Lenmeldy

Lenmeldy

Lenmeldy

Mi az a Lenmeldy?

Az FDA jóváhagyását a Lenmeldyre 2024. március 18-án adták meg. A Lenmeldy a tünetmentes késői juvenilis leukodystrophiában (MLD) vagy a tünetmentes késői juvenilis leukodystrophiában (PSLI) szenvedő gyermekek kezelésére javallt. .

Mi az a metakromatikus leukodisztrófia?

A metakromatikus leukodystrophia ritka és súlyos genetikai rendellenesség, amely az agyat és az idegrendszert érinti. A metakromatikus leukodystrophiát egy hibás gén okozza, ami azt jelenti, hogy a szervezet nem termel elegendő mennyiségű arilszulfatáz A (ARSA) nevű enzimet. Az ARSA hiánya miatt a szulfatidoknak nevezett zsíros anyagok felhalmozódnak az agyban és az idegekben, ami mozgás- és gondolkodási képességet, súlyos görcsösséget, görcsrohamokat okoz, és a betegek fokozatosan elveszítik mozgás-, beszéd-, nyelés-, étkezési és látási képességüket. A Lenmeldy-terápia az őssejtekben lévő hibás gént egy hatékony génre cseréli, így a szervezet képes az ARSA enzim termelésére, amely segít lebontani a káros szulfatidok felhalmozódását és megállítani az MLD progresszióját.

Hogyan fejti ki hatását a Lenmeldy?

A Lenmeldy-terápia egy hematopoietikus őssejt (HSC) mobilizációnak nevezett kezeléssel kezdődik. Ez azt jelenti, hogy a betegnek olyan gyógyszert adnak, amely segít az őssejteknek a csontvelőből a vérbe szállításában, hogy azok összegyűjthetők legyenek. Az őssejteket ezután genetikailag módosítják, hogy az ARSA gén működő másolatait tartalmazzák. Ez a Lenmeldy infúzió. A Lenmeldy-infúzió beadása előtt a beteg kemoterápiát (mieloablatív kondicionálást) kap, hogy eltávolítsa a sejteket a csontvelőből, hogy helyet biztosítson az új, módosított őssejteknek. Lenmeldy ezután egyszeri, egyszeri infúziót kap, az újonnan módosított őssejtek pedig a csontvelőhöz kapcsolódnak és ott szaporodnak. Az újonnan módosított őssejtek lehetővé teszik a szervezet számára az ARSA enzim termelését, amely segít lebontani a káros szulfatidok felhalmozódását és megállítani az MLD progresszióját.

Lenmeldy mellékhatásai

A Lenmeldy leggyakoribb mellékhatásai az alacsony neutrofilszámmal járó láz (85%), szájsebek (77%), légúti fertőzések (54%), bőrkiütés (33%), készülékkel kapcsolatos fertőzések (31%), egyéb vírusfertőzések (28%), láz (21%), gyomor-bélhurut (21%) és májnagyobbodás (18%) voltak. Ezek olyan mellékhatások, amelyek a kezelést követő egy éven belül az összes gyermek 10%-ánál vagy többnél jelentkeztek, és nem tartalmazzák a laboratóriumi mellékhatásokat.

A leggyakoribb laboratóriumi eltérések Lenmeldyben az emelkedett D-dimer (67%), neutropenia (28%) és emelkedett májenzimek (23%) voltak.

Az egyéb klinikailag jelentős mellékhatások a „Figyelmeztetések” részben találhatók.

figyelmeztetés

Trombózis és thromboemboliás események:Értékelje a trombózis kockázati tényezőit az infúzió előtt és után. Az őssejt-infúzió előtt fontolja meg az antitrombotikumokkal végzett profilaxist.

Agygyulladás (encephalitis): A kezelést követően a gyermekeknél figyelni kell az agyvelőgyulladás jeleit vagy tüneteit.

Súlyos fertőzés:Figyelje a gyermekeket a súlyos fertőzésekre.

A májba vezető és a májban elhelyezkedő kis erek elzáródnak (véna elzáródásos betegség):A kezelést követő első hónapban figyelje a gyermekeket a VOD jeleire és tüneteire, beleértve a májfunkciós teszteket minden betegnél, és fontolja meg a VOD megelőzését.

Késleltetett vérlemezke-transzplantáció:A thrombocytopenia és a vérzés figyelése a gyermekeknél, amíg a vérlemezkék helyreállnak.

A neutrofil transzplantáció sikertelenségének kockázata:Kövesse az abszolút neutrofilszámot (ANC) az infúzió után. Ha a neutrofil transzplantáció nem történik meg, pótsejteket kell beadni.

A beépített onkogenezis kockázata:A kezelés után évente ellenőrizni kell a gyermekeket a rosszindulatú hematológiai daganatok szempontjából.

A túlérzékenységi reakciók kockázata:Az infúzió alatt figyelje meg a túlérzékenységi reakciókat.

Antiretrovirális alkalmazás:A gyermekek nem szedhetnek profilaktikus HIV antiretrovirális gyógyszereket a mobilizálás előtt legalább egy hónapig, illetve a gyógyszer eliminációjához szükséges várható időtartamig. Az antiretrovirális gyógyszerek befolyásolhatják a Lenmeldy termelését. Ha egy gyermeknek antiretrovirális gyógyszerekre van szüksége HIV-profilaxis céljából, a kezelés megkezdését el kell halasztani, amíg a HIV-teszt negatív eredményt nem kap.

A szerológiai vizsgálatok zavarása:Azok a gyermekek, akik ezt az őssejt-infúziót kapták, valószínűleg pozitív HIV-tesztet kapnak a polimeráz láncreakció (PCR) teszteken az LVV provírus beillesztése miatt, ami hamis pozitív HIV-tesztet eredményez. Ezért a Lenmeldy-t kapott gyermekeket nem szabad PCR-alapú teszttel HIV-fertőzésre tesztelni.

Mielőtt bevenné ezt a gyógyszert

Mielőtt gyermeke Lenmeldy-t kapna, az orvos:

• Überprüfen Sie die Lunge, das Herz, die Niere, die Leber und den Blutdruck Ihres Kindes.
• Achten Sie auf Anzeichen einer Infektion; Jede Infektion wird behandelt, bevor Ihrem Kind dieses Arzneimittel verabreicht wird.
• Überprüfen Sie, ob Hepatitis B, Hepatitis C, das humane T-Zell-Lymphotrophe Virus (HTLV), das Cytomegalievirus (CMV), HIV oder eine Mykoplasmeninfektion vorhanden sind.
• Prüfen Sie, ob Ihr Kind in den letzten 6 Wochen eine Impfung erhalten hat oder ob eine Impfung in den nächsten Monaten geplant ist.

A Lenmeldy a gyermeke őssejtjeiből készül, és csak gyermekének adható.

Hogyan juthatok hozzá Lenmeldyhez?

A Lenmeldy-t egyszeri, egyadagos intravénás infúzióban adják be.

Az infúzió beadása előtt a páciens kezelést kap a Lenmeldy-infúzióra való felkészüléshez és a test felkészítéséhez az infúzióhoz. Először is, a beteg kezelést kap az őssejtjei mobilizálására, amelyeket összegyűjtenek. A páciens ezután kemoterápiát kap a csontvelő elkészítéséhez, majd a saját Lenmeldy-infúzióját.

A gyermek csak a saját őssejtjeiből készült Lenmeldyt kaphatja.

Lenmeldy adagolási információk

A Lenmeldy infúzió adagolása a gyermek MLD-betegségének altípusától és a gyermek súlyától függ.

Interakciók

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát, ha gyermeke jelenleg vagy nemrégiben szedett vagy szedett egyéb gyógyszert vagy oltást.

• Impfungen werden in den 6 Wochen vor Beginn der myeloablativen Konditionierung und bis zur hämatologischen Erholung nach der Behandlung mit Lenmeldy nicht empfohlen.
• Ihr Kind sollte mindestens einen Monat vor den Mobilisierungsmedikamenten bzw. für die voraussichtliche Dauer der Eliminierung der Medikamente keine antiretroviralen Medikamente einnehmen, da die antiretroviralen Medikamente die Herstellung von Lenmeldy beeinträchtigen können.

Gyártó

Gyártva: Orchard Therapeutics Észak-Amerika Boston, MA 02210

Hivatkozások

1. Lenmeldy-Packungsbeilage FDA
2. FDA genehmigt erste Gentherapie für Kinder mit metachromatischer Leukodystrophie
3. Was ist metachromatische Leukodystrophie?

További információ