A vimseltinib az FDA jóváhagyását kapta a tenosynoviális óriássejtes daganat kezelésére

A vimseltinib az FDA jóváhagyását kapta a tenosynoviális óriássejtes daganat kezelésére

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a vimseltinibet (Romvimzatm) egy ritka, tenosynoviális óriássejtes tumor (TGCT) nevű felnőtt betegek számára. A TGCT az ízületeket bélelő szövet daganata.

William Tap szarkóma onkológus, MD, a Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) szarkóma orvosi onkológiai szolgálatának vezetője vezette a nemzetközi 3. fázisú gyakorlati kísérletet, amely a gyógyszer jóváhagyásához vezetett. A vimseltinib egyfajta célzott terápia, amelyet kináz-gátlónak neveznek, és tablettaként szedik.

Ez a jóváhagyás izgalmas előrelépés a TGCT-ben szenvedő betegek számára, akiknek jobb kezelési lehetőségekre van szükségük. A TGCT nagyon nehéz betegség lehet. Bár általában nem életveszélyes, pusztító hatással lehet az ember életminőségére. A diagnózis felállítása után az embereknek életük végéig együtt kell élniük ezzel a betegséggel, amely sok fájdalmat és fogyatékosságot okozhat. "

William Tap, MD, a szarkóma orvosi onkológiai szolgálatának vezetője, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

A TGCT, más néven pigmentált villonoduláris synovitis (PVN), nem tekinthető ráknak, mert nem terjed át a test más részeire. Néhány betegnek több műtétre, akár amputációra is szüksége van. Általában a 20-as és 30-as éveiben járó embereknél diagnosztizálják, és gyakrabban fordul elő nőknél, mint férfiaknál.

A vimseltinib a betegek több mint kétharmadának előnyös

Dr. Tap korábban 2024 júniusában ismertette a gyakorlati kísérlet eredményeit az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság éves találkozóján. A kutatás ben is megjelentA LancetElőadása idején ő volt az újság helyes szerzője.

Ebben a vizsgálatban 123 beteg vett részt, akik közül 83-an kaptak vimseltinibet és 40-en placebót. A kutatók arról számoltak be, hogy a vimseltinibet kapó betegek 67%-ánál mérhetően csökkent a tumor térfogata, mint a placebocsoportban.

Ezenkívül a vizsgálatban részt vevő betegek, akik vimseltinibet kaptak, javulást jelentettek számos kulcsfontosságú intézkedés tekintetében, többek között:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

A vimseltinibnek kevesebb mellékhatása van, mint a pexidartinibnek

Dr. Tap korábban klinikai vizsgálatokat vezetett egy másik, TGCT kezelésére szolgáló gyógyszerre, a pexidartinibre (Turalio®). Ez a gyógyszer 2019-ben megkapta az FDA jóváhagyását. Mivel azonban egyes betegeknél májkárosodást okozhat, a kutatók további lehetőségeket kerestek.

Ez a vizsgálat megállapította, hogy a vimseltinibnek sokkal kevesebb mellékhatása volt, mint a pexidartinibnek. A leggyakoribb a duzzanat, a kiütés, a fejfájás és a fáradtság volt, de egyik sem volt súlyos.

Fontos, hogy a gyógyszer nem okozott májkárosodást azoknál a betegeknél, akik kaptak. Ez azért fontos, mert a betegeknek hosszú távon is szedniük kell ezeket a gyógyszereket, hogy kordában tartsák daganataikat.

„Úgy gondoljuk, hogy a vimseltinib egy másik csodálatos lehetőség a TGCT-vel rendelkező emberek kezelésére” – mondja Dr. Tap.

A gyakorlati kísérletet a Deciphera Pharmaceuticals finanszírozta.

Források: