UQ začína prvú ľudskú skúšku imunoterapie pre diabetes 1. typu

UQ začína prvú ľudskú skúšku imunoterapie pre diabetes 1. typu

Výskumníci z University of Queensland podali 5 účastníkom prvej klinickej štúdie potenciálne revolučného imunoterapeutického lieku na liečbu cukrovky 1. typu.

Profesor Ranjeny Thomas AM z UQsInštitút Frazer viedol vývoj lieku na cielenú imunoterapiu ASITI-201, ktorý vyvážil imunitnú odpoveď tela na ochranu pankreatických buniek produkujúcich inzulín.

„U ľudí s cukrovkou 1. typu imunitný systém rozpoznáva bunky pankreasu ako niečo, na čo musí zaútočiť, a v súčasnosti je jedinou dostupnou liečbou náhrada inzulínu,“ povedal profesor Thomas.

„Zvolili sme nový prístup a vyvinuli sme ASITI-20101 s použitím proteínu z pankreasu a vitamínu D na upokojenie imunitnej odpovede.

"Táto potenciálna liečba využíva schopnosť imunitného systému liečiť sa a je úspešná pri kontrole choroby u myší."

Vedúci vyšetrovateľDoktor Aakansha Zala povedal, že kandidát na liek je určený na zachovanie čo najväčšieho množstva funkcie pankreasu u ľudí, ktorým bol nedávno diagnostikovaný diabetes 1. typu, čím sa zníži množstvo inzulínu, ktoré potrebujú na jeho zvládnutie.

„Hľadáme ľudí starších ako 18 rokov, ktorým bola za posledných 5 rokov diagnostikovaná cukrovka 1. typu, aby sa zúčastniliŠtúdia sa uskutočnila v klinickom výskumnom zariadení Translačného výskumného inštitútu v nemocnici princeznej Alexandry v Brisbane,“ povedal Dr Zala.

"Budeme študovať, či liek mení imunitný systém tak, ako očakávame."

Diabetes 1. typu postihuje viac ako 120 000 Austrálčanov a zvyčajne sa vyvinie u detí a mladých dospelých.

"Nakoniec musíme prejsť k väčším štúdiám, ktoré zahŕňajú deti, ktoré majú oveľa rýchlejšiu progresiu k závislosti od inzulínu," povedal profesor Thomas.

"Vyvinuli sme podobný liek na liečbu reumatoidnej artritídy a tieto poznatky podporili náš vývoj tohto lieku na diabetes 1.

Samotný test je financovaný Fondom pre lekársky výskum prostredníctvom Austrálskeho národného biotechnologického inkubátora, ktorý pomohol spustiť terapeutickú spin-out spoločnosť z komercializačnej spoločnosti Uniquest spoločnosti UQ.

Predklinický koncept lieku bol podporený viacerými grantmi od Breakthrough T1D (predtým JDRF) v celkovej výške 2,54 milióna dolárov v rokoch 2003 až 2015.

Nadácia Leona M. a Harry B. Helmsley Charitable Trust následne udelila dva granty v celkovej výške 5,33 milióna dolárov na dokončenie predklinického vývoja kandidáta na liek, vrátane bezpečnostných štúdií a výroby.

Dr. Ben Williams, programový riaditeľ Helmsley Charitable Trust, povedal, že organizácia je hrdá na to, že podporuje výskum, ktorý je krokom k zlepšeniu života ľudí s cukrovkou 1. typu.

„Začlenenie kandidátov na lieky z laboratória do klinického testovania je vždy herkulovské úsilie,“ povedal Dr. Williams.

Helmsley Charitable Trust je najväčší súkromný donor, ktorý sa venuje transformácii trajektórie diabetu 1.

Zdroje: