Eplontersen

Eplontersen

Eplontersen

Vad är eplonters?

Eplontersen tillhör en klass av läkemedel som kallas LICA (ligandkonjugerad antisensoligonukleotid). Eplontersen minskar mängden producerat TTR-protein, vilket bromsar sjukdomsförloppet och förbättrar neuropati och patientens livskvalitet.

Eplontersen administreras själv varje månad som en subkutan injektion.

Eplontersen erhöll FDA-godkännande den 21 december 2023 efter positiva resultat från den kliniska fas III-studien NEURO-TTRANsform (NCT04136184).

Vad är ATTR amyloidos?

ATTR amyloidos orsakas av ett protein i kroppen som kallas transtyretin (TTR) som ändrar sin normala form och sedan bildar fibrösa klumpar. Dessa missformade klumpar av protein byggs sedan upp i olika organ och nerver, vilket kan göra att organen och nerverna inte fungerar som de ska.

ATTR amyloidos polyneuropati (ATTR-PN) involverar uppbyggnad av amyloidprotein i nerver och kan orsaka symtom som känselförlust, stickningar, domningar eller smärta i händer och fötter.

ATTR-kardiomyopati (ATTR-CM) är när amyloidklumpar byggs upp i hjärtvävnaden, vilket försämrar hjärtats förmåga att fungera och orsakar symtom som liknar hjärtsvikt och ett förstorat hjärta.

Eplontersen biverkningar

Vanlig biverkning av eplontersenOrsakerna var låga nivåer av vitamin A i serum och kräkningar, som inträffade hos minst 9 % av patienterna. Låga A-vitaminnivåer är en allvarlig men vanlig biverkning av behandling med detta läkemedel. Din läkare bör instruera dig att ta vitamin A-tillskott medan du använder Eplontersen. Ta inte mer än den mängd vitamin A som din läkare rekommenderar. Ring din läkare om du upplever ögonproblem som svårigheter att se på natten eller i dåligt upplysta områden (nattblindhet) eller torra ögon. Om du upplever ögonproblem när du tar detta läkemedel, ska din läkare skicka dig till en ögonläkare.

Detta är inte en komplett lista över biverkningar; andra kan förekomma. Ring din läkare för medicinsk rådgivning om biverkningar. Du kan rapportera biverkningar till FDA på 1-800-FDA-1088.

Innan du tar detta läkemedel

graviditet

Tala om för din läkare om du är gravid, planerar att bli gravid eller tror att du kan vara gravid, eftersom det inte är känt om Eplontersen kan skada ditt ofödda barn. Förändringar i vitamin A-nivåer och vitamin A-tillskott i samband med användning av eplontersen kan skada ditt ofödda barn.

Amning

Tala om för din läkare om du ammar eller planerar att amma. Det är inte känt om eplontersen kan passera över i bröstmjölken eller skada ditt barn. Tala med din läkare om det bästa sättet att mata ditt barn när du använder detta läkemedel.

Hur ska jag använda Eplontersen?

Läs den detaljerade bruksanvisningen som medföljer din Eplontersen endos autoinjektor. Din läkare kommer att visa dig eller din vårdgivare hur du injicerar eplontersen.

Om du eller din vårdgivare har några frågor, kontakta din läkare.

Bruksanvisning

Ta ut endosautoinjektorn från kylskåpet 30 minuter före injektionen och låt den värmas till rumstemperatur. Använd inte andra uppvärmningsmetoder.

Inspektera autoinjektorn visuellt för partiklar och missfärgning före administrering. Lösningen ska se färglös till gul ut. Använd inte om grumling, partiklar eller missfärgning observeras före administrering.

Eplontersen kommer att injiceras av dig eller en vårdgivare under huden (subkutant) i ditt magområde (buk) eller på framsidan av dina lår (lår). En sjuksköterska kan också ge dig en injektion i det yttre området av din överarm.

Eplontersen ska injiceras en gång på samma dag i varje månad

Följ din läkares instruktioner när du injicerar Eplontersen.

För mer detaljerade instruktioner med diagram klicka här. Wainua patientinformation

Om du missar en dos, ta den missade dosen så snart som möjligt. Injicera sedan WAINUA en månad efter din sista dos för att återgå till ett månatligt doseringsschema. Om du har frågor om ditt schema, kontakta din läkare.

Doseringsinformation

Rekommenderad dos av Eplontersen: 45 mg administrerat som subkutan injektion en gång i månaden.

Eplontersen finns tillgänglig som en endos 45 mg/0,8 ml autoinjektor.

Hur effektivt är Eplontersen?

I den globala, öppna, randomiserade fas 3 NEURO-TTRansform-studien av eplontersen hos patienter med ATTR amyloidospolyneuropati (ATTRv-PN), sågs en 81,2 % minskning av serumtranstyretinkoncentrationen (TTR) jämfört med baslinjen. Eplontersen minskade produktionen av TTR-protein.

Studien visade att eplontersen hade en statistiskt signifikant effekt på den modifierade neuropatinedsättningspoängen +7 (mNIS+7), vilket är ett mått på progressionen av en neuropatisk sjukdom, jämfört med placebogruppen.

Behandlingen förbättrade också signifikant patientrapporterad livskvalitet jämfört med den externa placebogruppen (p<0,0001), mätt med Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN).

Eplontersen studeras också för behandling av ATTR-kardiomyopati (ATTR-CM).

Interaktioner

Berätta för din läkare om alla mediciner du tar, inklusive receptbelagda och receptfria läkemedel, vitaminer och växtbaserade kosttillskott.

Tala om för din läkare om du tar:

• Vitamin-A- oder Beta-Carotin-Ergänzungsmittel.

Fråga din läkare eller apotekspersonal om du är osäker på om du tar något av dessa läkemedel. Ta reda på vilka mediciner du tar. Håll en lista över dessa för att visa din läkare eller apotekspersonal när du får ett nytt läkemedel. Inte alla möjliga interaktioner listas här.

Ingredienser

Aktiv ingrediens:Eplontersen natrium.

Wainua inaktiva ingredienser:dibasiskt natriumfosfat, vattenfritt; monobasiskt natriumfosfat, dihydrat; natriumklorid; Vatten för injektionsvätskor och kan innehålla saltsyra och natriumhydroxid för pH-justering.

lagring

• Im Originalkarton im Kühlschrank bei 2 °C bis 8 °C lagern.
• Wainua kann im Originalkarton auch bis zu 6 Wochen lang bei einer Raumtemperatur von nicht mehr als 30 °C aufbewahrt werden.
• Lassen Sie Wainua keine Temperaturen über 30 °C erreichen.
• Wenn Sie einen bei Raumtemperatur gelagerten Autoinjektor nicht innerhalb von 6 Wochen verwenden, entsorgen Sie ihn.
• Nicht einfrieren.
• Setzen Sie WAINUA weder Hitze noch Licht aus.

Utöva

Distribuerat av:AstraZeneca Pharmaceuticals LP, Wilmington, DE 19850 AstraZeneca.

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Referenser

1. Ionis präsentiert positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform auf dem International Symposium on Amyloidosis
2. Wainua-Produktetikett der Food and Drug Administration (FDA).

Mer information