información sobre la prueba pueden enviar un correo electrónico a: [email protected]

Fuentes: