Lenmeldy

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¿Qué es Lenmeldy?

La aprobación de la FDA para Lenmeldy se otorgó el 18 de marzo de 2024. Lenmeldy está indicado para el tratamiento de niños con leucodistrofia juvenil tardía (MLD) presintomática o leucodistrofia juvenil tardía presintomática (PSLI). .

¿Qué es la leucodistrofia metacromática?

La leucodistrofia metacromática es un trastorno genético poco común y grave que afecta el cerebro y el sistema nervioso. La leucodistrofia metacromática es causada por un gen defectuoso, lo que significa que el cuerpo no produce suficiente cantidad de una enzima llamada arilsulfatasa A (ARSA). Esta falta de ARSA hace que se acumulen sustancias grasas llamadas sulfátidas en el cerebro y los nervios, lo que provoca problemas con la capacidad de moverse y pensar, espasticidad grave, convulsiones y hace que los pacientes pierdan gradualmente la capacidad de moverse, hablar, tragar, comer y ver. La terapia Lenmeldy reemplaza el gen defectuoso en las células madre con un gen eficaz para que el cuerpo ahora pueda producir la enzima ARSA, que ayuda a descomponer la acumulación dañina de sulfátidos y detener la progresión de la MLD.

¿Cómo funciona Lenmeldy?

La terapia con Lenmeldy comienza con un tratamiento llamado movilización de células madre hematopoyéticas (HSC). Esto implica administrar al paciente un medicamento que ayuda a transportar las células madre desde la médula ósea a la sangre para que puedan ser recolectadas. Luego, las células madre se modifican genéticamente para que contengan copias funcionales del gen ARSA. Esta es la infusión Lenmeldy. Antes de recibir la infusión de Lenmeldy, el paciente recibirá quimioterapia (acondicionamiento mieloablativo) para eliminar células de la médula ósea y dejar espacio para las células madre nuevas y modificadas. Luego, Lenmeldy recibe una infusión única de dosis única y las células madre recién modificadas se adhieren a la médula ósea y se multiplican allí. Las células madre recién modificadas permiten que el cuerpo produzca la enzima ARSA, que ayuda a descomponer la acumulación dañina de sulfátidos y detener la progresión de la MLD.

Efectos secundarios de Lenmeldy

Las reacciones adversas más comunes con Lenmeldy fueron fiebre con recuento bajo de neutrófilos (85%), llagas en la boca (77%), infecciones del tracto respiratorio (54%), erupción cutánea (33%), infecciones relacionadas con el dispositivo (31%), otras infecciones virales (28%), fiebre (21%), gastroenteritis (21%) y agrandamiento del hígado (18%). Estas son reacciones adversas que ocurrieron en el 10% o más de todos los niños dentro del año de tratamiento y no incluyen reacciones adversas de laboratorio.

Las anomalías de laboratorio más comunes en Lenmeldy fueron elevación del dímero D (67%), neutropenia (28%) y enzimas hepáticas elevadas (23%).

Otras reacciones adversas clínicamente significativas se enumeran en la sección "Advertencias".

advertencia

Trombosis y eventos tromboembólicos:Evaluar los factores de riesgo de trombosis antes y después de la infusión. Considere la profilaxis con antitrombóticos antes de la infusión de células madre.

Inflamación del cerebro (encefalitis): Se debe controlar a los niños para detectar signos o síntomas de encefalitis después del tratamiento.

Infección grave:Vigile a los niños para detectar infecciones graves.

Los pequeños vasos sanguíneos que van al hígado y se encuentran en él se bloquean (enfermedad venooclusiva):Vigile a los niños para detectar signos y síntomas de EVO durante el primer mes después del tratamiento, incluidas pruebas de función hepática en todos los pacientes, y considere la profilaxis para EVO.

Trasplante tardío de plaquetas:Monitoree a los niños para detectar trombocitopenia y sangrado hasta que se logre la recuperación de plaquetas.

