Klinische Studientests Herpes-Virus-basierte Therapie für neurogene Blase bei Menschen mit Rückenmarksverletzung

Ein modifiziertes Herpes-Virus, das sich auf die Nervenzellen des Rückenmarks abzielt

Die neurogene Blase, die auch als neurogener Untergang im unteren Harnweg bezeichnet wird, tritt häufig nach einer Rückenmarksverletzung auf. Das Rückenmark trägt zur Koordinierung der Blasenlagerung und der Entleerung. Die neurogene Blase, die nach einer Rückenmarksverletzung auftritt, kann zu einer Discoordination der normalen Blasenfunktion führen, was zu unfreiwilligen Kontraktionen der Blasenmuskulatur führt, die überaktive Blasensymptome wie Häufigkeit, Dringlichkeit und Inkontinenz führen können und sogar zu Infektionen der Harnetakte und einer dauerhaften Nierenverletzung führen können.

Die Therapie ist ein nicht multiplizierender Gentherapievektor oder ein Transporter, bei dem es sich um eine modifizierte Form des Herpesvirus handelt. Dieser Vektor trägt das Gen, das den aktiven Teil von Botulinumtoxin codiert, das es im Rückenmark herstellen wird, um die sensorischen Nervensignale zu blockieren, die zu unfreiwilligen Blasenkontraktionen führen. Die Therapie wird von ihrem Entwickler, z. B. 427, einem Biotechnologieunternehmen, EG110A bezeichnet.

Sie haben das Herpes -Virus, das die Nerven beeinflusst, so modifiziert, dass es nicht virulent ist und sich nicht multipliziert und sich auf seine angeborene Fähigkeit verlassen, sich entlang Nervenzellen zu bewegen und sich in den sensorischen Zellen am Rückenmark zu befinden. Sobald der Vektor vorhanden ist, wird er seine Medikamente herstellen. Es blockiert die sensorischen Signale im Rückenmark, die reflexive Blasenkontraktionen verursachen. Dies ist das Science -Fiction -Zeug, von dem ich als Studenten geträumt habe. „

Argyrios Stampas, MD, MS, leitender Ermittler des Houston -Standorts des Prozesses und Associate Professor, Abteilung für physische Medizin und Rehabilitation an der McGovern Medical School, UThealth Houston

Die derzeitige Behandlung mit Botox® für neurogene Blase erfordert alle sechs Monate mehrere Injektionen, bis zu 30, in den Detrusormuskel der Blase. Präklinische Studienergebnisse zeigten, dass EG110A mehrere Jahre dauern kann.

„Wenn Menschen, die mit Rückenmarksverletzungen leben, befragt werden, haben Darm- und Blasenprobleme ihre oberste Priorität“, sagte Stampas, Direktor der Research für Rückenmarksverletzungsmedizin bei TIRR Memorial Hermann. „Die Möglichkeit, ein Verfahren zu haben, das die Inkontinenz über Jahre hinweg lindern könnte, wäre eine enorme Verbesserung ihrer Lebensqualität.“

Die klinische Studie von 52 Wochen, Phase IB/IIA wird Personen von 18 bis 75 Jahren einschreiben, die mindestens 12 Monate nach dem Spinalmarksverletzung sind. Die Studie beinhaltet eine Fünfjahres-Sicherheits-Follow-up-Zeit. Da es sich um eine Erst-in-Human-Studie handelt, ist nach den Blaseninjektionen ein Krankenhausaufenthalt über Nacht erforderlich. Besuchsbezogene Kosten werden erstattet. Das Medikament hat durch die US -amerikanische Food and Drug Administration neue Arzneimittel -Clearance erhalten.

Houston ist einer von vier Standorten im ganzen Land für die Studie. Die anderen sind Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center in Los Angeles; Rogelkrebszentrum der Universität von Michigan in Ann Arbor, Michigan; und Sidney Kimmel Medical College in Philadelphia.

Quellen: