Študija 1. faze preučuje varnost in izvedljivost zdravljenja Parkinsonove bolezni z izvornimi celicami

Študija 1. faze preučuje varnost in izvedljivost zdravljenja Parkinsonove bolezni z izvornimi celicami

Nedavno začeto klinično preskušanje 1. faze na univerzi Mass General Brigham preučuje varnost in izvedljivost revolucionarnega pristopa k zdravljenju Parkinsonove bolezni, ki vključuje reprogramiranje bolnikovih izvornih celic, da nadomestijo dopaminske celice v možganih, poškodovanih zaradi bolezni. Prva študija avtologne presaditve matičnih celic, ki temelji na raziskavah in tehnologijah, izumljenih in potrjenih predklinično na raziskovalnem inštitutu za nevrogeneracijo (NRI) bolnišnice McLean, je vključila in zdravila tri bolnike v bolnišnici Brigham and Women's Hospital.

Skupaj šest udeležencev bo vključenih v študijo 1. faze, kjer bodo bolnike spremljali 12 mesecev in dlje, da bi ugotovili varnost postopka in spremljali izboljšave Parkinsonove bolezni. Po prvih 6 bolnikih, presajenih v študiji faze 1, raziskovalci upajo, da bodo razširili in zaposlili več bolnikov v študiji faze 2A.

Ta nov terapevtski pristop k zdravljenju Parkinsonove bolezni vključuje uporabo matičnih celic, pridobljenih iz pacientove lastne krvi, ki so bile pretvorjene v inducirane pluripotentne matične celice (IPSC). Te celice se nato reprogramirajo, da se spremenijo v specifične srednjemožganske dopaminergične nevrone, pripravljene za presaditev. Pristop avtologne presaditve z uporabo posameznikovih lastnih celic se izogne ​​potrebi po imunosupresivnem zdravljenju, ki je potrebno pri uporabi celic drugih darovalcev.

Celična zamenjava za Parkinsonovo bolezen nadomešča dopaminske nevrone, izgubljene zaradi degeneracije, in lahko obnovi dopaminergično funkcijo v možganih, kar zagotavlja popolnoma nov način zdravljenja v primerjavi s trenutno dostopnimi zdravljenji. Ustanovni direktor NRI, Ole Isacson, dr. Med Sci, ki je tudi profesor nevrologije (nevroznanosti) na Harvard Medical School in Mass General Brigham, je v zadnjih 30 letih uvedel celično terapijo za Parkinsonovo bolezen in zagotovil temelj za to klinično preskušanje.

»V veliko veselje je videti, kako se ta transformativna nova izkušnja pacientov s celično zamenjavo lastnih dopaminskih nevronov uresničuje – od temeljnih znanstvenih odkritij v našem laboratoriju do popolnega prenosa v klinično uporabo za paciente, ki trpijo za Parkinsonovo boleznijo,« je dejal Isacson. "Verjamemo, da lahko ta pristop odpre novo paradigmo zdravljenja in vodi do razvoja številnih dodatnih celičnih terapij za obnovo poškodovanih možganskih sistemov in nadomestitev degeneriranih možganskih celic pri drugih boleznih."

Pod Isacsonovim vodstvom je NRI v McLeanu napredoval pri avtolognem celičnem okrevanju pri Parkinsonovi bolezni s prelomno predklinično objavo z uporabo matičnih celic in prvo predklinično demonstracijo učinkovite uporabe dopaminskih nevronov, pridobljenih iz človeških IPS celic, leta 2015, skupina NRI Penny in Penny, ekipa NRI, ki jo vodita ISACON in Penny Hall, PhD, je vodila, razvila in patentirala v ekipa NRI. Izredni profesor psihiatrije na Harvard Medical School je predložil prve dokaze o dolgoročni varnosti in koristih zdravljenja z avtolognimi matičnimi celicami na zelo pomembnem živalskem modelu primatov, ki niso človek, za Parkinsonovo bolezen.

NRI je 23. avgusta 2023 prejel uradno odobritev ameriškega Urada za hrano in zdravila (IND) za 1. fazo kliničnega preskušanja za testiranje te edinstvene avtologne dopaminske nevronske celične terapije.

Po odobritvi FDA za 1. fazo kliničnega preskušanja je bilo inovativno predklinično delo NRI prevedeno v kliniko s prvim bolnikom, zdravljenim 9. septembra 2024. To sodelovanje vključuje preiskovalca NRI, dr. Jamesa Schumacherja, in dr. Oliverja Cooperja ter kolege iz nevrologije (Michael Hayes, MD) in nevrokirurgije (John Rolston, MD, PhD, glavni raziskovalec 1. faze preskušanja) oddelkov v Brigham and Women's Hospital. Isacson ni neposredno vključen v klinično preskušanje, saj je inovatorski imetnik patenta tehnologije in tudi soustanovitelj podjetja Oryon Cell Therapies, ki ima licenco za to tehnologijo. Prizadevanja vodijo Hallett in njegovi sodelavci v sistemu General Brigham Healthcare System in njegovih medicinskih šolah povezanih institucij na Harvardu.

Izjemno je opaziti, da lahko raziskovalci naše ustanove bolnikom prinesejo nova zdravljenja skozi celoten laboratorijski proces od mize do postelje, in to navdihuje mnoge raziskovalce, da podobno sledijo svojim znanstvenim in medicinskim odkritjem, da bi dosegli bolnike v stiski. “

Kerry Ressler, MD, PhD, glavni znanstveni direktor, bolnišnica McLean

Klinično preskušanje 1. faze bo prva taka študija, ki testira avtologne dopaminske nevrone, pridobljene iz krvi, pri bolnikih s Parkinsonovo boleznijo in jo bo financiral Nacionalni inštitut za nevrološke motnje in možgansko kap (NINDS) Nacionalnega inštituta za zdravje. NINDS je za to delo v letu 2020 nagradil visoko konkurenčno skupno raziskavo, da bi omogočil in pospešil Translational Biologics Enterprises (Create BIO).

Ljudje, ki iščejo več informacij o preskusu, lahko pošljejo e-pošto: [email protected]

Viri: