Vimseltinib otrzymuje zgodę FDA na leczenie guza olbrzymiokomórkowego pochewki ścięgnistej

Vimseltinib otrzymuje zgodę FDA na leczenie guza olbrzymiokomórkowego pochewki ścięgnistej

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wimseltynib (Romvimzatm) do stosowania u dorosłych pacjentów z rzadką chorobą zwaną guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej (TGCT). TGCT to guz tkanki wyścielającej stawy.

Onkolog zajmujący się mięsakami William Tap, lekarz medycyny, szef Oddziału Onkologii Medycznej Mięsaka w Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), kierował międzynarodowym badaniem wysiłkowym III fazy, które doprowadziło do zatwierdzenia leku. Wimseltynib to rodzaj terapii celowanej zwany inhibitorem kinazy, przyjmowany w postaci pigułki.

To zatwierdzenie stanowi ekscytujący postęp dla pacjentów z TGCT, którzy potrzebują lepszych opcji leczenia. TGCT może być bardzo trudną chorobą. Chociaż zwykle nie zagraża to życiu, może mieć niszczycielski wpływ na jakość życia danej osoby. Po zdiagnozowaniu ludzie muszą żyć z tą chorobą przez resztę życia, a ona może powodować wiele bólu i niepełnosprawności. „

William Tap, lekarz medycyny, dyrektor oddziału onkologii medycznej mięsaków, Centrum Onkologii Memorial Sloan Kettering Cancer Center

TGCT, zwane także barwnikowym kosmkowo-guzkowym zapaleniem błony maziowej (PVN), nie jest uważane za nowotwór, ponieważ nie rozprzestrzenia się na inne części ciała. Niektóre osoby cierpiące na tę chorobę wymagają wielu operacji, a nawet amputacji. Diagnozuje się ją zwykle u osób w wieku 20–30 lat i częściej występuje u kobiet niż u mężczyzn.

Vimseltinib przynosi korzyści ponad dwóm trzecim pacjentów

Doktor Tap przedstawił wcześniej ustalenia z próby wysiłkowej, która odbyła się w czerwcu 2024 r. na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. Wyniki badań opublikowano także wLancetW chwili składania prezentacji był on właściwym autorem gazety.

Do badania tego włączono 123 pacjentów, z których 83 otrzymywało wimseltynib, a 40 otrzymywało placebo. Naukowcy podali, że u 67% pacjentów otrzymujących wimseltynib zaobserwowano mierzalne zmniejszenie objętości guza w porównaniu z żadnym pacjentem w grupie placebo.

Ponadto pacjenci biorący udział w badaniu, którzy otrzymali wimseltynib, zgłosili poprawę w zakresie kilku kluczowych wskaźników, w tym:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinib ma mniej skutków ubocznych niż pexidartinib

Dr Tap prowadził wcześniej badania kliniczne innego leku na TGCT o nazwie pexidartinib (Turalio®). Lek ten uzyskał zgodę FDA w 2019 r. Ponieważ jednak u niektórych pacjentów może powodować uszkodzenie wątroby, badacze poszukiwali dodatkowych opcji.

Badanie to wykazało, że wimseltynib miał znacznie mniej skutków ubocznych niż peksydartynib. Najczęstsze to obrzęk, wysypka, ból głowy i zmęczenie, ale żaden nie był poważny.

Co ważne, nie wydawało się, aby lek powodował uszkodzenie wątroby u pacjentów, którzy go otrzymywali. Jest to istotne, ponieważ pacjenci muszą przyjmować te leki przez długi czas, aby utrzymać nowotwory pod kontrolą.

„Wierzymy, że wimseltynib to kolejna wspaniała opcja leczenia osób z TGCT” – mówi dr Tap.

Próbę wysiłkową sfinansowała firma Deciphera Pharmaceuticals.

Źródła: