Vaiheen 1 tutkimuksessa tarkastellaan Parkinsonin taudin kantasoluhoidon turvallisuutta ja toteutettavuutta

Vaiheen 1 tutkimuksessa tarkastellaan Parkinsonin taudin kantasoluhoidon turvallisuutta ja toteutettavuutta

Mass General Brighamissa äskettäin käynnistetty vaiheen 1 kliininen tutkimus tutkii Parkinsonin taudin läpimurtohoitomenetelmän turvallisuutta ja toteutettavuutta, mikä käsittää potilaan kantasolujen uudelleenohjelmoinnin korvaamaan taudin vaurioittamien aivojen dopamiinisolut. Ensimmäiseen autologiseen kantasolusiirtotutkimukseen, joka perustuu McLean Hospitalin Neurorgeneration Research Institutessa (NRI) prekliinisesti keksittyihin ja validoituihin tutkimuksiin ja teknologioihin, on otettu mukaan kolme potilasta ja hoidettu niitä Brigham and Women's Hospitalissa.

Yhteensä kuusi osallistujaa otetaan mukaan vaiheen 1 tutkimukseen, jossa potilaita seurataan vähintään 12 kuukauden ajan toimenpiteen turvallisuuden ja Parkinsonin taudin paranemisen seurannan määrittämiseksi. Kun ensimmäiset 6 potilasta siirrettiin vaiheen 1 tutkimuksessa, tutkijat toivovat laajentavansa ja saavansa lisää potilaita vaiheen 2A tutkimukseen.

Tämä uusi terapeuttinen lähestymistapa Parkinsonin taudin hoitoon sisältää kantasolujen käytön, jotka ovat peräisin potilaan omasta verestä, joka on muunnettu indusoiduiksi pluripotenteiksi kantasoluiksi (IPSC). Nämä solut ohjelmoidaan sitten uudelleen muuttumaan spesifisiksi keskiaivojen dopaminergisiksi neuroneiksi, jotka ovat valmiita siirtoa varten. Autologisella siirrolla, jossa käytetään henkilön omia soluja, vältetään immunosuppressiivisten hoitojen tarve, joita tarvitaan käytettäessä muiden luovuttajien soluja.

Parkinsonin taudin solukorvaus korvaa rappeutumisen seurauksena menetetyt dopamiinihermosolut ja voi palauttaa aivojen dopaminergisen toiminnan, mikä tarjoaa täysin uudenlaisen hoitomuodon nykyisiin hoitoihin verrattuna. NRI:n perustajajohtaja Ole Isacson, tohtori Med Sci, joka on myös neurologian (neurotieteen) professori Harvard Medical Schoolissa ja Mass General Brigham, on ollut Parkinsonin taudin soluterapian edelläkävijä viimeisen 30 vuoden ajan ja luonut perustan tälle kliiniselle tutkimukselle.

"On erittäin ilahduttavaa nähdä tämä uusi potilaskokemus omien dopamiinihermosolujen solupohjaisesta korvaamisesta - laboratoriomme perustieteellisistä läpimurroista täysin kliiniseen käyttöön Parkinsonin taudista kärsivien potilaiden hoitoon", Isacson sanoi. "Uskomme, että tämä lähestymistapa voi avata uuden hoitoparadigman ja johtaa monien lisäsoluterapioiden kehittämiseen vaurioituneiden aivojärjestelmien palauttamiseksi ja rappeutuneiden aivosolujen korvaamiseksi muissa sairauksissa."

Isacsonin johdolla McLeanin NRI on edistänyt autologista solupohjaista paranemista Parkinsonin taudissa merkittävällä kantasoluja käyttävällä prekliinisellä julkaisulla ja vuonna 2015 ensimmäisellä prekliinisellä demonstraatiolla tehokkaasta ihmisen IPS-soluperäisten dopamiinineuronien käytöstä. Pennyn ja Pennyn NRI-tiimi kehitti P-patentteja, NRI-tiimi, jota johtivat Hall, ISACON ja NRI-tiimi, jota johtivat Hall, ISACON ja joukkue. Psykiatrian apulaisprofessori Harvard Medical Schoolissa toimitti ensimmäiset todisteet autologisen kantasoluhoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja hyödyistä erittäin merkityksellisessä Parkinsonin taudin ei-ihmiskädellisen eläinmallissa.

NRI sai virallisen hyväksynnän Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (IND) 23. elokuuta 2023 vaiheen 1 kliiniselle tutkimukselle tämän ainutlaatuisen autologisen dopamiinihermosoluterapian testaamiseksi.

Tämän FDA:n hyväksynnän jälkeen vaiheen 1 kliiniselle tutkimukselle NRI:n innovatiivinen prekliininen työ käännettiin klinikalle, jolloin ensimmäinen potilas hoidettiin 9. syyskuuta 2024. Yhteistyössä ovat mukana NRI-tutkijat James Schumacher, MD ja Oliver Cooper, PhD sekä kollegat neurologista (Michael Hayes, PhD, RoMDery, MD, Neuroslurg, MD, Neuroslurg). vaiheen 1 tutkija kokeiluosastot Brighamissa ja Naisten sairaalassa. Isacson ei ole suoraan mukana kliinisessä tutkimuksessa, koska hän on teknologian innovaattoripatentin haltija ja myös Oryon Cell Therapiesin perustaja, jolla on tämän teknologian lisenssi. Hanketta johtavat Hallett ja kollegat General Brigham Healthcare Systemistä ja sen lääketieteellisiin kouluihin liittyvistä laitoksista Harvardissa.

On poikkeuksellista huomata, että laitoksemme tutkijat voivat tuoda potilaille uusia hoitoja koko penkki sänkyyn -laboratorioprosessin läpi, ja se innostaa monia tutkijoita jatkamaan samalla tavalla tieteellisiä ja lääketieteellisiä löytöjä apua tarvitsevien potilaiden saavuttamiseksi. "

Kerry Ressler MD, PhD, Chief Scientific Officer, McLean Hospital

Vaiheen 1 kliininen tutkimus on ensimmäinen tällainen tutkimus, jossa testataan verestä peräisin olevia autologisia iPSC-peräisiä dopamiinihermosoluja Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, ja sitä rahoittaa National Institute of Healthin kansallinen neurologisten häiriöiden ja aivohalvauksen instituutti (NINDS). NINDS palkitsi erittäin kilpailukykyisen yhteistyötutkimuksen mahdollistaakseen ja edistääkseen Translational Biologics Enterprises (Create BIO) tätä työtä vuonna 2020.

Ihmiset, jotka haluavat lisätietoja kokeilusta, voivat lähettää sähköpostia osoitteeseen [sähköposti suojattu]

Lähteet: