Vimseltinib riceve l'approvazione della FDA per il trattamento del tumore tenosinoviale a cellule giganti

Vimseltinib riceve l'approvazione della FDA per il trattamento del tumore tenosinoviale a cellule giganti

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato vimseltinib (Romvimzatm) per i pazienti adulti affetti da una rara condizione chiamata tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT). Il TGCT è un tumore del tessuto che riveste le articolazioni.

L'oncologo del sarcoma William Tap, MD, capo del Sarcoma Medical Oncology Service presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), ha guidato la sperimentazione internazionale di fase 3 che ha portato all'approvazione del farmaco. Vimseltinib è un tipo di terapia mirata chiamata inibitore della chinasi e viene assunto sotto forma di pillola.

Questa approvazione rappresenta un progresso entusiasmante per i pazienti affetti da TGCT che necessitano di migliori opzioni terapeutiche. Il TGCT può essere una malattia molto impegnativa. Sebbene di solito non sia pericoloso per la vita, può avere un impatto devastante sulla qualità della vita di una persona. Una volta diagnosticata, le persone devono convivere con questa malattia per il resto della vita e può causare molto dolore e disabilità. “

William Tap, MD, capo dei servizi di oncologia medica per il sarcoma, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Il TGCT, chiamato anche sinovite villonodulare pigmentata (PVN), non è considerato cancro perché non si diffonde ad altre parti del corpo. Alcune persone affette da questa malattia necessitano di più interventi chirurgici, persino amputazioni. Di solito viene diagnosticato nelle persone tra i 20 ei 30 anni ed è più comune nelle donne che negli uomini.

Vimseltinib apporta benefici a più di due terzi dei pazienti

Il dottor Tap aveva già presentato i risultati della prova da sforzo nel giugno 2024 al meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology. La ricerca è stata pubblicata anche inLa LancettaAl momento della sua presentazione era l'autore corretto del giornale.

Questo studio ha incluso 123 pazienti, 83 dei quali hanno ricevuto vimseltinib e 40 dei quali hanno ricevuto placebo. I ricercatori hanno riferito che il 67% dei pazienti che hanno ricevuto vimseltinib hanno avuto riduzioni misurabili del volume del tumore rispetto a nessuno nel gruppo placebo.

Inoltre, i pazienti nello studio che hanno ricevuto vimseltinib hanno riportato miglioramenti in diverse misure chiave, tra cui:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinib ha meno effetti collaterali rispetto a pexidartinib

Il dottor Tap ha precedentemente condotto studi clinici per un altro farmaco per il TGCT chiamato pexidartinib (Turalio®). Questo farmaco ha ricevuto l’approvazione della FDA nel 2019. Ma poiché può causare danni al fegato in alcuni pazienti, i ricercatori hanno cercato ulteriori opzioni.

Questo studio ha rilevato che vimseltinib aveva molti meno effetti collaterali rispetto a pexidartinib. I più comuni erano gonfiore, eruzione cutanea, mal di testa e affaticamento, ma nessuno era grave.

È importante sottolineare che il farmaco non sembra causare danni al fegato nei pazienti che lo hanno ricevuto. Ciò è significativo perché i pazienti devono continuare a prendere questi farmaci a lungo termine per tenere sotto controllo i loro tumori.

"Crediamo che vimseltinib sia un'altra meravigliosa opzione per trattare le persone con TGCT", afferma il dott. Tap.

La prova di esercizio è stata finanziata da Deciphera Pharmaceuticals.

Fonti: