Vimseltinib získal schválení FDA pro léčbu tenosynoválních obrovskobuněčných nádorů

Vimseltinib získal schválení FDA pro léčbu tenosynoválních obrovskobuněčných nádorů

Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil vimseltinib (Romvimzatm) pro dospělé pacienty se vzácným onemocněním zvaným tenosynovální obrovský buněčný tumor (TGCT). TGCT je nádor tkáně, která vystýlá klouby.

Onkolog sarkomu William Tap, MD, vedoucí Sarcoma Medical Oncology Service v Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), vedl mezinárodní cvičební studii fáze 3, která vedla ke schválení léku. Vimseltinib je typ cílené terapie nazývané inhibitor kinázy a užívá se jako pilulka.

Toto schválení je vzrušujícím pokrokem pro pacienty s TGCT, kteří potřebují lepší možnosti léčby. TGCT může být velmi náročné onemocnění. Ačkoli to obvykle není život ohrožující, může mít zničující dopad na kvalitu života člověka. Jakmile je diagnostikována, lidé s touto nemocí musí žít po zbytek života a může způsobit mnoho bolesti a invalidity. “

William Tap, MD, vedoucí lékařských onkologických služeb pro sarkomy, Centrum pro rakovinu Memorial Sloan Kettering

TGCT, také nazývaná pigmentovaná villonodulární synovitida (PVN), není považována za rakovinu, protože se nešíří do jiných částí těla. Někteří lidé s tímto onemocněním vyžadují více operací, dokonce i amputace. Obvykle je diagnostikována u lidí ve věku 20 a 30 let a je častější u žen než u mužů.

Vimseltinib prospívá více než dvěma třetinám pacientů

Dr. Tap již dříve prezentoval závěry z cvičební studie v červnu 2024 na výročním zasedání Americké společnosti klinické onkologie. Výzkum byl také publikován vLancetV době své prezentace byl správným autorem novin.

Tato studie zahrnovala 123 pacientů, z nichž 83 dostávalo vimseltinib a 40 z nich placebo. Vědci uvedli, že 67 % pacientů, kteří dostávali vimseltinib, mělo měřitelné snížení objemu nádoru ve srovnání s žádným ve skupině s placebem.

Kromě toho pacienti ve studii, kteří dostávali vimseltinib, hlásili zlepšení v několika klíčových opatřeních, včetně:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinib má méně nežádoucích účinků než pexidartinib

Dr. Tap dříve vedl klinické studie pro další lék na TGCT s názvem pexidartinib (Turalio®). Tento lék získal schválení FDA v roce 2019. Ale protože může u některých pacientů způsobit poškození jater, hledali vědci další možnosti.

Tato studie zjistila, že vimseltinib má mnohem méně vedlejších účinků než pexidartinib. Nejčastěji to byly otoky, vyrážka, bolest hlavy a únava, ale žádný nebyl závažný.

Důležité je, že lék zřejmě nezpůsobuje poškození jater u pacientů, kteří jej dostávali. To je významné, protože pacienti musí tyto léky užívat dlouhodobě, aby udrželi své nádory pod kontrolou.

„Věříme, že vimseltinib je další skvělou možností k léčbě lidí s TGCT,“ říká Dr. Tap.

Zkouška cvičení byla financována společností Deciphera Pharmaceuticals.

Zdroje: