第一阶段研究检验干细胞治疗帕金森病的安全性和可行性

第一阶段研究检验干细胞治疗帕金森病的安全性和可行性

麻省总医院布里格姆分校最近启动的一项一期临床试验正在研究帕金森病突破性治疗方法的安全性和可行性，该方法涉及对患者的干细胞进行重新编程，以取代因疾病而受损的大脑中的多巴胺细胞。第一项自体干细胞移植研究基于麦克莱恩医院神经再生研究所 (NRI) 发明和临床前验证的研究和技术，已在布莱根妇女医院招募并治疗了三名患者。

第一阶段研究将总共有 6 名参与者，将对患者进行 12 个月或更长时间的随访，以确定手术的安全性并监测帕金森病的改善情况。在 1 期研究中首批 6 名患者接受移植后，研究人员希望在 2A 期研究中扩大并招募更多患者。

这种治疗帕金森病的新方法涉及使用源自患者自身血液的干细胞，这些干细胞已转化为诱导多能干细胞（IPSC）。然后这些细胞被重新编程，变成特定的中脑多巴胺能神经元，准备移植。使用自己的细胞的自体移植方法避免了使用其他捐赠者的细胞时所需的免疫抑制治疗的需要。

帕金森病的细胞替代可以替代因退化而丢失的多巴胺神经元，并可以恢复大脑中的多巴胺能功能，与现有的治疗方法相比，提供了一种全新的治疗方式。 NRI 的创始主任、医学科学博士 Ole Isacson，同时也是哈佛医学院和麻省布里格姆总医院的神经病学（神经科学）教授，在过去 30 年里一直是帕金森病细胞疗法的先驱，并为这项临床试验提供了基础。

艾萨克森说：“看到这种基于细胞替代自身多巴胺神经元的变革性新患者体验取得成果——从我们实验室的基础科学突破到完全转化为帕金森病患者的临床应用——是非常令人欣慰的。” “我们相信这种方法可能会开启一种新的治疗模式，并导致许多额外的细胞疗法的发展，以恢复受损的大脑系统并取代其他疾病中退化的脑细胞。”

在 Isacson 的领导下，麦克莱恩的 NRI 推进了帕金森病的基于自体细胞的恢复，发表了具有里程碑意义的使用干细胞的临床前出版物，并于 2015 年首次对有效的人类 IPS 细胞衍生的多巴胺神经元使用进行了临床前演示，NRI 团队由 Penny 和 Penny 领导，NRI 团队由 ISACON 和 Penny Hall 博士领导，在 NRI 团队中领导、开发并获得了专利。哈佛医学院精神病学副教授在高度相关的帕金森病非人类灵长类动物模型中提供了自体干细胞疗法的长期安全性和益处的第一个证据。

NRI 于 2023 年 8 月 23 日获得美国食品和药物管理局 (IND) 的正式批准进行一期临床试验，以测试这种独特的自体多巴胺神经元细胞疗法。

在 FDA 批准 1 期临床试验后，NRI 的创新临床前工作被转化为临床，首例患者于 2024 年 9 月 9 日接受治疗。此次合作包括 NRI 研究人员 James Schumacher 医学博士和 Oliver Cooper 博士，以及神经病学（Michael Hayes，医学博士）和神经外科的同事（John Rolston 医学博士、博士，首席研究员 第一阶段试验）布莱根妇女医院的部门。艾萨克森没有直接参与临床试验，因为他是该技术的创新专利持有者，也是 Oryon Cell Therapies 的联合创始人，该公司拥有该技术的许可。这项工作由哈利特和布里格姆综合医疗系统及其哈佛大学医学院附属机构的同事领导。

令人惊奇的是，我们机构的研究人员可以通过整个实验台到床位的实验室过程为患者带来新的治疗方法，并且它激励许多研究人员以类似的方式追求他们的科学和医学发现，以帮助有需要的患者。 “

Kerry Ressler 医学博士、哲学博士、麦克莱恩医院首席科学官

该一期临床试验将是第一个在帕金森病患者中测试血源自体 iPSC 衍生的多巴胺神经元的此类研究，并将由美国国立卫生研究院下属的国家神经疾病和中风研究所 (NINDS) 资助。 NINDS 授予竞争激烈的合作研究，以支持和推进转化生物制剂企业 (Create BIO) 在 2020 年开展这项工作。

想要了解有关试用的更多信息的人可以发送电子邮件至：[email protected]

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