Vimseltinib krijgt goedkeuring van de FDA voor de behandeling van tenosynoviale reuzenceltumor

Vimseltinib krijgt goedkeuring van de FDA voor de behandeling van tenosynoviale reuzenceltumor

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft vimseltinib (Romvimzatm) goedgekeurd voor volwassen patiënten met een zeldzame aandoening die tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT) wordt genoemd. TGCT is een tumor van het weefsel dat de gewrichten bekleedt.

Sarcoom-oncoloog William Tap, MD, hoofd van de Sarcoma Medical Oncology Service bij het Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), leidde de internationale fase 3-oefeningsproef die leidde tot de goedkeuring van het medicijn. Vimseltinib is een soort gerichte therapie die een kinaseremmer wordt genoemd en wordt in de vorm van een pil ingenomen.

Deze goedkeuring is een opwindende vooruitgang voor patiënten met TGCT die betere behandelingsopties nodig hebben. TGCT kan een zeer uitdagende ziekte zijn. Hoewel het meestal niet levensbedreigend is, kan het een verwoestende impact hebben op de kwaliteit van leven van een persoon. Als de diagnose eenmaal is gesteld, moeten mensen de rest van hun leven met deze ziekte leven, en deze kan veel pijn en invaliditeit veroorzaken. “

William Tap, MD, hoofd van de Sarcoma Medical Oncology Services, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

TGCT, ook wel gepigmenteerde villonodulaire synovitis (PVN's) genoemd, wordt niet als kanker beschouwd omdat het zich niet naar andere delen van het lichaam verspreidt. Sommige mensen met de ziekte hebben meerdere operaties nodig, zelfs amputaties. Het wordt meestal gediagnosticeerd bij mensen tussen de twintig en dertig en komt vaker voor bij vrouwen dan bij mannen.

Meer dan tweederde van de patiënten profiteert van vimseltinib

Dr. Tap presenteerde eerder de bevindingen van de inspanningsproef in juni 2024 tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology. Het onderzoek is ook gepubliceerd inDe LancetOp het moment van zijn presentatie was hij de juiste auteur van de krant.

Aan deze studie namen 123 patiënten deel, van wie er 83 vimseltinib kregen en 40 placebo. De onderzoekers rapporteerden dat 67% van de patiënten die vimseltinib kregen een meetbare vermindering van het tumorvolume had, vergeleken met geen enkele in de placebogroep.

Bovendien rapporteerden patiënten in de studie die vimseltinib kregen verbetering in verschillende belangrijke maatregelen, waaronder:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinib heeft minder bijwerkingen dan pexidartinib

Dr. Tap leidde eerder klinische onderzoeken voor een ander medicijn voor TGCT, genaamd pexidartinib (Turalio®). Dit medicijn kreeg in 2019 goedkeuring van de FDA. Maar omdat het bij sommige patiënten leverschade kan veroorzaken, zochten onderzoekers naar aanvullende opties.

Uit dit onderzoek bleek dat vimseltinib veel minder bijwerkingen had dan pexidartinib. De meest voorkomende waren zwelling, huiduitslag, hoofdpijn en vermoeidheid, maar geen enkele was ernstig.

Belangrijk is dat het medicijn geen leverbeschadiging leek te veroorzaken bij patiënten die het kregen. Dit is belangrijk omdat patiënten deze medicijnen langdurig moeten blijven gebruiken om hun tumoren onder controle te houden.

“Wij geloven dat vimseltinib een andere prachtige optie is om mensen met TGCT te behandelen”, zegt Dr. Tap.

De oefenproef werd gefinancierd door Deciphera Pharmaceuticals.

Bronnen: