Vimseltinib 获得 FDA 批准用于治疗腱滑膜巨细胞瘤

Vimseltinib 获得 FDA 批准用于治疗腱滑膜巨细胞瘤

美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 vimseltinib (Romvimzatm) 用于治疗患有腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 罕见疾病的成年患者。 TGCT 是关节内组织的肿瘤。

肉瘤肿瘤学家、纪念斯隆凯特琳癌症中心 (MSK) 肉瘤医学肿瘤科主任、医学博士 William Tap 领导了国际 3 期运动试验，最终导致该药物获得批准。 Vimseltinib 是一种称为激酶抑制剂的靶向治疗药物，以药丸形式服用。

对于需要更好治疗选择的 TGCT 患者来说，这一批准是一个令人兴奋的进步。 TGCT 可能是一种非常具有挑战性的疾病。虽然它通常不会危及生命，但它可能会对一个人的生活质量产生毁灭性影响。一旦确诊，人们将不得不终生忍受这种疾病，它可能会导致很多痛苦和残疾。 “

William Tap 医学博士，纪念斯隆凯特琳癌症中心肉瘤肿瘤内科服务主任

TGCT，也称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎 (PVN)，不被视为癌症，因为它不会扩散到身体的其他部位。有些患有这种疾病的人需要进行多次手术，甚至截肢。它通常在 20 多岁和 30 多岁的人群中被诊断出来，并且女性比男性更常见。

Vimseltinib 使超过三分之二的患者受益

Tap 博士此前曾于 2024 年 6 月在美国临床肿瘤学会年会上介绍了运动试验的结果。该研究还发表于柳叶刀在他发表演讲时，他是该报纸的正确作者。

这项研究包括 123 名患者，其中 83 名患者接受 vimseltinib 治疗，40 名患者接受安慰剂治疗。研究人员报告称，接受 vimseltinib 治疗的患者中有 67% 的肿瘤体积明显减小，而安慰剂组则没有。

此外，研究中接受 vimseltinib 治疗的患者报告了几项关键指标的改善，包括：

• Bewegungsbereich
• Physische Funktion
• Gelenksteifigkeit
• Schmerz
• Allgemeine Gesundheit

Vimseltinib 的副作用比 Pexidartinib 更少

Tap 博士此前曾领导过另一种 TGCT 药物 Pexidartinib (Turalio®) 的临床试验。该药物于 2019 年获得 FDA 批准。但由于它可能导致某些患者肝损伤，研究人员寻求其他选择。

该试验发现 vimseltinib 的副作用比 Pexidartinib 少得多。最常见的是肿胀、皮疹、头痛和疲劳，但都不严重。

重要的是，该药物似乎不会对接受该药物的患者造成肝损伤。这很重要，因为患者必须长期服用这些药物才能控制肿瘤。

“我们相信 vimseltinib 是治疗 TGCT 患者的另一个绝佳选择，”Tap 博士说。

该运动试验由 Deciphera Pharmaceuticals 资助。

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