Το Vimseltinib λαμβάνει την έγκριση του FDA για τη θεραπεία του τενοντοκυτταρικού όγκου των γιγαντιαίων κυττάρων

Το Vimseltinib λαμβάνει την έγκριση του FDA για τη θεραπεία του τενοντοκυτταρικού όγκου των γιγαντιαίων κυττάρων

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το vimseltinib (Romvimzatm) για ενήλικες ασθενείς με μια σπάνια πάθηση που ονομάζεται τενοντοκυτταρικός όγκος γιγαντιαίων κυττάρων (TGCT). Το TGCT είναι ένας όγκος του ιστού που επενδύει τις αρθρώσεις.

Ο ογκολόγος σαρκώματος William Tap, MD, επικεφαλής της Ιατρικής Ογκολογικής Υπηρεσίας Sarcoma στο Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), ηγήθηκε της διεθνούς δοκιμής άσκησης Φάσης 3 που οδήγησε στην έγκριση του φαρμάκου. Το Vimseltinib είναι ένας τύπος στοχευμένης θεραπείας που ονομάζεται αναστολέας κινάσης και λαμβάνεται ως χάπι.

Αυτή η έγκριση είναι μια συναρπαστική πρόοδος για ασθενείς με TGCT που χρειάζονται καλύτερες επιλογές θεραπείας. Το TGCT μπορεί να είναι μια πολύ προκλητική ασθένεια. Αν και συνήθως δεν είναι απειλητικό για τη ζωή, μπορεί να έχει καταστροφικές επιπτώσεις στην ποιότητα ζωής ενός ατόμου. Μόλις διαγνωστεί, οι άνθρωποι πρέπει να ζήσουν με αυτήν την ασθένεια για το υπόλοιπο της ζωής τους και μπορεί να προκαλέσει πολύ πόνο και αναπηρία. "

William Tap, MD, Διευθυντής Ιατρικών Ογκολογικών Υπηρεσιών Σαρκώματος, Κέντρο Καρκίνου Memorial Sloan Kettering

Το TGCT, που ονομάζεται επίσης μελαγχρωστική λαγονοειδική αρθρίτιδα (PVNs), δεν θεωρείται καρκίνος επειδή δεν εξαπλώνεται σε άλλα μέρη του σώματος. Μερικοί άνθρωποι με τη νόσο χρειάζονται πολλαπλές χειρουργικές επεμβάσεις, ακόμη και ακρωτηριασμούς. Συνήθως διαγιγνώσκεται σε άτομα ηλικίας 20 και 30 ετών και είναι πιο συχνή στις γυναίκες παρά στους άνδρες.

Το Vimseltinib ωφελεί περισσότερο από τα δύο τρίτα των ασθενών

Ο Δρ Ταπ παρουσίασε προηγουμένως ευρήματα από τη δοκιμή άσκησης τον Ιούνιο του 2024 στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας. Η έρευνα δημοσιεύτηκε επίσης στοΤο LancetΤην εποχή της παρουσίασής του ήταν ο σωστός συγγραφέας της εφημερίδας.

Αυτή η μελέτη περιελάμβανε 123 ασθενείς, 83 από τους οποίους έλαβαν vimseltinib και 40 από τους οποίους έλαβαν εικονικό φάρμακο. Οι ερευνητές ανέφεραν ότι το 67% των ασθενών που έλαβαν vimseltinib είχαν μετρήσιμες μειώσεις στον όγκο του όγκου σε σύγκριση με κανέναν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Επιπλέον, οι ασθενείς στη μελέτη που έλαβαν vimseltinib ανέφεραν βελτίωση σε διάφορα βασικά μέτρα, όπως:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Το Vimseltinib έχει λιγότερες παρενέργειες από το pexidartinib

Ο Δρ Ταπ διηύθυνε στο παρελθόν κλινικές δοκιμές για ένα άλλο φάρμακο για το TGCT που ονομάζεται pexidartinib (Turalio®). Αυτό το φάρμακο έλαβε έγκριση από τον FDA το 2019. Επειδή όμως μπορεί να προκαλέσει ηπατική βλάβη σε ορισμένους ασθενείς, οι ερευνητές αναζήτησαν πρόσθετες επιλογές.

Αυτή η δοκιμή διαπίστωσε ότι το vimseltinib είχε πολύ λιγότερες παρενέργειες από το pexidartinib. Τα πιο συνηθισμένα ήταν οίδημα, εξάνθημα, πονοκέφαλος και κόπωση, αλλά κανένα δεν ήταν σοβαρό.

Είναι σημαντικό ότι το φάρμακο δεν φάνηκε να προκαλεί ηπατική βλάβη σε ασθενείς που το έλαβαν. Αυτό είναι σημαντικό επειδή οι ασθενείς πρέπει να παραμείνουν σε αυτά τα φάρμακα μακροπρόθεσμα για να διατηρήσουν τους όγκους τους υπό έλεγχο.

«Πιστεύουμε ότι το vimseltinib είναι μια άλλη θαυμάσια επιλογή για τη θεραπεία ατόμων με TGCT», λέει ο Dr. Tap.

Η δοκιμή άσκησης χρηματοδοτήθηκε από την Deciphera Pharmaceuticals.

Πηγές: