إبلونتيرسن

إبلونتيرسن

إبلونتيرسن

ما هو الإبلونترز؟

ينتمي Eplontersen إلى فئة من الأدوية تسمى LICA (قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس المترافق). يقلل Eplontersen من كمية بروتين TTR المنتج، مما يبطئ تطور المرض ويحسن الاعتلال العصبي ونوعية حياة المريض.

يتم تناول دواء Eplontersen ذاتيًا شهريًا كحقنة تحت الجلد.

حصلت شركة Eplontersen على موافقة إدارة الغذاء والدواء في 21 ديسمبر 2023 بعد النتائج الإيجابية من المرحلة الثالثة من التجربة السريرية NEURO-TTRansform (NCT04136184).

ما هو الداء النشواني ATTR؟

يحدث الداء النشواني ATTR بسبب بروتين في الجسم يسمى ترانسثيريتين (TTR) الذي يغير شكله الطبيعي ثم يشكل كتل ليفية. تتراكم كتل البروتين المشوهة هذه في مختلف الأعضاء والأعصاب، مما قد يتسبب في عدم عمل الأعضاء والأعصاب بشكل صحيح.

يتضمن اعتلال الأعصاب النشواني ATTR (ATTR-PN) تراكم بروتين الأميلويد في الأعصاب ويمكن أن يسبب أعراضًا مثل فقدان الإحساس أو الوخز أو التنميل أو الألم في اليدين والقدمين.

اعتلال عضلة القلب ATTR (ATTR-CM) يحدث عندما تتراكم كتل الأميلويد في أنسجة القلب، مما يضعف قدرة القلب على العمل ويسبب أعراض مشابهة لفشل القلب وتضخم القلب.

الآثار الجانبية لإبلونتيرسن

الآثار الجانبية الشائعة للإبلونتيرسنوشملت الأسباب انخفاض مستويات فيتامين (أ) في الدم والقيء، وهو ما حدث في 9٪ على الأقل من المرضى. يعد انخفاض مستويات فيتامين أ أحد الآثار الجانبية الخطيرة ولكنها شائعة للعلاج بهذا الدواء. يجب أن يرشدك طبيبك إلى تناول مكملات فيتامين أ أثناء استخدام إبلونتيرسن. لا تتناول أكثر من كمية فيتامين أ التي أوصى بها طبيبك. اتصل بطبيبك إذا كنت تعاني من مشاكل في العين مثل صعوبة الرؤية في الليل أو في المناطق ضعيفة الإضاءة (العمى الليلي) أو جفاف العين. إذا كنت تعاني من مشاكل في العين أثناء تناول هذا الدواء، فيجب على طبيبك أن يرسلك إلى طبيب عيون.

هذه ليست قائمة كاملة من الآثار الجانبية. قد تحدث أخرى. اتصل بطبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088.

قبل أن تتناول هذا الدواء

الحمل

أخبري طبيبك إذا كنت حاملاً، أو تخططين للحمل، أو تعتقدين أنك قد تكونين حاملاً، لأنه من غير المعروف ما إذا كان إيبلونتيرسن يمكن أن يضر طفلك الذي لم يولد بعد. التغيرات في مستويات فيتامين أ ومكملات فيتامين أ المرتبطة باستخدام إبلونتيرسن قد تضر طفلك الذي لم يولد بعد.

الرضاعة الطبيعية

أخبر طبيبك إذا كنت مرضعة أو تخططين للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان إبلونتيرسين يمكن أن ينتقل إلى حليب الثدي أو يضر طفلك. تحدث مع طبيبك حول أفضل طريقة لإطعام طفلك أثناء استخدام هذا الدواء.

كيف يمكنني استخدام إبلونترسن؟

اقرأ التعليمات التفصيلية للاستخدام المرفقة مع الحاقن التلقائي للجرعة الواحدة من Eplontersen. سيوضح لك طبيبك أو لمقدم الرعاية الخاص بك كيفية حقن الإبلونتيرسن.

إذا كان لديك أو لدى مقدم الرعاية الخاص بك أي أسئلة، اتصل بطبيبك.

تعليمات الاستخدام

قم بإزالة الحاقن الآلي ذو الجرعة الواحدة من الثلاجة قبل 30 دقيقة من الحقن واتركه حتى يسخن إلى درجة حرارة الغرفة. لا تستخدم طرق التدفئة الأخرى.

