Vimseltinibi saa FDA:n hyväksynnän tenosynoviaalisen jättisolukasvaimen hoitoon

Vimseltinibi saa FDA:n hyväksynnän tenosynoviaalisen jättisolukasvaimen hoitoon

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt vimseltinibin (Romvimzatmin) aikuispotilaille, joilla on harvinainen sairaus, jota kutsutaan tenosynoviaaliseksi jättisolukasvaimeksi (TGCT). TGCT on niveliä ympäröivän kudoksen kasvain.

Sarkooman onkologi William Tap, MD, Sarcoma Medical Oncology Servicen päällikkö Memorial Sloan Kettering Cancer Centerissä (MSK), johti kansainvälistä Phase 3 -harjoituskoetta, joka johti lääkkeen hyväksymiseen. Vimseltinibi on eräänlainen kohdennettu hoito, jota kutsutaan kinaasi-inhibiittoriksi, ja sitä käytetään pillerinä.

Tämä hyväksyntä on jännittävä edistysaskel TGCT-potilaille, jotka tarvitsevat parempia hoitovaihtoehtoja. TGCT voi olla erittäin haastava sairaus. Vaikka se ei yleensä ole hengenvaarallista, sillä voi olla tuhoisa vaikutus ihmisen elämänlaatuun. Kun sairaus on diagnosoitu, ihmisten on elettävä tämän taudin kanssa loppuelämänsä, ja se voi aiheuttaa paljon kipua ja vammaisuutta. "

William Tap, MD, Sarcoma Medical Oncology Services -osaston johtaja, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

TGCT:tä, jota kutsutaan myös pigmentoituneeksi villonodulaariseksi synoviitiksi (PVN), ei pidetä syövänä, koska se ei leviä muihin kehon osiin. Jotkut tautia sairastavat ihmiset tarvitsevat useita leikkauksia, jopa amputaatioita. Se diagnosoidaan yleensä 20- ja 30-vuotiailla ihmisillä, ja se on yleisempi naisilla kuin miehillä.

Vimseltinibistä on hyötyä yli kahdelle kolmasosalle potilaista

Tri Tap esitteli aiemmin löydöksiä harjoituskokeista kesäkuussa 2024 American Society of Clinical Oncology Annual Meeting -kokouksessa. Tutkimus julkaistiin myös vLancetEsityksensä aikaan hän oli sanomalehden oikea kirjoittaja.

Tähän tutkimukseen osallistui 123 potilasta, joista 83 sai vimseltinibia ja 40 lumelääkettä. Tutkijat raportoivat, että 67 %:lla vimseltinibia saaneista potilaista kasvaimen tilavuus pieneni mitattavissa olevasti verrattuna lumelääkeryhmässä ei yhtään.

Lisäksi tutkimukseen osallistuneet potilaat, jotka saivat vimseltinibia, ilmoittivat paranemisesta useissa avainmitoissa, mukaan lukien:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinibillä on vähemmän sivuvaikutuksia kuin pexidartinibillä

Tri Tap johti aiemmin kliinisiä tutkimuksia toiselle TGCT-lääkkeelle nimeltä pexidartinib (Turalio®). Tämä lääke sai FDA:n hyväksynnän vuonna 2019. Mutta koska se voi aiheuttaa maksavaurioita joillekin potilaille, tutkijat etsivät lisävaihtoehtoja.

Tässä tutkimuksessa havaittiin, että vimseltinibillä oli paljon vähemmän sivuvaikutuksia kuin pexidartinibillä. Yleisimmät olivat turvotus, ihottuma, päänsärky ja väsymys, mutta mikään ei ollut vakava.

Tärkeää on, että lääke ei näyttänyt aiheuttavan maksavaurioita sitä saaneilla potilailla. Tämä on merkittävää, koska potilaiden on jatkettava näiden lääkkeiden käyttöä pitkään, jotta kasvaimet pysyvät hallinnassa.

"Uskomme, että vimseltinibi on toinen loistava tapa hoitaa ihmisiä, joilla on TGCT", sanoo tohtori Tap.

Harjoituskokeen rahoitti Deciphera Pharmaceuticals.

Lähteet: