Estudo de fase 1 examina a segurança e viabilidade do tratamento com células-tronco para a doença de Parkinson

Estudo de fase 1 examina a segurança e viabilidade do tratamento com células-tronco para a doença de Parkinson

Um ensaio clínico de Fase 1 lançado recentemente no Mass General Brigham está estudando a segurança e a viabilidade de uma abordagem inovadora de tratamento para a doença de Parkinson que envolve a reprogramação das células-tronco de um paciente para substituir as células de dopamina no cérebro danificado pela doença. O primeiro estudo de transplante autólogo de células-tronco, baseado em pesquisas e tecnologias inventadas e validadas pré-clinicamente no Neurorgeneration Research Institute (NRI) do McLean Hospital, inscreveu e tratou três pacientes no Brigham and Women's Hospital.

Um total de seis participantes serão incluídos no estudo de Fase 1, onde os pacientes serão acompanhados por 12 meses ou mais para determinar a segurança do procedimento e monitorar melhorias na doença de Parkinson. Após os primeiros 6 pacientes transplantados no estudo de Fase 1, os pesquisadores esperam expandir e recrutar mais pacientes no estudo de Fase 2A.

Esta nova abordagem terapêutica para o tratamento da doença de Parkinson envolve o uso de células-tronco derivadas do próprio sangue do paciente que foram convertidas em células-tronco pluripotentes induzidas (IPSCs). Essas células são então reprogramadas para se transformarem em neurônios dopaminérgicos específicos do mesencéfalo, prontos para transplante. A abordagem do transplante autólogo que utiliza células da própria pessoa evita a necessidade de tratamentos imunossupressores que são necessários quando são utilizadas células de outros doadores.

A substituição celular para a doença de Parkinson substitui os neurônios dopaminérgicos perdidos através da degeneração e pode restaurar a função dopaminérgica no cérebro, proporcionando uma modalidade de tratamento completamente nova em comparação com os tratamentos atualmente disponíveis. O diretor fundador do NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci, que também é professor de neurologia (neurociência) na Harvard Medical School e no Mass General Brigham, foi pioneiro na terapia celular para a doença de Parkinson nos últimos 30 anos e forneceu a base para este ensaio clínico.

“Ver esta nova experiência transformadora do paciente com a substituição celular de seus próprios neurônios de dopamina se concretizar – desde os avanços científicos básicos em nosso laboratório até serem totalmente traduzidos em uma aplicação clínica para o paciente que sofre da doença de Parkinson – é muito gratificante”, disse Isacson. “Acreditamos que esta abordagem pode abrir um novo paradigma de tratamento e levar ao desenvolvimento de muitas terapias celulares adicionais para restaurar sistemas cerebrais danificados e substituir células cerebrais degeneradas em outras doenças.”

Sob a liderança de Isacson, o NRI em McLean avançou na recuperação autóloga baseada em células na doença de Parkinson com uma publicação pré-clínica histórica usando células-tronco e a primeira demonstração pré-clínica do uso eficaz de neurônios dopaminérgicos derivados de células IPS humanas em 2015, a equipe NRI de Penny e Penny, a equipe NRI liderada pela ISACON e Penny Hall, PHD, liderou, desenvolveu e patenteou na equipe NRI. O professor associado de psiquiatria da Harvard Medical School forneceu a primeira evidência de segurança e benefícios a longo prazo da terapia com células-tronco autólogas em um modelo animal primata não humano altamente relevante da doença de Parkinson.

O NRI recebeu aprovação oficial da Food and Drug Administration (IND) dos EUA em 23 de agosto de 2023 para um ensaio clínico de Fase 1 para testar esta terapia celular neuronal de dopamina autóloga exclusiva.

Após a aprovação da FDA para o ensaio clínico de fase 1, o trabalho pré-clínico inovador do NRI foi traduzido para a clínica com o primeiro paciente tratado em 9 de setembro de 2024. Esta colaboração inclui os investigadores do NRI James Schumacher, MD, e Oliver Cooper, PhD, e colegas nas áreas de Neurologia (Michael Hayes, MD) e Neurocirurgia (John Rolston, MD, PhD, investigador principal do Departamentos de ensaio de fase 1) do Brigham and Women’s Hospital. Isacson não está diretamente envolvido no ensaio clínico, pois é o inovador detentor da patente da tecnologia e também cofundador da Oryon Cell Therapies, que possui a licença para esta tecnologia. O esforço está sendo liderado por Hallett e colegas do General Brigham Healthcare System e de suas instituições afiliadas à faculdade de medicina de Harvard.

É extraordinário observar que os investigadores da nossa instituição podem trazer novos tratamentos aos pacientes através de todo o processo laboratorial da bancada ao leito, e isso inspira muitos investigadores a prosseguirem de forma semelhante as suas descobertas científicas e médicas para chegar aos pacientes necessitados. “

Kerry Ressler MD, PhD, Diretor Científico, McLean Hospital

O ensaio clínico de Fase 1 será o primeiro estudo a testar neurônios de dopamina autólogos derivados de iPSC derivados do sangue em pacientes com doença de Parkinson e será financiado pelo Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Derrame (NINDS) do Instituto Nacional de Saúde. O NINDS premiou a pesquisa colaborativa altamente competitiva para permitir e avançar as Empresas Biológicas Translacionais (Criar BIO) para este trabalho em 2020.

Pessoas que desejam mais informações sobre o teste podem enviar um e-mail para: [email protegido]

Fontes: