Eplontersen

Eplontersen

Eplontersen

Čo je to eplonters?

Eplontersen patrí do triedy liekov nazývaných LICA (ligand-conjugated antisense oligonukleotid). Eplontersen znižuje množstvo produkovaného proteínu TTR, čo spomaľuje progresiu ochorenia a zlepšuje neuropatiu a kvalitu života pacienta.

Eplontersen sa podáva mesačne ako subkutánna injekcia.

Eplontersen získal schválenie FDA 21. decembra 2023 po pozitívnych výsledkoch klinickej štúdie fázy III NEURO-TTRansform (NCT04136184).

Čo je ATTR amyloidóza?

ATTR amyloidózu spôsobuje proteín v tele nazývaný transtyretín (TTR), ktorý mení svoj normálny tvar a potom vytvára vláknité zhluky. Tieto zdeformované zhluky bielkovín sa potom hromadia v rôznych orgánoch a nervoch, čo môže spôsobiť, že orgány a nervy nebudú správne fungovať.

ATTR amyloidózová polyneuropatia (ATTR-PN) zahŕňa nahromadenie amyloidného proteínu v nervoch a môže spôsobiť príznaky, ako je strata citlivosti, brnenie, necitlivosť alebo bolesť v rukách a nohách.

ATTR kardiomyopatia (ATTR-CM) je stav, keď sa v srdcovom tkanive hromadia amyloidné zhluky, ktoré zhoršujú schopnosť srdca fungovať a spôsobujú príznaky podobné srdcovému zlyhaniu a zväčšeniu srdca.

Vedľajšie účinky lieku Eplontersen

Častý vedľajší účinok eplontersenuPríčiny zahŕňali nízke hladiny vitamínu A v sére a vracanie, ktoré sa vyskytlo u najmenej 9 % pacientov. Nízke hladiny vitamínu A sú závažným, ale častým vedľajším účinkom liečby týmto liekom. Váš lekár vás má poučiť, aby ste počas používania Eplontersenu užívali doplnky vitamínu A. Neužívajte väčšie množstvo vitamínu A, ako vám odporučil váš lekár. Zavolajte svojho lekára, ak máte problémy s očami, ako sú problémy s videním v noci alebo v zle osvetlených oblastiach (nočná slepota) alebo suché oči. Ak sa počas užívania tohto lieku vyskytnú problémy s očami, váš lekár by vás mal poslať k oftalmológovi.

Toto nie je úplný zoznam vedľajších účinkov; môžu nastať iné. Zavolajte svojho lekára a požiadajte o radu o vedľajších účinkoch. Vedľajšie účinky môžete hlásiť úradu FDA na čísle 1-800-FDA-1088.

Skôr ako užijete tento liek

tehotenstva

Povedzte svojmu lekárovi, ak ste tehotná, plánujete otehotnieť alebo si myslíte, že by ste mohli byť tehotná, pretože nie je známe, či Eplontersen môže poškodiť vaše nenarodené dieťa. Zmeny hladín vitamínu A a suplementácia vitamínu A spojené s užívaním eplontersenu môžu poškodiť vaše nenarodené dieťa.

Dojčenie

Povedzte svojmu lekárovi, ak dojčíte alebo plánujete dojčiť. Nie je známe, či eplontersen môže prejsť do materského mlieka alebo poškodiť vaše dieťa. Porozprávajte sa so svojím lekárom o najlepšom spôsobe kŕmenia dieťaťa počas používania tohto lieku.

Ako mám používať Eplontersen?

Prečítajte si podrobné pokyny na použitie, ktoré sú súčasťou vášho jednodávkového autoinjektora Eplontersen. Váš lekár vám alebo vášmu opatrovateľovi ukáže, ako si podať injekciu eplontersena.

Ak máte vy alebo váš opatrovateľ nejaké otázky, kontaktujte svojho lekára.

Návod na použitie

Vyberte jednodávkový autoinjektor z chladničky 30 minút pred injekciou a nechajte ho ohriať na izbovú teplotu. Nepoužívajte iné spôsoby ohrevu.

Pred podaním vizuálne skontrolujte autoinjektor na častice a zmenu farby. Roztok by mal byť bezfarebný až žltý. Nepoužívajte, ak pred podaním spozorujete zákal, častice alebo zmenu farby.

Eplontersen si budete podávať vy alebo váš opatrovateľ pod kožu (subkutánne) do oblasti žalúdka (brucho) alebo do prednej časti stehien (stehná). Sestra vám môže tiež podať injekciu do vonkajšej oblasti nadlaktia.

Eplontersen sa má podať jedenkrát v rovnaký deň každého mesiaca

V čase podávania injekcie Eplontersena dodržiavajte pokyny svojho lekára.

Pre podrobnejšie inštrukcie s diagramami kliknite sem. Informácie pre pacienta vo Wainua

Ak vynecháte dávku, užite vynechanú dávku čo najskôr. Potom si podajte WAINUA mesiac po poslednej dávke, aby ste sa vrátili k mesačnému dávkovaciemu plánu. Ak máte otázky týkajúce sa vášho rozvrhu, kontaktujte svojho lekára.

Informácie o dávkovaní

Odporúčaná dávka Eplontersen: 45 mg podávaných subkutánnou injekciou raz mesačne.

Eplontersen je dostupný ako jednodávkový autoinjektor 45 mg/0,8 ml.

Aký účinný je liek Eplontersen?

V globálnej, otvorenej, randomizovanej NEURO-TTRansformnej štúdii fázy 3 s eplontersenom u pacientov s ATTR amyloidózou polyneuropatiou (ATTRv-PN) došlo k 81,2 % zníženiu koncentrácie transtyretínu (TTR) v sére v porovnaní s východiskovou hodnotou. Eplontersen znížil produkciu TTR proteínu.

Štúdia ukázala, že eplontersen mal štatisticky významný účinok na modifikované skóre poškodenia neuropatie +7 (mNIS+7), čo je miera progresie neuropatického ochorenia, v porovnaní so skupinou s placebom.

Liečba tiež významne zlepšila kvalitu života uvádzanú pacientom v porovnaní s externou skupinou s placebom (p<0,0001), ako bolo merané Norfolským dotazníkom kvality života – diabetická neuropatia (Norfolk QoL-DN).

Eplontersen sa tiež skúma na liečbu ATTR kardiomyopatie (ATTR-CM).

Interakcie

Povedzte svojmu lekárovi o všetkých liekoch, ktoré užívate, vrátane liekov na predpis a voľne predajných liekov, vitamínov a bylinných doplnkov.

Povedzte svojmu lekárovi, ak užívate:

• Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.

Ak si nie ste istý, či užívate niektorý z týchto liekov, opýtajte sa svojho lekára alebo lekárnika. Informujte sa o liekoch, ktoré užívate. Uchovajte si ich zoznam, aby ste ich mohli ukázať svojmu lekárovi alebo lekárnikovi, keď dostanete nový liek. Nie sú tu uvedené všetky možné interakcie.

Ingrediencie

Účinná látka:Eplontersen sodný.

Wainua neaktívne zložky:hydrogenfosforečnan sodný, bezvodý; dihydrogenfosforečnan sodný, dihydrát; chlorid sodný; Voda na injekciu a môže obsahovať kyselinu chlorovodíkovú a hydroxid sodný na úpravu pH.

skladovanie

• Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
• Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
• Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
• Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
• Nicht einfrieren.
• Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.

Prenasledovať

Distribuuje:AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850 AstraZeneca.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Referencie

1. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
2. Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).

Viac informácií