Lenmeldy

Lenmeldy

Lenmeldy

Ce este Lenmeldy?

Aprobarea FDA pentru Lenmeldy a fost acordată pe 18 martie 2024. Lenmeldy este indicat pentru tratamentul copiilor cu leucodistrofie juvenilă tardivă (MLD) presimptomatică sau leucodistrofie juvenilă tardivă (PSLI) presimptomatică. .

Ce este leucodistrofia metacromatică?

Leucodistrofia metacromatică este o tulburare genetică rară și gravă care afectează creierul și sistemul nervos. Leucodistrofia metacromatică este cauzată de o genă defectuoasă, ceea ce înseamnă că organismul nu produce suficientă enzimă numită arilsulfatază A (ARSA). Această lipsă de ARSA face ca substanțele grase numite sulfatide să se acumuleze în creier și nervi, provocând probleme cu capacitatea de a se mișca și de a gândi, spasticitate severă, convulsii și determină pacienții să-și piardă treptat capacitatea de a se mișca, de a vorbi, de a înghiți, de a mânca și de a vedea. Terapia Lenmeldy înlocuiește gena defecte din celulele stem cu o genă eficientă, astfel încât organismul este acum capabil să producă enzima ARSA, care ajută la descompunerea acumularii dăunătoare de sulfatide și la oprirea progresiei MLD.

Cum funcționează Lenmeldy?

Terapia Lenmeldy începe cu un tratament numit mobilizarea celulelor stem hematopoietice (HSC). Aceasta implică administrarea pacientului a unui medicament care ajută la transportul celulelor stem din măduva osoasă în sânge, astfel încât acestea să poată fi colectate. Celulele stem sunt apoi modificate genetic pentru a conține copii de lucru ale genei ARSA. Aceasta este infuzia Lenmeldy. Înainte de a primi perfuzia Lenmeldy, pacientul va primi chimioterapie (condiționare mieloablativă) pentru a elimina celulele din măduva osoasă pentru a face loc noilor celule stem modificate. Lenmeldy primește apoi o perfuzie unică, cu o singură doză, iar celulele stem nou modificate se atașează la măduva osoasă și se înmulțesc acolo. Celulele stem recent modificate permit organismului să producă enzima ARSA, care ajută la descompunerea acumulării dăunătoare de sulfatide și la oprirea progresiei MLD.

Efecte secundare Lenmeldy

Cele mai frecvente reacții adverse la Lenmeldy au fost febră cu număr scăzut de neutrofile (85%), răni bucale (77%), infecții ale tractului respirator (54%), erupții cutanate (33%), infecții legate de dispozitiv (31%), alte infecții virale (28%), febră (21%), gastroenterită (21%) și ficatul mărit (18%). Acestea sunt reacții adverse care au apărut la 10% sau mai mult din toți copiii în decurs de un an de tratament și nu includ reacțiile adverse de laborator.

Cele mai frecvente anomalii de laborator în Lenmeldy au fost creșterea D-dimerului (67%), neutropenia (28%) și creșterea enzimelor hepatice (23%).

Alte reacții adverse semnificative clinic sunt enumerate în secțiunea „Avertismente”.

avertizare

Tromboză și evenimente tromboembolice:Evaluați factorii de risc pentru tromboză înainte și după perfuzie. Luați în considerare profilaxia cu antitrombotice înainte de perfuzia cu celule stem.

Inflamație a creierului (encefalită): Copiii trebuie monitorizați pentru semne sau simptome de encefalită după tratament.

Infecție severă:Monitorizați copiii pentru infecții grave.

Vasele de sânge mici care duc la și care se află în ficat devin blocate (boala veno-ocluzivă):Monitorizați copiii pentru semnele și simptomele VOD în prima lună după tratament, inclusiv testele funcției hepatice la toți pacienții și luați în considerare profilaxia pentru VOD.

Transplantul de trombocite întârziat:Monitorizați copiii pentru trombocitopenie și sângerare până când se obține recuperarea trombocitelor.

Riscul de eșec al transplantului de neutrofile:Monitorizați numărul absolut de neutrofile (ANC) după perfuzie. Dacă nu are loc transplantul de neutrofile, se administrează celule de înlocuire.

Risc de oncogeneză inserată:Monitorizați copiii pentru afecțiuni hematologice maligne anual după tratament.

Risc de reacții de hipersensibilitate:Monitorizați reacțiile de hipersensibilitate în timpul perfuziei.

Utilizarea antiretrovirale:Copiii nu trebuie să ia medicamente antiretrovirale profilactice HIV cu cel puțin o lună înainte de mobilizare sau pentru perioada estimată necesară pentru eliminarea medicamentelor. Medicamentele antiretrovirale pot afecta producția de Lenmeldy. Dacă un copil necesită medicamente antiretrovirale pentru profilaxia HIV, inițierea tratamentului trebuie amânată până la confirmarea unui test HIV negativ.

Interferență cu testele serologice:Copiii care au primit această perfuzie cu celule stem sunt susceptibile să fie testați pozitiv pentru HIV la testele de reacție în lanț a polimerazei (PCR) datorită inserării provirusului LVV, rezultând un test fals pozitiv pentru HIV. Prin urmare, copiii cărora li s-a administrat Lenmeldy nu ar trebui să fie testați pentru infecția HIV folosind un test bazat pe PCR.

Înainte de a lua acest medicament

Înainte ca copilului dumneavoastră să i se administreze Lenmeldy, medicul va:

• Überprüfen Sie die Lunge, das Herz, die Niere, die Leber und den Blutdruck Ihres Kindes.
• Achten Sie auf Anzeichen einer Infektion; Jede Infektion wird behandelt, bevor Ihrem Kind dieses Arzneimittel verabreicht wird.
• Überprüfen Sie, ob Hepatitis B, Hepatitis C, das humane T-Zell-Lymphotrophe Virus (HTLV), das Cytomegalievirus (CMV), HIV oder eine Mykoplasmeninfektion vorhanden sind.
• Prüfen Sie, ob Ihr Kind in den letzten 6 Wochen eine Impfung erhalten hat oder ob eine Impfung in den nächsten Monaten geplant ist.

Lenmeldy este făcut din celulele stem ale copilului dumneavoastră și trebuie administrat numai copilului dumneavoastră.

Cum îl fac pe Lenmeldy?

Lenmeldy se administrează ca o singură perfuzie intravenoasă, în doză unică.

Înainte de a putea fi administrată perfuzia, pacientul va primi tratamente pentru pregătirea perfuziei Lenmeldy și pentru pregătirea organismului pentru perfuzie. În primul rând, pacientul primește tratament pentru a-și mobiliza celulele stem, care sunt colectate. Pacientul primește apoi chimioterapie pentru a pregăti măduva osoasă și apoi propria perfuzie Lenmeldy.

Copilul poate primi numai Lenmeldy preparat din celulele stem proprii ale copilului.

Informații despre doza Lenmeldy

Doza de infuzie Lenmeldy depinde de subtipul bolii MLD a copilului și de greutatea copilului.

Interacțiuni

Spuneți medicului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră ia, a luat recent sau ar putea lua orice alte medicamente sau vaccinuri.

• Impfungen werden in den 6 Wochen vor Beginn der myeloablativen Konditionierung und bis zur hämatologischen Erholung nach der Behandlung mit Lenmeldy nicht empfohlen.
• Ihr Kind sollte mindestens einen Monat vor den Mobilisierungsmedikamenten bzw. für die voraussichtliche Dauer der Eliminierung der Medikamente keine antiretroviralen Medikamente einnehmen, da die antiretroviralen Medikamente die Herstellung von Lenmeldy beeinträchtigen können.

Producător

Fabricat pentru: Orchard Therapeutics North America Boston, MA 02210

Referințe

1. Lenmeldy-Packungsbeilage FDA
2. FDA genehmigt erste Gentherapie für Kinder mit metachromatischer Leukodystrophie
3. Was ist metachromatische Leukodystrophie?

Mai multe informații