Vimseltinib prejme odobritev FDA za zdravljenje tenosinovijskega velikanskega celičnega tumorja

Vimseltinib prejme odobritev FDA za zdravljenje tenosinovijskega velikanskega celičnega tumorja

Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je odobrila vimseltinib (Romvimzatm) za odrasle bolnike z redko boleznijo, imenovano tenosinovijski velikanski celični tumor (TGCT). TGCT je tumor tkiva, ki obdaja sklepe.

Onkolog za sarkome William Tap, dr. med., vodja službe za medicinsko onkologijo za sarkome pri Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), je vodil mednarodno vadbeno preskušanje faze 3, ki je vodilo do odobritve zdravila. Vimseltinib je vrsta ciljne terapije, ki se imenuje zaviralec kinaze in se jemlje v obliki tablet.

Ta odobritev je vznemirljiv napredek za bolnike s TGCT, ki potrebujejo boljše možnosti zdravljenja. TGCT je lahko zelo zahtevna bolezen. Čeprav običajno ni smrtno nevaren, lahko uničujoče vpliva na človekovo kakovost življenja. Ko je enkrat diagnosticirana, morajo ljudje živeti s to boleznijo do konca življenja, povzroči pa lahko veliko bolečin in invalidnosti. “

William Tap, MD, vodja oddelka za medicinsko onkologijo sarkoma, Center za raka Memorial Sloan Kettering

TGCT, imenovan tudi pigmentni vilonodularni sinovitis (PVN), se ne šteje za raka, ker se ne razširi na druge dele telesa. Nekateri ljudje s to boleznijo potrebujejo več operacij, celo amputacije. Običajno se diagnosticira pri ljudeh v 20-ih in 30-ih letih in je pogostejši pri ženskah kot moških.

Vimseltinib koristi več kot dvema tretjinama bolnikov

Dr. Tap je že junija 2024 na letnem srečanju Ameriškega združenja za klinično onkologijo predstavil izsledke poskusa vadbe. Raziskava je bila objavljena tudi vLancetV času svoje predstavitve je bil pravi avtor časopisa.

V to študijo je bilo vključenih 123 bolnikov, od katerih jih je 83 prejemalo vimseltinib, 40 pa placebo. Raziskovalci so poročali, da je imelo 67 % bolnikov, ki so prejemali vimseltinib, merljivo zmanjšanje obsega tumorja v primerjavi z nobenim v skupini, ki je prejemala placebo.

Poleg tega so bolniki v študiji, ki so prejemali vimseltinib, poročali o izboljšanju več ključnih ukrepov, vključno z:

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinib ima manj stranskih učinkov kot peksidartinib

Dr. Tap je pred tem vodil klinična preskušanja drugega zdravila za TGCT, imenovanega peksidartinib (Turalio®). To zdravilo je FDA odobrila leta 2019. Ker pa lahko pri nekaterih bolnikih povzroči poškodbe jeter, so raziskovalci iskali dodatne možnosti.

To preskušanje je pokazalo, da ima vimseltinib veliko manj neželenih učinkov kot peksidartinib. Najpogostejši so bili oteklina, izpuščaj, glavobol in utrujenost, vendar nobeden ni bil hud.

Pomembno je, da se zdi, da zdravilo ni povzročilo poškodbe jeter pri bolnikih, ki so ga prejeli. To je pomembno, ker morajo bolniki dolgoročno jemati ta zdravila, da imajo svoje tumorje pod nadzorom.

»Verjamemo, da je vimseltinib še ena čudovita možnost za zdravljenje ljudi s TGCT,« pravi dr. Tap.

Preizkus vadbe je financirala družba Deciphera Pharmaceuticals.

Viri: