Inhalierbare Gentherapie wurde in Großbritannien und Europa auf die Behandlung mit Mukoviszidose getestet
Ein inhalierbares Medikament mit dem Potenzial zur Verbesserung der Lungenerkrankung bei Menschen mit Mukoviszidose, unabhängig von ihrem Mutationstyp, wird in menschlichen Studien in Großbritannien und Europa getestet.
Mukoviszidose (CF) wird durch Defekte im CFTR -Gen verursacht, wodurch ein dicker klebriger Schleim in der Lunge und des Verdauungssystems aufgebaut wird. Es verursacht Lungeninfektionen und wirkt sich allmählich auf die Atemfähigkeit aus. Die neue Lentiviral-basierte Gentherapie basiert, indem sie eine funktionierende Kopie des CFTR-Gens in die DNA der Epithelzellen in der Atemwege eines Patienten einfügt.
Gegenwärtig reagieren einige Menschen mit CF gut auf relativ neue Behandlungen, die als CFTR -Modulator -Medikamente bezeichnet werden und die mit dem damit verbundenen CFTR -Protein abzielen. Dies sind jedoch keine Option für rund 10-15% der Patienten.
Das Ziel der neuen Behandlung, die als BI 3720931 bekannt ist, ist die Verbesserung der Lungenfunktion und die Reduzierung von Verschlechterungen (Fackeln, die häufig zum Krankenhausaufenthalt führen) für Menschen mit CF, unabhängig von ihrem Mutationstyp-einschließlich derer, die genetisch nicht von anderen CF-Therapien profitieren können.
Die Lenticlair 1 -Studie, die die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Behandlung bewertet, wird von Boehringer Ingelheim in Zusammenarbeit mit dem britischen Atemfleisch -Therapiekonsortium (GTC) und OXB (früher Oxford Biomedica) durchgeführt. Rund 36 Männer und Frauen mit Mukoviszidose werden in Zentren in Großbritannien, Frankreich, Italien, Niederlanden und Spanien behandelt.
Mukoviszidose ist eine ererbte lebenslange Krankheit, die sich im Laufe der Zeit verschlechtert. Es wird geschätzt, dass es weltweit 105.000 Menschen betrifft. Es gibt mehr als 2.000 bekannte Mutationen im CFTR -Gen, die zu unterschiedlichen Schweregraden der Krankheit führen.
Lentivirale Vektoren sind eine Art von Gentherapie, die die Fähigkeit von Lentiviren ausnutzt, menschliche Zellen zu infizieren. Lentiviren sind eine Familie von Viren, die durch Einfügen ihr genetisches Material in das Genom ihrer Wirtszelle infizieren. Durch die Modifizierung von Lentiviren konnten Wissenschaftler sie als Vehikel verwenden, um vorteilhafte Gene in Zellen einzulegen.
Professor Eric Alton, Professor für Gentherapie und Atemmedizin am National Heart & Lung Institute von Imperial, leitet den Prozess. Er koordiniert das britische CF -Gentherapie -Konsortium, das die drei Zentren in Großbritannien (Universitäten und Universitäten und Imperial College London) zusammenbringt, die sich auf translationale Atmungsgentherapie konzentrieren. Er ist auch Ehrenberaterarzt im Royal Brompton Hospital, einem der britischen Prozesszentren.
Das britische CF -Gentherapiekonsortium freut sich sehr, diesen Meilenstein nach 24 Jahren fokussierter Anstrengung und in enger Zusammenarbeit mit unseren Finanzierungspartnern erreicht zu haben. Während das unmittelbare Ziel diejenigen Patienten sind, die nicht für CFTR-Modulatoren berechtigt sind, hat diese neuartige Therapie das Potenzial, eine lang anhaltende Verbesserung der CFTR-Funktion und die Veränderung der Krankheiten für Menschen mit CF unabhängig von ihrem Mutationstyp zu erzielen, und hat vor allem das Potenzial, bei Bedarf erneut zu dosieren. „
Professor Eric Alton, Professor für Gentherapie und Atemmedizin am National Heart & Lung Institute von Imperial
Professor Jane Davies vom National Heart and Lung Institute von Imperial, der leitende Ermittler in Großbritannien ist, sagte: „Es war unglaublich, die gesundheitlichen Vorteile der CFTR-Modulatoren zu beobachten, aber diejenigen, die nicht von diesen Medikamenten profitieren können, brauchen dringend alternative Behandlungen. Neue Drogen, ohne die wir nicht in der Lage wären, diese Art von Fortschritt zu erzielen. „
In der ersten Phase der Studie werden verschiedene Dosen der Behandlung verabreicht, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Auswahl von Dosen für Phase II zu bewerten. In der zweiten Phase werden zwei ausgewählte Dosen oder Placebo in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Dosis-Expansionsstudie verabreicht, um die klinische Wirksamkeit und Sicherheit zu bewerten.
Nach Abschluss des 24-wöchigen Testzeitraums werden die Versuchsteilnehmer an einer langfristigen Follow-up-Studie Lenticlair-on teilnehmen.
Die Studie wird voraussichtlich Anfang 2027 abgeschlossen sein. Zusätzliche Informationen zur Studie finden Sie über ClinicalTrials.gov unter NCT06515002.
Quellen:
