Lyfgenia
Lyfgenia
SCD ist eine genetische, vererbte, lebenslange Krankheit, die durch eine Veränderung in einem der Gene in den roten Blutkörperchen, dem Beta-Globin-Gen, verursacht wird und dazu führt, dass die normalen scheibenförmigen roten Blutkörperchen die Form einer Sichel annehmen, was zu Anämie führt VOCs, wie eine Schmerzkrise.
Lyfgenia verwendet einen replikationsinkompetenten, selbstinaktivierenden lentiviralen Vektor (LVV), um funktionale Kopien des Beta-Globin-Gens zu den eigenen Blutstammzellen des Patienten hinzuzufügen, was zur Produktion von Anti-Sichelhämoglobin führt, das die Blutgefäße verringern oder stoppen kann -okklusive Ereignisse.
Lyfgenia wurde am 8. Dezember 2023 von der FDA zugelassen.
Warnungen
Lyfgenia kann während der Infusion Überempfindlichkeitsreaktionen hervorrufen. Ihr Arzt wird Sie diesbezüglich überwachen.
Es besteht das Risiko eines Versagens der Neutrophilentransplantation nach einer HSC-Transplantation und der Verabreichung von Lyfgenia, was möglicherweise eine Notfallbehandlung mit Ihrer Sammlung unmodifizierter CD34+-Zellen erfordert.
Im Vergleich zu einer allogenen HSC-Transplantation wurden bei der Lyfgenia-Behandlung längere mittlere Thrombozytentransplantationszeiten beobachtet. Bis dahin besteht ein erhöhtes Blutungsrisiko. Ihr Arzt wird Sie auf Blutungen überwachen und Ihre Thrombozytenzahl überprüfen. In klinischen Studien benötigten zwei Patienten mehr als 100 Tage, um eine Thrombozytentransplantation zu erreichen.
Es besteht ein potenzielles Risiko für Blutkrebs, da Lyfgenia einen viralen Vektor verwendet. Aufgrund dieses Risikos wird Ihr Arzt Sie mindestens 15 Jahre lang alle 6 Monate überwachen.
Vor der Einnahme
Eine Chemotherapie, die Sie vor der Verabreichung von Lyfgenia erhalten, kann Ihre Chancen, schwanger zu werden oder ein Kind zu zeugen, verringern. Sie sollten erwägen, vor der Behandlung mit Lyfgenia Möglichkeiten zur Erhaltung der Fruchtbarkeit mit Ihrem Arzt zu besprechen.
Schwangerschaft/Stillzeit
Ein negativer Serumschwangerschaftstest muss vor Beginn der Mobilisierung bestätigt und vor Konditionierungsverfahren und vor der Verabreichung von Lyfgenia erneut bestätigt werden.
Verabreichen Sie Lyfgenia nicht an Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen. Wenden Sie sich umgehend an Ihren Arzt, wenn Sie ungewollt schwanger werden.
Frauen im gebärfähigen Alter und Männer, die in der Lage sind, ein Kind zu zeugen, sollten vom Beginn der Mobilisierung bis mindestens 6 Monate nach der Verabreichung von Lyfgenia eine wirksame Verhütungsmethode (Intrauterinpessar oder eine Kombination aus hormoneller und Barriere-Kontrazeption) anwenden.
Wie wird Lyfgenia verabreicht?
Lyfgenia wird speziell für jeden Patienten hergestellt. Während dieses Prozesses werden Sie in ein Behandlungszentrum aufgenommen.
Vor der Behandlung wird Ihnen Ihr Arzt im Rahmen Ihrer Behandlung andere Arzneimittel verabreichen, einschließlich eines Chemotherapeutikums (in die Vene verabreicht). Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über die Risiken und Vorteile aller Arzneimittel, die an Ihrer Behandlung beteiligt sind.
Die Behandlung mit Lyfgenia umfasst vier Hauptschritte.
Schritt 1: Lyfgenia wird speziell für Sie aus Ihren Blutstammzellen hergestellt. Ihr Arzt wird Ihre Blutstammzellen durch ein Verfahren/einen Prozess namens Mobilisierung und Apherese sammeln. Dieser Vorgang dauert etwa eine Woche und muss möglicherweise wiederholt werden, um eine ausreichende Anzahl von Zellen zu erhalten. Im Behandlungszentrum werden auch Ersatzstammzellen (oder Rettungszellen) gesammelt und gelagert. Dies ist eine Vorsichtsmaßnahme für den Fall, dass im Behandlungsprozess ein Problem auftritt. In diesem Fall werden Ihnen Ihre Ersatzstammzellen zurückgegeben. Wenn Sie Ersatzzellen erhalten, haben Sie keinen Nutzen aus Lyfgenia.
Schritt 2: Ihre Blutstammzellen werden an eine Produktionsstätte geschickt, wo sie zur Herstellung Ihres Lyfgenia verwendet werden. In der Regel dauert es 10 bis 15 Wochen ab der Entnahme Ihrer Zellen, um die Infusion herzustellen und zu testen, bevor sie an Ihren Arzt versandt wird. Die Zeit kann jedoch variieren.
Schritt 3: Bevor Sie Lyfgenia erhalten, wird Ihnen Ihr Arzt einige Tage lang eine Chemotherapie verabreichen, um Platz im Knochenmark zu schaffen. Für diesen Schritt werden Sie in die Behandlungseinheit aufgenommen und bleiben dort bis nach der Infusion.
Schritt 4: Lyfgenia wird als intravenöse Infusion (in Ihre Vene) verabreicht. Möglicherweise erhalten Sie mehr als einen Beutel und jeder Beutel ist in maximal 30 Minuten aufgegossen. Nach der Infusion bleiben Sie etwa drei bis sechs Wochen im Behandlungszentrum, damit Ihr medizinisches Team Ihre Genesung genau überwachen kann.
Was sollte ich nach der Einnahme von Lyfgenia vermeiden?
Spenden Sie kein Blut, keine Organe, Gewebe oder Zellen.
Was sind die Nebenwirkungen von Lyfgenia?
Die Behandlung mit Lyfgenia kann Ihr Risiko erhöhen, an Blutkrebs zu erkranken. Diese Krebsarten können sich viele Jahre nach der Behandlung mit Lyfgenia entwickeln und lebensbedrohlich sein und/oder zum Tod führen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über die Vorteile und Risiken von Lyfgenia und Ihre Behandlungsmöglichkeiten. Aufgrund des Krebsrisikos müssen Sie nach Ihrer Lyfgenia-Infusion mindestens alle 6 Monate für einen Zeitraum von mindestens 15 Jahren überwacht werden. Die Überwachung umfasst Blutuntersuchungen und bei Bedarf zusätzliche Tests. Blutkrebs verursacht möglicherweise keine Symptome oder die Symptome können allgemein sein. Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, wenn bei Ihnen eines dieser Anzeichen oder Symptome auftritt:
- Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
- Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
- Blut husten
- Starke Kopfschmerzen
- Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
- Fieber (38 °C oder höher)
- Geschwollene Drüsen
- Ungewöhnliche Müdigkeit.
Wenn bei Ihnen Krebs diagnostiziert wird, bitten Sie Ihren behandelnden Arzt, sich unter 1-833-999-6378 an Bluebird Bio zu wenden.
Es können auch Nebenwirkungen im Zusammenhang mit anderen Arzneimitteln auftreten, die im Rahmen der Lyfgenia-Behandlung verabreicht werden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über mögliche Nebenwirkungen.
Mögliche Nebenwirkungen von Lyfgenia können niedriger Blutdruck oder Hitzewallungen am Tag der Behandlung sein.
Zu den möglichen Nebenwirkungen nach der Behandlung gehören:
- Blutkrebs
- Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.
Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Lyfgenia. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 oder Bluebird Bio unter 1-833-999-6378 melden.
Nach der Behandlung mit Lyfgenia
Führen Sie regelmäßige Kontrolluntersuchungen bei Ihrem Arzt durch, einschließlich Blutuntersuchungen mindestens alle 6 Monate, um etwaige Nebenwirkungen festzustellen und sicherzustellen, dass Lyfgenia noch wirkt.
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über die Teilnahme an einer Post-Marketing-Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit von Lyfgenia, einschließlich des Risikos für das Auftreten von Blutkrebs nach der Behandlung.
Lyfgenia löst bei Ihnen keine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) aus, obwohl es bei einigen kommerziellen Tests (insbesondere einem PCR-basierten Test) zu einem falsch positiven HIV-Testergebnis führen kann. Wenn Sie einen HIV-Test benötigen, sprechen Sie mit Ihrem Arzt über den geeigneten Test.
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über alle Bedenken. Sie können Ihren Arzt um Informationen zu Lyfgenia bitten, die für medizinisches Fachpersonal bestimmt sind. Für weitere Informationen gehen Sie zu Lyfgenia.com oder rufen Sie 1-833-666-2583 für Bluebird Patient Services (mein Bluebird-Support) an.
Welche anderen Medikamente beeinflussen Lyfgenia?
Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine, Antazida und pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel.
Ihr Arzt wird Ihnen raten, die folgenden Medikamente zu meiden:
- Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
- Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
- Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.
Lyfgenia löst bei Ihnen keine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) aus, obwohl es bei einigen kommerziellen Tests (insbesondere einem PCR-basierten Test) zu einem falsch positiven HIV-Testergebnis führen kann. Wenn Sie einen HIV-Test benötigen, sprechen Sie mit Ihrem Arzt über den geeigneten Test.
Dies ist keine vollständige Liste der Interaktionen. Eine vollständige Liste finden Sie in den Verschreibungsinformationen.
Lagerung
Bewahren Sie den/die Infusionsbeutel in der/den Metallkassette(n) auf und lagern Sie ihn in der Dampfphase von flüssigem Stickstoff bei weniger als oder gleich -140 °C (≤ -220 °F), bis er aufgetaut und verabreicht werden kann.
Tauen Sie Lyfgenia vor der Infusion auf. Nach dem Auftauen nicht wieder einfrieren. Bestrahlen Sie Lyfgenia nicht, da dies zur Inaktivierung führen könnte.
Zutaten
Lieferung als ein bis vier 20-ml-Infusionsbeutel. Die Infusionsbeutel enthalten eine gefrorene Suspension gentechnisch veränderter autologer Zellen, angereichert mit CD34+-Zellen.
Jeder Infusionsbeutel ist einzeln in einer Metallkassette verpackt. Der Transport von der Produktionsstätte zum Lager des Behandlungszentrums erfolgt in einem Kryo-Transporter, der mehrere Metallkassetten enthalten kann, die für einen einzelnen Patienten bestimmt sind. Im Versandkarton ist ein Chargeninformationsblatt angebracht.
Gleichen Sie nach Erhalt die Identität des Patienten mit den Patientenidentifikatoren auf der/den Metallkassette(n), dem/den Infusionsbeutel(n) und dem Chargeninformationsblatt ab.
Hersteller
Bluebird Bio, Inc.
Verweise
- Produktetikett
Weitere Informationen