Vimseltinib získal schválenie FDA na liečbu tenosynoválneho nádoru obrovských buniek

Vimseltinib získal schválenie FDA na liečbu tenosynoválneho nádoru obrovských buniek

Americký úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil vimseltinib (Romvimzatm) pre dospelých pacientov so zriedkavým stavom nazývaným tenosynoválny obrovský bunkový nádor (TGCT). TGCT je nádor tkaniva, ktoré vystiela kĺby.

Sarkómový onkológ William Tap, MD, vedúci sarkómovej lekárskej onkologickej služby v Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), viedol medzinárodnú cvičebnú fázu 3, ktorá viedla k schváleniu lieku. Vimseltinib je typ cielenej liečby nazývanej inhibítor kinázy a užíva sa ako tabletka.

Toto schválenie je vzrušujúcim pokrokom pre pacientov s TGCT, ktorí potrebujú lepšie možnosti liečby. TGCT môže byť veľmi náročné ochorenie. Hoci to zvyčajne nie je život ohrozujúce, môže mať zničujúci dopad na kvalitu života človeka. Po diagnostikovaní musia ľudia žiť s touto chorobou po zvyšok svojho života a môže spôsobiť veľa bolesti a invalidity. “

William Tap, MD, vedúci oddelenia lekárskej onkológie sarkómov, Centrum pre rakovinu Memorial Sloan Kettering

TGCT, tiež nazývaná pigmentovaná villonodulárna synovitída (PVN), sa nepovažuje za rakovinu, pretože sa nerozšíri do iných častí tela. Niektorí ľudia s týmto ochorením vyžadujú viacero operácií, dokonca aj amputácie. Zvyčajne je diagnostikovaná u ľudí vo veku 20 až 30 rokov a je bežnejšia u žien ako u mužov.

Z vimseltinibu majú úžitok viac ako dve tretiny pacientov

Dr. Tap predtým prezentoval zistenia z cvičebnej štúdie v júni 2024 na výročnom stretnutí Americkej spoločnosti klinickej onkológie. Výskum bol publikovaný aj v rLancetV čase svojej prezentácie bol správnym autorom novín.

Táto štúdia zahŕňala 123 pacientov, z ktorých 83 dostávalo vimseltinib a 40 z nich dostávalo placebo. Výskumníci uviedli, že 67 % pacientov, ktorí dostávali vimseltinib, malo merateľné zníženie objemu nádoru v porovnaní so žiadnym v skupine s placebom.

Okrem toho pacienti v štúdii, ktorí dostávali vimseltinib, hlásili zlepšenie v niekoľkých kľúčových opatreniach vrátane:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinib má menej vedľajších účinkov ako pexidartinib

Dr. Tap predtým viedol klinické štúdie pre iný liek na TGCT s názvom pexidartinib (Turalio®). Tento liek získal schválenie FDA v roku 2019. Ale pretože môže spôsobiť poškodenie pečene u niektorých pacientov, výskumníci hľadali ďalšie možnosti.

Táto štúdia zistila, že vimseltinib mal oveľa menej vedľajších účinkov ako pexidartinib. Najčastejšie boli opuchy, vyrážky, bolesti hlavy a únava, ale žiadne neboli závažné.

Dôležité je, že liek zrejme nespôsobuje poškodenie pečene u pacientov, ktorí ho dostali. Je to dôležité, pretože pacienti musia tieto lieky užívať dlhodobo, aby udržali svoje nádory pod kontrolou.

„Veríme, že vimseltinib je ďalšou skvelou možnosťou liečby ľudí s TGCT,“ hovorí Dr. Tap.

Cvičebnú skúšku financovala spoločnosť Deciphera Pharmaceuticals.

Zdroje: