UQ starter første menneskelige forsøk med immunterapi for type 1 diabetes

UQ starter første menneskelige forsøk med immunterapi for type 1 diabetes

Forskere fra University of Queensland har dosert 5 deltakere i den første kliniske studien av et potensielt revolusjonerende immunterapimedisin for behandling av type 1 diabetes.

Professor Ranjeny Thomas AM fra UQsFrazer Institute ledet utviklingen av et målrettet immunterapimedisin ASITI-201 som balanserte kroppens immunrespons for å beskytte insulinproduserende bukspyttkjertelceller.

"Hos personer med type 1 diabetes, gjenkjenner immunsystemet bukspyttkjertelceller som noe det må angripe, og for øyeblikket er den eneste tilgjengelige behandlingen insulinerstatning," sa professor Thomas.

"Vi tok en ny tilnærming og utviklet ASITI-20101 ved å bruke et protein fra bukspyttkjertelen og vitamin D for å roe ned immunresponsen.

"Denne potensielle behandlingen utnytter immunsystemets evne til å helbrede og er vellykket i å kontrollere sykdommen hos mus."

HovedetterforskerDr. Aakansha Zala sa at legemiddelkandidaten er ment å bevare så mye bukspyttkjertelfunksjon så lenge som mulig hos personer som nylig er diagnostisert med type 1 diabetes, og redusere mengden insulin de trenger for å håndtere den.

"Vi ser etter personer over 18 år som har blitt diagnostisert med diabetes type 1 de siste 5 årene for å deltaStudien fant sted ved Translational Research Institutes kliniske forskningsanlegg ved Brisbanes Princess Alexandra Hospital," sa Dr Zala.

"Vi vil studere om stoffet endrer immunsystemet på den måten vi forventer."

Type 1 diabetes rammer mer enn 120 000 australiere og utvikler seg vanligvis hos barn og unge voksne.

"Til syvende og sist må vi gå over til større studier som inkluderer barn som har en mye raskere progresjon til insulinavhengighet," sa professor Thomas.

"Vi har utviklet et lignende legemiddel for å behandle revmatoid artritt, og denne kunnskapen har støttet vår utvikling av dette legemidlet for type 1 diabetes."

Selve forsøket er finansiert av Medical Research Fund gjennom Australian National Biotech Incubator Curator, som bidro til å lansere terapeutiske spin-out-selskapet fra UQs kommersialiseringsselskap Uniquest.

Legemidlets prekliniske konsept ble støttet av flere tilskudd fra Breakthrough T1D (tidligere JDRF) på til sammen 2,54 millioner dollar mellom 2003 og 2015.

Leona M. og Harry B. Helmsley Charitable Trust tildelte deretter to tilskudd på til sammen $5,33 millioner for å fullføre legemiddelkandidatens prekliniske utvikling, inkludert sikkerhetsstudier og produksjon.

Dr. Ben Williams, programansvarlig ved Helmsley Charitable Trust, sa at organisasjonen er stolt av å støtte forskning, som er et skritt mot å forbedre livene til mennesker med type 1 diabetes.

"Å inkludere legemiddelkandidater fra laboratoriet i klinisk testing er alltid en herkulisk innsats," sa Dr. Williams.

Helmsley Charitable Trust er den største private finansiereren dedikert til å transformere banen til type 1-diabetes.

Kilder: