Eplontersen

Eplontersen

Eplontersen

Hva er eplonters?

Eplontersen tilhører en klasse legemidler som kalles LICA (ligand-konjugert antisense-oligonukleotid). Eplontersen reduserer mengden TTR-protein som produseres, noe som bremser sykdomsprogresjonen og forbedrer nevropati og pasientens livskvalitet.

Eplontersen administreres selv månedlig som en subkutan injeksjon.

Eplontersen mottok FDA-godkjenning 21. desember 2023 etter positive resultater fra den kliniske fase III NEURO-TTRANsform studien (NCT04136184).

Hva er ATTR amyloidose?

ATTR amyloidose er forårsaket av et protein i kroppen kalt transthyretin (TTR) som endrer sin normale form og deretter danner fibrøse klumper. Disse misformede proteinklumpene bygger seg deretter opp i ulike organer og nerver, noe som kan føre til at organene og nervene ikke fungerer som de skal.

ATTR amyloidose polynevropati (ATTR-PN) involverer oppbygging av amyloidprotein i nerver og kan forårsake symptomer som tap av følelse, prikking, nummenhet eller smerter i hender og føtter.

ATTR kardiomyopati (ATTR-CM) er når amyloidklumper bygger seg opp i hjertevevet, svekker hjertets evne til å fungere og forårsaker symptomer som ligner hjertesvikt og et forstørret hjerte.

Eplontersen bivirkninger

Vanlig bivirkning av eplontersenÅrsakene inkluderer lave serumnivåer av vitamin A og oppkast, som forekom hos minst 9 % av pasientene. Lave vitamin A-nivåer er en alvorlig, men vanlig bivirkning ved behandling med dette legemidlet. Legen din bør instruere deg om å ta vitamin A-tilskudd mens du bruker Eplontersen. Ikke ta mer enn mengden vitamin A anbefalt av legen din. Ring legen din hvis du opplever øyeproblemer som problemer med å se om natten eller i dårlig opplyste områder (nattblindhet) eller tørre øyne. Hvis du opplever øyeproblemer mens du tar dette legemidlet, bør legen din sende deg til en øyelege.

Dette er ikke en fullstendig liste over bivirkninger; andre kan forekomme. Ring legen din for medisinsk råd om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088.

Før du tar dette legemidlet

svangerskap

Fortell legen din dersom du er gravid, planlegger å bli gravid eller tror du kan være gravid, da det ikke er kjent om Eplontersen kan skade det ufødte barnet. Endringer i vitamin A-nivåer og vitamin A-tilskudd forbundet med bruk av eplontersen kan skade det ufødte barnet.

Amming

Fortell legen din dersom du ammer eller planlegger å amme. Det er ikke kjent om eplontersen kan gå over i morsmelk eller skade babyen din. Snakk med legen din om den beste måten å mate babyen på mens du bruker dette legemidlet.

Hvordan bør jeg bruke Eplontersen?

Les den detaljerte bruksanvisningen som følger med din Eplontersen enkeltdose autoinjektor. Legen din vil vise deg eller din omsorgsperson hvordan du injiserer eplontersen.

Hvis du eller omsorgspersonen din har spørsmål, kontakt legen din.

Bruksanvisning

Ta enkeltdose-autoinjektoren ut av kjøleskapet 30 minutter før injeksjonen og la den varmes opp til romtemperatur. Ikke bruk andre oppvarmingsmetoder.

Inspiser autoinjektoren visuelt for partikler og misfarging før administrering. Oppløsningen skal virke fargeløs til gul. Må ikke brukes hvis det observeres uklarhet, partikler eller misfarging før administrering.

Eplontersen vil bli injisert av deg eller en omsorgsperson under huden (subkutant) i mageområdet (magen) eller foran på lårene (lårene). En sykepleier kan også gi deg en injeksjon i det ytre området av overarmen.

Eplontersen bør injiseres én gang på samme dag i hver måned

Følg legens instruksjoner når du injiserer Eplontersen.

For mer detaljerte instruksjoner med diagrammer klikk her. Wainua pasientinformasjon

Hvis du glemmer en dose, ta den glemte dosen så snart som mulig. Injiser deretter WAINUA én måned etter siste dose for å gå tilbake til en månedlig doseringsplan. Hvis du har spørsmål om timeplanen din, kontakt legen din.

Doseringsinformasjon

Anbefalt Eplontersen-dose: 45 mg administrert ved subkutan injeksjon én gang i måneden.

Eplontersen er tilgjengelig som en enkeltdose 45 mg/0,8 ml autoinjektor.

Hvor effektiv er Eplontersen?

I den globale, åpne, randomiserte fase 3 NEURO-TTRansform-studien av eplontersen hos pasienter med ATTR amyloidose polynevropati (ATTRv-PN), var det en 81,2 % reduksjon i serumtransthyretin (TTR) konsentrasjon sammenlignet med baseline. Eplontersen reduserte TTR-proteinproduksjonen.

Studien viste at eplontersen hadde en statistisk signifikant effekt på den modifiserte nevropatinedsettelsesskåren +7 (mNIS+7), som er et mål på progresjonen av en nevropatisk sykdom, sammenlignet med placebogruppen.

Behandling forbedret også pasientrapportert livskvalitet signifikant sammenlignet med den eksterne placebogruppen (p<0,0001), målt ved Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN).

Eplontersen studeres også for behandling av ATTR kardiomyopati (ATTR-CM).

Interaksjoner

Fortell legen din om alle medisiner du tar, inkludert reseptbelagte og reseptfrie medisiner, vitaminer og urtetilskudd.

Fortell legen din dersom du tar:

• Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.

Spør legen din eller apoteket hvis du er usikker på om du tar noen av disse legemidlene. Finn ut om medisinene du tar. Hold en liste over disse for å vise legen din eller apoteket når du får en ny medisin. Ikke alle mulige interaksjoner er oppført her.

Ingredienser

Aktiv ingrediens:Eplontersen natrium.

Wainua inaktive ingredienser:dibasisk natriumfosfat, vannfritt; monobasisk natriumfosfat, dihydrat; natriumklorid; Vann til injeksjonsvæsker og kan inneholde saltsyre og natriumhydroksid for pH-justering.

lagring

• Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
• Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
• Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
• Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
• Nicht einfrieren.
• Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.

Forfølge

Distribuert av:AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850 AstraZeneca.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Referanser

1. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
2. Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).

Mer informasjon