Eplontersen
Eplontersen
Was heißt eplontersen?
Eplontersen gehört zu einer Medikamentenklasse namens LICA (ligandenkonjugiertes Antisense-Oligonukleotid). Eplontersen verringert die Menge des gebildeten TTR-Proteins, was das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt und die Neuropathie sowie die Lebensqualität des Patienten verbessert.
Eplontersen wird monatlich als subkutane Injektion selbst verabreicht.
Eplontersen erhielt am 21. Dezember 2023 die FDA-Zulassung nach positiven Ergebnissen der klinischen Phase-III-Studie NEURO-TTRansform (NCT04136184).
Was ist ATTR-Amyloidose?
ATTR-Amyloidose wird durch ein körpereigenes Protein namens Transthyretin (TTR) verursacht, das seine normale Form verändert und dann faserige Klumpen bildet. Diese verformten Proteinklumpen lagern sich dann in verschiedenen Organen und Nerven ab, was dazu führen kann, dass die Organe und Nerven nicht richtig funktionieren.
Bei der ATTR-Amyloidose-Polyneuropathie (ATTR-PN) kommt es zur Ansammlung von Amyloidprotein in Nerven und kann Symptome wie Gefühlsverlust, Kribbeln, Taubheitsgefühl oder Schmerzen in Händen und Füßen verursachen.
Von der ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) spricht man, wenn sich Amyloidklumpen im Herzgewebe ansammeln, was die Funktionsfähigkeit des Herzens beeinträchtigt und zu Symptomen führt, die einer Herzinsuffizienz und einem vergrößerten Herzen ähneln.
Nebenwirkungen von Eplontersen
Häufige Nebenwirkung von EplontersenZu den Ursachen zählten niedrige Vitamin-A-Serumspiegel und Erbrechen, die bei mindestens 9 % der Patienten auftraten. Ein niedriger Vitamin-A-Spiegel ist eine schwerwiegende, aber häufige Nebenwirkung der Behandlung mit diesem Arzneimittel. Ihr Arzt sollte Sie anweisen, während der Anwendung von Eplontersen Vitamin-A-Ergänzungsmittel einzunehmen. Nehmen Sie nicht mehr als die von Ihrem Arzt empfohlene Menge an Vitamin A ein. Rufen Sie Ihren Arzt an, wenn bei Ihnen Augenprobleme wie Schwierigkeiten beim Sehen in der Nacht oder in schlecht beleuchteten Bereichen (Nachtblindheit) oder trockene Augen auftreten. Wenn bei Ihnen während der Behandlung mit diesem Arzneimittel Augenprobleme auftreten, sollte Ihr Arzt Sie zu einem Augenarzt schicken.
Dies ist keine vollständige Liste der Nebenwirkungen, es können auch andere auftreten. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können der FDA Nebenwirkungen unter 1-800-FDA-1088 melden.
Bevor Sie dieses Arzneimittel einnehmen
Schwangerschaft
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder vermuten, schwanger zu sein, da nicht bekannt ist, ob Eplontersen Ihrem ungeborenen Kind schaden kann. Veränderungen des Vitamin-A-Spiegels und der Vitamin-A-Supplementierung im Zusammenhang mit der Anwendung von Eplontersen können Ihrem ungeborenen Kind schaden.
Stillen
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder stillen möchten. Es ist nicht bekannt, ob Eplontersen in die Muttermilch übergehen oder Ihrem Baby schaden kann. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby am besten ernähren können, während Sie dieses Arzneimittel anwenden.
Wie soll ich Eplontersen verwenden?
Lesen Sie die ausführliche Gebrauchsanweisung, die Ihrem Eplontersen-Einzeldosis-Autoinjektor beiliegt. Ihr Arzt wird Ihnen oder Ihrem Betreuer zeigen, wie Sie Eplontersen injizieren.
Wenn Sie oder Ihr Betreuer Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
Gebrauchsanweisung
Nehmen Sie den Einzeldosis-Autoinjektor 30 Minuten vor der Injektion aus dem Kühlschrank und lassen Sie ihn auf Raumtemperatur erwärmen. Verwenden Sie keine anderen Erwärmungsmethoden.
Überprüfen Sie den Autoinjektor vor der Verabreichung visuell auf Partikel und Verfärbungen. Die Lösung sollte farblos bis gelb erscheinen. Nicht verwenden, wenn vor der Verabreichung Trübungen, Partikel oder Verfärbungen beobachtet werden.
Eplontersen wird von Ihnen oder einer Pflegekraft unter die Haut (subkutan) in Ihren Bauchbereich (Abdomen) oder an die Vorderseite Ihrer Oberschenkel (Oberschenkel) injiziert. Eine Pflegekraft kann Ihnen auch eine Injektion in den äußeren Bereich Ihres Oberarms verabreichen.
Eplontersen sollte einmal am selben Tag jedes Monats injiziert werden
Befolgen Sie die Anweisungen Ihres Arztes zum Zeitpunkt der Injektion von Eplontersen.
Für detailliertere Anweisungen mit Diagrammen klicken Sie hier. Wainua-Patienteninformationen
Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, nehmen Sie die vergessene Dosis so schnell wie möglich ein. Dann injizieren Sie WAINUA einen Monat nach Ihrer letzten Dosis, um wieder zu einem monatlichen Dosierungsplan zu gelangen. Wenn Sie Fragen zu Ihrem Zeitplan haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
Dosierungsinformationen
Empfohlene Eplontersen-Dosis: 45 mg einmal im Monat durch subkutane Injektion verabreicht.
Eplontersen ist als Einzeldosis-Autoinjektor mit 45 mg/0,8 ml erhältlich.
Wie wirksam ist Eplontersen?
In der globalen, offenen, randomisierten Phase-3-Studie NEURO-TTRansform für Eplontersen bei Patienten mit ATTR-Amyloidose-Polyneuropathie (ATTRv-PN) kam es im Vergleich zum Ausgangswert zu einer Verringerung der Serumtransthyretin (TTR)-Konzentration um 81,2 % Eplontersen reduzierte die TTR-Proteinproduktion.
Die Studie zeigte, dass Eplontersen einen statistisch signifikanten Effekt auf den modifizierten Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score +7 (mNIS+7) hatte, der ein Maß für das Fortschreiten einer neuropathischen Erkrankung im Vergleich zur Placebogruppe ist.
Die Behandlung verbesserte auch die vom Patienten berichtete Lebensqualität im Vergleich zur externen Placebogruppe deutlich (p<0,0001), gemessen anhand des Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathie (Norfolk QoL-DN).
Eplontersen wird auch zur Behandlung der ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) untersucht.
Interaktionen
Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterzusätze.
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie Folgendes einnehmen:
- Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.
Fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie nicht sicher sind, ob Sie eines dieser Arzneimittel einnehmen. Informieren Sie sich über die Medikamente, die Sie einnehmen. Führen Sie eine Liste davon, um sie Ihrem Arzt oder Apotheker zu zeigen, wenn Sie ein neues Arzneimittel erhalten. Hier sind nicht alle möglichen Interaktionen aufgeführt.
Zutaten
Wirkstoff: Eplontersen-Natrium.
Wainua Inaktive Inhaltsstoffe: zweibasisches Natriumphosphat, wasserfrei; einbasisches Natriumphosphat, Dihydrat; Natriumchlorid; Wasser für Injektionszwecke und kann Salzsäure und Natriumhydroxid zur pH-Einstellung enthalten.
Lagerung
- Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
- Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
- Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
- Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
- Nicht einfrieren.
- Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.
Unternehmen
Vertrieben von: AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850 AstraZeneca.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Verweise
- Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
- Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).
Weitere Informationen