Eplontersen

Eplontersen

Eplontersen

Qu'est-ce qu'un eplonters ?

Eplontersen appartient à une classe de médicaments appelés LICA (oligonucléotide antisens conjugué à un ligand). Eplontersen réduit la quantité de protéine TTR produite, ce qui ralentit la progression de la maladie et améliore la neuropathie ainsi que la qualité de vie du patient.

Eplontersen est auto-administré mensuellement par injection sous-cutanée.

Eplontersen a reçu l'approbation de la FDA le 21 décembre 2023 suite aux résultats positifs de l'essai clinique de phase III NEURO-TTTransform (NCT04136184).

Qu’est-ce que l’amylose ATTR ?

L’amylose ATTR est causée par une protéine présente dans l’organisme appelée transthyrétine (TTR) qui change de forme normale et forme ensuite des amas fibreux. Ces amas de protéines déformés s’accumulent ensuite dans divers organes et nerfs, ce qui peut empêcher les organes et les nerfs de fonctionner correctement.

La polyneuropathie de l'amylose ATTR (ATTR-PN) implique l'accumulation de protéines amyloïdes dans les nerfs et peut provoquer des symptômes tels qu'une perte de sensation, des picotements, un engourdissement ou des douleurs dans les mains et les pieds.

La cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM) se produit lorsque des amas amyloïdes s'accumulent dans le tissu cardiaque, altérant la capacité du cœur à fonctionner et provoquant des symptômes similaires à ceux d'une insuffisance cardiaque et d'une hypertrophie cardiaque.

Effets secondaires d'Eplontersen

Effet secondaire courant de l’eplontersenLes causes comprenaient de faibles taux sériques de vitamine A et des vomissements, survenus chez au moins 9 % des patients. De faibles niveaux de vitamine A constituent un effet secondaire grave mais courant du traitement par ce médicament. Votre médecin doit vous demander de prendre des suppléments de vitamine A pendant que vous utilisez Eplontersen. Ne prenez pas plus que la quantité de vitamine A recommandée par votre médecin. Appelez votre médecin si vous ressentez des problèmes oculaires tels que des difficultés à voir la nuit ou dans des zones mal éclairées (cécité nocturne) ou des yeux secs. Si vous ressentez des problèmes oculaires pendant que vous prenez ce médicament, votre médecin devra vous orienter vers un ophtalmologiste.

Il ne s’agit pas d’une liste complète des effets secondaires ; d'autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Avant de prendre ce médicament

grossesse

Informez votre médecin si vous êtes enceinte, envisagez de le devenir ou si vous pensez l'être, car on ne sait pas si Eplontersen peut nuire à votre bébé à naître. Les modifications des taux de vitamine A et la supplémentation en vitamine A associées à l'utilisation d'eplontersen peuvent nuire à votre bébé à naître.

Allaitement maternel

Informez votre médecin si vous allaitez ou prévoyez d'allaiter. On ne sait pas si l'eplontersen peut passer dans le lait maternel ou nuire à votre bébé. Discutez avec votre médecin de la meilleure façon de nourrir votre bébé pendant que vous utilisez ce médicament.

Comment dois-je utiliser Eplontersen ?

Lisez les instructions d'utilisation détaillées fournies avec votre auto-injecteur unidose Eplontersen. Votre médecin vous montrera, à vous ou à votre soignant, comment injecter l'eplontersen.

Si vous ou votre soignant avez des questions, contactez votre médecin.

Mode d'emploi

Retirez l'auto-injecteur unidose du réfrigérateur 30 minutes avant l'injection et laissez-le revenir à température ambiante. N'utilisez pas d'autres méthodes de chauffage.

Inspectez visuellement l’auto-injecteur à la recherche de particules et de décoloration avant l’administration. La solution doit être incolore à jaune. Ne pas utiliser si un trouble, des particules ou une décoloration est observé avant l’administration.

Eplontersen sera injecté par vous ou un soignant sous la peau (par voie sous-cutanée) dans la région de votre ventre (abdomen) ou sur le devant de vos cuisses (cuisses). Une infirmière peut également vous administrer une injection dans la zone externe du haut du bras.

Eplontersen doit être injecté une fois, le même jour de chaque mois.

Suivez les instructions de votre médecin au moment de l'injection d'Eplontersen.

Pour des instructions plus détaillées avec des diagrammes, cliquez ici. Wainua Information pour les patients

Si vous oubliez une dose, prenez la dose oubliée dès que possible. Ensuite, injectez WAINUA un mois après votre dernière dose pour revenir à un schéma posologique mensuel. Si vous avez des questions sur votre emploi du temps, contactez votre médecin.

Informations posologiques

Dose recommandée d'Eplontersen: 45 mg administrés par injection sous-cutanée une fois par mois.

Eplontersen est disponible sous forme d'auto-injecteur à dose unique de 45 mg/0,8 mL.

Quelle est l’efficacité d’Eplontersen ?

Dans l'étude mondiale ouverte et randomisée de phase 3 NEURO-TTRansform portant sur l'éplontersen chez des patients atteints de polyneuropathie amylose ATTR (ATTRv-PN), il y a eu une réduction de 81,2 % de la concentration sérique de transthyrétine (TTR) par rapport à la valeur initiale. Eplontersen a réduit la production de protéine TTR.

L'étude a montré que l'eplontersen avait un effet statistiquement significatif sur le score modifié de déficience neuropathique +7 (mNIS+7), qui est une mesure de la progression d'une maladie neuropathique, par rapport au groupe placebo.

Le traitement a également amélioré de manière significative la qualité de vie déclarée par les patients par rapport au groupe placebo externe (p < 0,0001), telle que mesurée par le questionnaire Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN).

Eplontersen est également étudié pour le traitement de la cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM).

Interactions

Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes.

Informez votre médecin si vous prenez :

• Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.

Demandez à votre médecin ou à votre pharmacien si vous n'êtes pas sûr de prendre l'un de ces médicaments. Renseignez-vous sur les médicaments que vous prenez. Gardez-en une liste pour la montrer à votre médecin ou à votre pharmacien lorsque vous recevez un nouveau médicament. Toutes les interactions possibles ne sont pas répertoriées ici.

Ingrédients

Ingrédient actif :Eplontersen sodique.

Ingrédients inactifs de Wainua :phosphate dibasique de sodium, anhydre; phosphate de sodium monobasique, dihydraté; chlorure de sodium; Eau pour préparations injectables et peut contenir de l'acide chlorhydrique et de l'hydroxyde de sodium pour ajuster le pH.

stockage

• Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
• Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
• Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
• Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
• Nicht einfrieren.
• Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.

Poursuivre

Distribué par :AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850 AstraZeneca.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Références

1. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
2. Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).

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