افحص الحاقن التلقائي بصريًا بحثًا عن الجزيئات وتغير اللون قبل تناوله. يجب أن يظهر المحلول عديم اللون إلى الأصفر. لا تستخدمه إذا لوحظت غيوم أو جسيمات أو تغير اللون قبل تناوله.

سيتم حقن إبلونترسن بواسطتك أو بواسطة مقدم الرعاية تحت الجلد (تحت الجلد) في منطقة المعدة (البطن) أو في الجزء الأمامي من الفخذين (الفخذين). قد تقوم الممرضة أيضًا بإعطائك حقنة في المنطقة الخارجية من أعلى ذراعك.

يجب حقن إبلونتيرسن مرة واحدة في نفس اليوم من كل شهر

اتبع تعليمات طبيبك وقت حقن إبلونتيرسن.

للحصول على تعليمات أكثر تفصيلاً مع الرسوم البيانية انقر هنا. معلومات المريض وينوا

إذا نسيت جرعة، خذ الجرعة الفائتة في أقرب وقت ممكن. ثم قم بحقن WAINUA بعد شهر واحد من آخر جرعة لك للعودة إلى جدول الجرعات الشهرية. إذا كانت لديك أسئلة حول جدولك الزمني، اتصل بطبيبك.

معلومات الجرعة

الجرعة الموصى بها من إبلونترسن: 45 ملغ حقناً تحت الجلد مرة واحدة شهرياً.

يتوفر Eplontersen كجرعة وحيدة من الحقن الذاتي 45 مجم/0.8 مل.

ما مدى فعالية إبلونتيرسين؟

في المرحلة الثالثة العالمية المفتوحة التسمية والعشوائية من دراسة NEURO-TTRansform للإبلونتيرسن في المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب النشواني ATTR (ATTRv-PN)، كان هناك انخفاض بنسبة 81.2% في تركيز ترانسثيريتين في المصل (TTR) مقارنة بخط الأساس. قام Eplontersen بخفض إنتاج بروتين TTR.

وأظهرت الدراسة أن الإبلونتيرسن كان له تأثير ذو دلالة إحصائية على درجة ضعف الاعتلال العصبي المعدلة +7 (mNIS+7)، وهو مقياس لتطور مرض الاعتلال العصبي، مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي.

أدى العلاج أيضًا إلى تحسن كبير في نوعية الحياة التي أبلغ عنها المريض مقارنةً بمجموعة العلاج الوهمي الخارجي (P <0.0001)، كما تم قياسها بواسطة استبيان نورفولك لجودة الحياة - الاعتلال العصبي السكري (Norfolk QoL-DN).

تتم أيضًا دراسة عقار Eplontersen لعلاج اعتلال عضلة القلب ATTR (ATTR-CM).

التفاعلات

أخبر طبيبك عن جميع الأدوية التي تتناولها، بما في ذلك الأدوية الموصوفة طبيًا والأدوية المتاحة دون وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية.

أخبر طبيبك إذا كنت تتناول:

• Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.

اسأل طبيبك أو الصيدلي إذا لم تكن متأكدًا مما إذا كنت تتناول أيًا من هذه الأدوية. تعرف على الأدوية التي تتناولها. احتفظ بقائمة بهذه الأشياء لعرضها على طبيبك أو الصيدلي عندما تحصل على دواء جديد. لم يتم سرد كافة التفاعلات الممكنة هنا.

مكونات

العنصر النشط:إبلونترسن الصوديوم.

المكونات غير النشطة في وينوا:فوسفات الصوديوم ثنائي القاعدة، لا مائي؛ فوسفات الصوديوم أحادي القاعدة، ثنائي الهيدرات؛ كلوريد الصوديوم ماء للحقن وقد يحتوي على حمض الهيدروكلوريك وهيدروكسيد الصوديوم لتعديل الرقم الهيدروجيني.

تخزين

• Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
• Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
• Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
• Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
• Nicht einfrieren.
• Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.

يتحرى

تم التوزيع بواسطة:أسترازينيكا للأدوية LP، ويلمنجتون، DE 19850 أسترازينيكا.

شركة أيونيس للأدوية

مراجع

1. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
2. Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).

مزيد من المعلومات