Vimseltiniib sai FDA heakskiidu tenosünoviaalse hiidrakulise kasvaja raviks

Vimseltiniib sai FDA heakskiidu tenosünoviaalse hiidrakulise kasvaja raviks

USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) kiitis heaks vimseltiniibi (Romvimzatm) täiskasvanud patsientidele, kellel on haruldane haigus, mida nimetatakse tenosünoviaalseks hiidrakuliseks kasvajaks (TGCT). TGCT on liigeseid vooderdava koe kasvaja.

Sarkoomi onkoloog William Tap, MD, Memorial Sloan Ketteringi vähikeskuse (MSK) sarkoomi meditsiinilise onkoloogia teenistuse juht, juhtis rahvusvahelist 3. faasi treeningkatset, mis viis ravimi heakskiitmiseni. Vimseltiniib on teatud tüüpi sihipärane ravi, mida nimetatakse kinaasi inhibiitoriks ja mida võetakse pillidena.

See heakskiit on põnev edasiminek TGCT-ga patsientidele, kes vajavad paremaid ravivõimalusi. TGCT võib olla väga raske haigus. Kuigi see ei ole tavaliselt eluohtlik, võib sellel olla laastav mõju inimese elukvaliteedile. Pärast diagnoosi saamist peavad inimesed selle haigusega elama kogu oma ülejäänud elu ning see võib põhjustada palju valu ja puude. “

William Tap, MD, Sarkoomi meditsiinilise onkoloogiateenistuse juht, Sloan Ketteringi vähikeskuse memoriaal

TGCT-d, mida nimetatakse ka pigmenteerunud villonodulaarseks sünoviidiks (PVN), ei peeta vähiks, kuna see ei levi teistesse kehaosadesse. Mõned selle haigusega inimesed vajavad mitut operatsiooni, isegi amputatsioone. Tavaliselt diagnoositakse seda 20-30-aastastel inimestel ja see on naistel sagedamini kui meestel.

Vimseltiniib on kasulik enam kui kahele kolmandikule patsientidest

Dr Tap tutvustas varem 2024. aasta juunis Ameerika kliinilise onkoloogia ühingu aastakoosolekul treeningkatse tulemusi. Uuring avaldati ka aastalLancetOma ettekande ajal oli ta ajalehe õige autor.

Selles uuringus osales 123 patsienti, kellest 83 said vimseltiniibi ja 40 platseebot. Uurijad teatasid, et 67%-l vimseltiniibi saanud patsientidest vähenes kasvaja maht mõõdetavalt, võrreldes platseeborühmas mitte ühegiga.

Lisaks teatasid uuringus osalenud patsiendid, kes said vimseltiniibi, mitme põhimeetme paranemisest, sealhulgas:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltiniibil on vähem kõrvaltoimeid kui peksidartiniibil

Dr Tap juhtis varem kliinilisi uuringuid teise TGCT-ravimi peksidartiniibi (Turalio®) kohta. See ravim sai FDA heakskiidu 2019. aastal. Kuid kuna see võib mõnel patsiendil põhjustada maksakahjustusi, otsisid teadlased lisavõimalusi.

Selles uuringus leiti, et vimseltiniibil oli palju vähem kõrvaltoimeid kui peksidartiniibil. Kõige tavalisemad olid turse, lööve, peavalu ja väsimus, kuid ükski neist ei olnud tõsine.

Oluline on see, et ravim ei põhjustanud seda saanud patsientidel maksakahjustusi. See on oluline, sest patsiendid peavad nende ravimitega pikka aega jätkama, et hoida oma kasvajaid kontrolli all.

"Usume, et vimseltiniib on veel üks suurepärane võimalus TGCT-ga inimeste raviks," ütleb dr Tap.

Harjutuskatset rahastas Deciphera Pharmaceuticals.

Allikad: