Eplontersen

Eplontersen

Eplontersen

Co to jest eplonters?

Eplontersen należy do klasy leków zwanych LICA (antysensowny oligonukleotyd sprzężony z ligandem). Eplontersen zmniejsza ilość wytwarzanego białka TTR, co spowalnia postęp choroby i poprawia neuropatię oraz jakość życia pacjenta.

Eplontersen podaje się samodzielnie co miesiąc w postaci wstrzyknięcia podskórnego.

Eplontersen otrzymał zgodę FDA 21 grudnia 2023 r. po pozytywnych wynikach badania klinicznego III fazy NEURO-TTRansform (NCT04136184).

Co to jest amyloidoza ATTR?

Amyloidozę ATTR wywołuje występujące w organizmie białko zwane transtyretyną (TTR), które zmienia swój normalny kształt, a następnie tworzy włókniste grudki. Te zniekształcone grudki białka gromadzą się następnie w różnych narządach i nerwach, co może powodować nieprawidłowe funkcjonowanie tych narządów i nerwów.

Polineuropatia amyloidozy ATTR (ATTR-PN) obejmuje gromadzenie się białka amyloidu w nerwach i może powodować objawy, takie jak utrata czucia, mrowienie, drętwienie lub ból dłoni i stóp.

Kardiomiopatia ATTR (ATTR-CM) występuje, gdy w tkance serca gromadzą się grudki amyloidu, upośledzając jego zdolność do funkcjonowania i powodując objawy podobne do niewydolności serca i powiększenia serca.

Skutki uboczne Eplontersenu

Częste działanie niepożądane eplontersenuPrzyczynami były niski poziom witaminy A w surowicy i wymioty, które wystąpiły u co najmniej 9% pacjentów. Niski poziom witaminy A jest poważnym, ale częstym działaniem niepożądanym leczenia tym lekiem. Lekarz powinien zalecić przyjmowanie suplementów witaminy A podczas stosowania leku Eplontersen. Nie należy stosować dawki większej niż zalecana przez lekarza ilość witaminy A. Należy skontaktować się z lekarzem, jeśli u pacjenta wystąpią problemy z oczami, takie jak trudności z widzeniem w nocy lub w słabo oświetlonych miejscach (ślepota nocna) lub suchość oczu. Jeśli podczas stosowania tego leku wystąpią problemy z oczami, lekarz powinien skierować pacjenta do okulisty.

To nie jest pełna lista skutków ubocznych; mogą wystąpić inne. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Skutki uboczne można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Zanim zastosujesz ten lek

ciąża

Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjentka jest w ciąży, planuje zajść w ciążę lub przypuszcza, że ​​może być w ciąży, ponieważ nie wiadomo, czy Eplontersen może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku. Zmiany w stężeniu witaminy A i suplementacja witaminą A związane ze stosowaniem eplontersenu mogą zaszkodzić nienarodzonemu dziecku.

Karmienie piersią

Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią. Nie wiadomo, czy eplontersen może przenikać do mleka matki i czy zaszkodzi dziecku. Należy porozmawiać z lekarzem o najlepszym sposobie karmienia dziecka podczas stosowania tego leku.

Jak stosować Eplontersen?

Należy zapoznać się ze szczegółową instrukcją użycia dołączoną do jednodawkowego automatycznego wstrzykiwacza Eplontersen. Lekarz pokaże Tobie lub Twojemu opiekunowi, jak wstrzykiwać eplontersen.

Jeśli Ty lub Twój opiekun macie jakiekolwiek pytania, skontaktujcie się z lekarzem.

Instrukcje użytkowania

Wyjąć jednodawkowy automatyczny wstrzykiwacz z lodówki na 30 minut przed wstrzyknięciem i poczekać, aż ogrzeje się do temperatury pokojowej. Nie stosować innych metod podgrzewania.

Przed podaniem należy wzrokowo sprawdzić automatyczny wstrzykiwacz pod kątem obecności cząstek i przebarwień. Roztwór powinien być bezbarwny do żółtego. Nie stosować, jeśli przed podaniem zaobserwowano zmętnienie, cząstki stałe lub przebarwienie.

Eplontersen zostanie wstrzyknięty przez pacjenta lub jego opiekuna pod skórę (podskórnie) w okolicę brzucha (brzuch) lub w przód ud (uda). Pielęgniarka może również wykonać zastrzyk w zewnętrzną część ramienia.

Eplontersen należy wstrzykiwać jednorazowo, tego samego dnia każdego miesiąca

Podczas wstrzykiwania leku Eplontersen należy postępować zgodnie z zaleceniami lekarza.

Aby uzyskać bardziej szczegółowe instrukcje wraz ze schematami, kliknij tutaj. Informacje dla pacjentów Wainua

W przypadku pominięcia dawki należy przyjąć pominiętą dawkę tak szybko, jak to możliwe. Następnie wstrzyknij WAINUA miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki, aby powrócić do miesięcznego schematu dawkowania. Jeśli masz pytania dotyczące harmonogramu, skontaktuj się ze swoim lekarzem.

Informacje o dawkowaniu

Zalecana dawka Eplontersenu: 45 mg podawane we wstrzyknięciu podskórnym raz w miesiącu.

Eplontersen jest dostępny w postaci jednodawkowego automatycznego wstrzykiwacza 45 mg/0,8 ml.

Jak skuteczny jest Eplontersen?

W globalnym, otwartym, randomizowanym badaniu III fazy NEURO-TTRansform dotyczącym eplontersenu u pacjentów z polineuropatią amyloidozy ATTR (ATTRv-PN) stwierdzono zmniejszenie stężenia transtyretyny (TTR) w surowicy o 81,2% w porównaniu do wartości wyjściowych. Eplontersen zmniejszał wytwarzanie białka TTR.

W badaniu wykazano, że eplontersen miał statystycznie istotny wpływ na zmodyfikowaną punktację upośledzenia neuropatii +7 (mNIS+7), która jest miarą postępu choroby neuropatycznej, w porównaniu z grupą placebo.

Leczenie również znacząco poprawiło jakość życia zgłaszaną przez pacjentów w porównaniu z grupą otrzymującą zewnętrzne placebo (p<0,0001), co mierzono za pomocą Kwestionariusza Jakości Życia w Norfolk – Neuropatia Cukrzycowa (Norfolk QoL-DN).

Eplontersen jest również badany pod kątem leczenia kardiomiopatii ATTR (ATTR-CM).

Interakcje

Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych.

Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli stosuje się:

• Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.

W przypadku wątpliwości, czy stosować którykolwiek z tych leków, należy zapytać lekarza lub farmaceutę. Dowiedz się o lekach, które zażywasz. Należy zachować ich listę, aby pokazać ją lekarzowi lub farmaceucie, gdy otrzymają Państwo nowy lek. Nie wszystkie możliwe interakcje są tutaj wymienione.

Składniki

Substancja czynna:Eplontersen sodu.

Składniki nieaktywne Wainua:dwuzasadowy fosforan sodu, bezwodny; jednozasadowy fosforan sodu, dwuwodny; chlorek sodu; Woda do wstrzykiwań. Może zawierać kwas solny i wodorotlenek sodu w celu dostosowania pH.

składowanie

• Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
• Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
• Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
• Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
• Nicht einfrieren.
• Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.

Realizować

Dystrybucja:AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850 AstraZeneca.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Referencje

1. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
2. Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).

Więcej informacji