Еплонтерсен

Еплонтерсен

Еплонтерсен

Какво е eplonters?

Eplontersen принадлежи към клас лекарства, наречени LICA (лиганд-конюгиран антисенс олигонуклеотид). Eplontersen намалява количеството на произведения TTR протеин, което забавя прогресията на заболяването и подобрява невропатията и качеството на живот на пациента.

Eplontersen се прилага самостоятелно всеки месец като подкожна инжекция.

Eplontersen получи одобрение от FDA на 21 декември 2023 г. след положителни резултати от клиничното изпитване фаза III NEURO-TTRansform (NCT04136184).

Какво е ATTR амилоидоза?

ATTR амилоидозата се причинява от протеин в тялото, наречен транстиретин (TTR), който променя нормалната си форма и след това образува фиброзни бучки. След това тези деформирани бучки протеин се натрупват в различни органи и нерви, което може да доведе до неправилно функциониране на органите и нервите.

ATTR амилоидозната полиневропатия (ATTR-PN) включва натрупване на амилоиден протеин в нервите и може да причини симптоми като загуба на усещане, изтръпване, изтръпване или болка в ръцете и краката.

ATTR кардиомиопатия (ATTR-CM) е, когато амилоидни бучки се натрупват в сърдечната тъкан, нарушавайки способността на сърцето да функционира и причинявайки симптоми, подобни на сърдечна недостатъчност и увеличено сърце.

Eplontersen странични ефекти

Честа нежелана реакция на еплонтерсенПричините включват ниски серумни нива на витамин А и повръщане, което се наблюдава при поне 9% от пациентите. Ниските нива на витамин А са сериозен, но често срещан страничен ефект от лечението с това лекарство. Вашият лекар трябва да Ви инструктира да приемате добавки с витамин А, докато използвате Eplontersen. Не приемайте повече от количеството витамин А, препоръчано от Вашия лекар. Обадете се на Вашия лекар, ако имате проблеми с очите като затруднено зрение през нощта или в лошо осветени места (нощна слепота) или сухота в очите. Ако имате проблеми с очите, докато приемате това лекарство, Вашият лекар трябва да Ви изпрати на офталмолог.

Това не е пълен списък на нежеланите реакции; други могат да възникнат. Обадете се на Вашия лекар за медицински съвет относно страничните ефекти. Можете да докладвате странични ефекти на FDA на 1-800-FDA-1088.

Преди да приемете това лекарство

бременност

Уведомете Вашия лекар, ако сте бременна, планирате да забременеете или мислите, че може да сте бременна, тъй като не е известно дали Eplontersen може да навреди на нероденото ви бебе. Промените в нивата на витамин А и добавянето на витамин А, свързани с употребата на еплонтерсен, могат да навредят на вашето неродено бебе.

Кърмене

Уведомете Вашия лекар, ако кърмите или планирате да кърмите. Не е известно дали еплонтерсен може да премине в кърмата или да навреди на вашето бебе. Говорете с Вашия лекар за най-добрия начин да храните бебето си, докато използвате това лекарство.

Как трябва да използвам Eplontersen?

Прочетете подробните инструкции за употреба, включени към вашия еднодозов автоинжектор Eplontersen. Вашият лекар ще покаже на вас или на вашия болногледач как да инжектирате еплонтерсен.

Ако вие или вашият болногледач имате някакви въпроси, свържете се с вашия лекар.

Указания за употреба

Извадете еднодозовия автоинжектор от хладилника 30 минути преди инжектирането и го оставете да се затопли до стайна температура. Не използвайте други методи за нагряване.

Визуално проверете автоинжектора за частици и промяна на цвета преди приложение. Разтворът трябва да изглежда безцветен до жълт. Не използвайте, ако се наблюдава помътняване, частици или промяна на цвета преди прилагане.

Eplontersen ще бъде инжектиран от вас или от лице, което се грижи за вас, подкожно (подкожно) в областта на корема (корема) или в предната част на бедрата (бедрата). Медицинска сестра може също да Ви постави инжекция във външната част на горната част на ръката.

Eplontersen трябва да се инжектира веднъж на един и същи ден от всеки месец

Следвайте инструкциите на Вашия лекар по време на инжектиране на Eplontersen.

За по-подробни инструкции с диаграми щракнете тук. Информация за пациента на Wainua

Ако пропуснете доза, вземете пропуснатата доза възможно най-скоро. След това инжектирайте WAINUA един месец след последната доза, за да се върнете към месечна схема на дозиране. Ако имате въпроси относно графика си, свържете се с Вашия лекар.

Информация за дозировката

Препоръчителна доза Eplontersen: 45 mg, приложени чрез подкожна инжекция веднъж месечно.

Eplontersen се предлага като еднодозов автоинжектор от 45 mg/0,8 ml.

Колко ефективен е Eplontersen?

В глобалното, отворено, рандомизирано фаза 3 NEURO-TTRansform проучване на еплонтерсен при пациенти с ATTR амилоидозна полиневропатия (ATTRv-PN), има 81,2% намаление на серумната концентрация на транстиретин (TTR) в сравнение с изходното ниво. Eplontersen намалява производството на TTR протеин.

Проучването показа, че еплонтерсен има статистически значим ефект върху модифицирания резултат за увреждане на невропатията +7 (mNIS+7), който е мярка за прогресията на невропатично заболяване, в сравнение с групата на плацебо.

Лечението също значително подобрява качеството на живот, съобщено от пациентите, в сравнение с външната плацебо група (p<0,0001), измерено чрез въпросника за качество на живот в Норфолк - Диабетна невропатия (Norfolk QoL-DN).

Eplontersen също се проучва за лечение на ATTR кардиомиопатия (ATTR-CM).

Взаимодействия

Уведомете Вашия лекар за всички лекарства, които приемате, включително лекарства с рецепта и лекарства без рецепта, витамини и билкови добавки.

Уведомете Вашия лекар, ако приемате:

• Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.

Попитайте Вашия лекар или фармацевт, ако не сте сигурни дали приемате някое от тези лекарства. Информирайте се за лекарствата, които приемате. Съхранявайте списък с тях, за да го покажете на Вашия лекар или фармацевт, когато получите ново лекарство. Не всички възможни взаимодействия са изброени тук.

съставки

Активна съставка:Еплонтерсен натрий.

Wainua Неактивни съставки:двуосновен натриев фосфат, безводен; моноосновен натриев фосфат, дихидрат; натриев хлорид; Вода за инжекции и може да съдържа солна киселина и натриев хидроксид за корекция на pH.

съхранение

• Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
• Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
• Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
• Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
• Nicht einfrieren.
• Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.

Преследване

Разпространява се от:AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850 AstraZeneca.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Референции

1. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
2. Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).

Повече информация