Riesgo de fracaso del trasplante de neutrófilos:Controle el recuento absoluto de neutrófilos (RAN) después de la infusión. Si no se produce el trasplante de neutrófilos, administre células de reemplazo.

Riesgo de oncogénesis insertada:Monitoree a los niños anualmente para detectar neoplasias hematológicas después del tratamiento.

Riesgo de reacciones de hipersensibilidad:Vigile las reacciones de hipersensibilidad durante la infusión.

Uso de antirretrovirales:Los niños no deben tomar medicamentos antirretrovirales profilácticos contra el VIH durante al menos un mes antes de la movilización o durante el período esperado necesario para la eliminación del medicamento. Los medicamentos antirretrovirales pueden afectar la producción de Lenmeldy. Si un niño requiere medicamentos antirretrovirales para la profilaxis del VIH, el inicio del tratamiento debe retrasarse hasta que se confirme una prueba de VIH negativa.

Interferencia con pruebas serológicas:Es probable que los niños que han recibido esta infusión de células madre den resultados positivos para el VIH en las pruebas de reacción en cadena de la polimerasa (PCR) debido a la inserción del provirus LVV, lo que resulta en una prueba falsa positiva para el VIH. Por lo tanto, a los niños que han recibido Lenmeldy no se les debe realizar la prueba de infección por VIH mediante una prueba basada en PCR.

Antes de tomar este medicamento

Antes de que su hijo reciba Lenmeldy, el médico:

• Überprüfen Sie die Lunge, das Herz, die Niere, die Leber und den Blutdruck Ihres Kindes.
• Achten Sie auf Anzeichen einer Infektion; Jede Infektion wird behandelt, bevor Ihrem Kind dieses Arzneimittel verabreicht wird.
• Überprüfen Sie, ob Hepatitis B, Hepatitis C, das humane T-Zell-Lymphotrophe Virus (HTLV), das Cytomegalievirus (CMV), HIV oder eine Mykoplasmeninfektion vorhanden sind.
• Prüfen Sie, ob Ihr Kind in den letzten 6 Wochen eine Impfung erhalten hat oder ob eine Impfung in den nächsten Monaten geplant ist.

Lenmeldy se elabora a partir de células madre de su hijo y solo debe administrarse a su hijo.

¿Cómo consigo Lenmeldy?

Lenmeldy se administra como una perfusión intravenosa de dosis única.

Antes de que se pueda administrar la infusión, el paciente recibirá tratamientos para prepararse para la infusión de Lenmeldy y preparar el cuerpo para la infusión. Primero, el paciente recibe tratamiento para movilizar sus células madre, que se recolectan. Luego, el paciente recibe quimioterapia para preparar la médula ósea y luego su propia infusión de Lenmeldy.

El niño sólo puede recibir Lenmeldy elaborado a partir de sus propias células madre.

Información de dosificación de Lenmeldy

La dosis de la infusión de Lenmeldy depende del subtipo de enfermedad MLD del niño y del peso del niño.

Interacciones

Informe a su médico si su hijo está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento o vacuna.

• Impfungen werden in den 6 Wochen vor Beginn der myeloablativen Konditionierung und bis zur hämatologischen Erholung nach der Behandlung mit Lenmeldy nicht empfohlen.
• Ihr Kind sollte mindestens einen Monat vor den Mobilisierungsmedikamenten bzw. für die voraussichtliche Dauer der Eliminierung der Medikamente keine antiretroviralen Medikamente einnehmen, da die antiretroviralen Medikamente die Herstellung von Lenmeldy beeinträchtigen können.

Fabricante

Fabricado para: Orchard Therapeutics North America Boston, MA 02210

Referencias

1. Lenmeldy-Packungsbeilage FDA
2. FDA genehmigt erste Gentherapie für Kinder mit metachromatischer Leukodystrophie
3. Was ist metachromatische Leukodystrophie?

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