ليفجينيا

ليفجينيا

ليفجينيا

مرض فقر الدم المنجلي هو مرض وراثي، وراثي، مدى الحياة ناجم عن تغير في أحد الجينات الموجودة في خلايا الدم الحمراء، وهو جين بيتا جلوبين، والذي يجعل خلايا الدم الحمراء الطبيعية على شكل قرص تأخذ شكل المنجل، مما يؤدي إلى فقر الدم والمركبات العضوية المتطايرة، مثل أزمة الألم.

تستخدم Lyfgenia ناقل الفيروس البطيء غير الكفؤ والمعطل ذاتيًا (LVV) لإضافة نسخ وظيفية من جين بيتا جلوبين إلى الخلايا الجذعية في دم المريض، مما يؤدي إلى إنتاج الهيموجلوبين المضاد للمنجل، والذي يمكن أن يقلل أو يوقف أحداث انسداد الأوعية الدموية.

تمت الموافقة على Lyfgenia من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 8 ديسمبر 2023.

تحذيرات

قد تسبب ليفجينيا تفاعلات فرط الحساسية أثناء التسريب. سيقوم طبيبك بمراقبتك لهذا الغرض.

هناك خطر فشل تطعيم العدلات بعد زرع HSC وإدارة Lyfgenia، الأمر الذي قد يتطلب علاجًا طارئًا باستخدام مجموعة خلايا CD34+ غير المعدلة.

وقد لوحظت أوقات انجذاب الصفائح الدموية الأطول مع علاج Lyfgenia مقارنة بزراعة HSC الخيفي. وحتى ذلك الحين، هناك خطر متزايد للنزيف. سيقوم طبيبك بمراقبة النزيف والتحقق من عدد الصفائح الدموية. في التجارب السريرية، احتاج مريضان إلى أكثر من 100 يوم لإجراء عملية زراعة الصفائح الدموية.

هناك خطر محتمل للإصابة بسرطان الدم لأن Lyfgenia تستخدم ناقلًا فيروسيًا. وبسبب هذا الخطر، سيقوم طبيبك بمراقبتك كل 6 أشهر لمدة 15 عامًا على الأقل.

قبل أن تأخذ

العلاج الكيميائي المعطى قبل أن تتلقى Lyfgenia قد يقلل من فرص الحمل أو إنجاب طفل. يجب أن تفكر في مناقشة خيارات الحفاظ على الخصوبة مع طبيبك قبل العلاج بـ Lyfgenia.

الحمل/الرضاعة الطبيعية

يجب تأكيد اختبار الحمل السلبي في المصل قبل بدء التعبئة وإعادة تأكيده قبل إجراءات التكييف وقبل إعطاء ليفجينيا.

لا تعطي ليفجينيا للنساء الحوامل أو اللاتي يخططن للحمل أو المرضعات. اتصل بطبيبك على الفور إذا أصبحت حاملاً عن غير قصد.

يجب على النساء ذوات القدرة على الإنجاب والرجال القادرين على إنجاب طفل أن يستخدموا وسيلة فعالة لمنع الحمل (جهاز داخل الرحم أو مزيج من وسائل منع الحمل الهرمونية والحاجزية) من بداية التعبئة حتى 6 أشهر على الأقل بعد تناول ليفجينيا.

كيف يتم إدارة ليفجينيا؟

تم تصميم ليفجينيا خصيصًا لكل مريض. خلال هذه العملية سيتم إدخالك إلى مركز العلاج.

قبل العلاج، سيعطيك طبيبك أدوية أخرى كجزء من علاجك، بما في ذلك دواء العلاج الكيميائي (الذي يُعطى في الوريد). تحدث مع طبيبك حول مخاطر وفوائد أي أدوية تدخل في علاجك.

يتضمن علاج ليفجينيا أربع خطوات رئيسية.

الخطوة 1: تم تصنيع ليفجينيا خصيصًا لك من خلايا الدم الجذعية. سيقوم طبيبك بجمع الخلايا الجذعية من الدم من خلال إجراء/عملية تسمى التعبئة والفصادة. تستغرق هذه العملية حوالي أسبوع وقد تحتاج إلى التكرار للحصول على أعداد كافية من الخلايا. يتم أيضًا جمع الخلايا الجذعية البديلة (أو خلايا الإنقاذ) وتخزينها في مركز العلاج. وهذا إجراء احترازي في حالة ظهور مشكلة في عملية العلاج. في هذه الحالة، سيتم إرجاع الخلايا الجذعية البديلة إليك. إذا حصلت على خلايا بديلة، فلن تستفيد من Lyfgenia.

الخطوة 2: سيتم إرسال خلايا دمك الجذعية إلى منشأة التصنيع حيث سيتم استخدامها لصنع ليفجينيا الخاص بك. يستغرق الأمر عادةً من 10 إلى 15 أسبوعًا من وقت جمع الخلايا لتحضير واختبار التسريب قبل إرساله إلى طبيبك. ومع ذلك، قد يختلف الوقت.

الخطوة 3: قبل أن تتلقى ليفجينيا، سيعطيك طبيبك علاجًا كيميائيًا لبضعة أيام لإفساح المجال في نخاع العظم. في هذه الخطوة، سيتم إدخالك إلى وحدة العلاج وستبقى هناك حتى بعد عملية التسريب.

الخطوة 4: يتم إعطاء ليفجينيا بالتسريب في الوريد (في الوريد). قد تتلقى أكثر من كيس واحد ويتم تحضير كل كيس خلال 30 دقيقة أو أقل. بعد التسريب، ستبقى في مركز العلاج لمدة تتراوح من ثلاثة إلى ستة أسابيع تقريبًا حتى يتمكن فريقك الطبي من مراقبة تعافيك عن كثب.

ما الذي يجب أن أتجنبه بعد تناول ليفجينيا؟

لا تتبرع بالدم أو الأعضاء أو الأنسجة أو الخلايا.

ما هي الآثار الجانبية لليفجينيا؟

العلاج مع ليفجينيا قد يزيد من خطر الإصابة بسرطان الدم. يمكن أن تتطور هذه السرطانات بعد سنوات عديدة من العلاج بـ Lyfgenia ويمكن أن تهدد الحياة و/أو تسبب الوفاة. تحدث مع طبيبك حول فوائد ومخاطر ليفجينيا وخيارات العلاج المتاحة لك. بسبب خطر الإصابة بالسرطان، ستحتاج إلى المراقبة كل 6 أشهر على الأقل لمدة 15 عامًا على الأقل بعد ضخ ليفجينيا. تشمل المراقبة اختبارات الدم واختبارات إضافية إذا لزم الأمر. قد لا يسبب سرطان الدم أي أعراض أو قد تكون الأعراض عامة. اتصل بطبيبك على الفور إذا واجهت أيًا من هذه العلامات أو الأعراض:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

إذا تم تشخيص إصابتك بالسرطان، فاطلب من طبيبك المعالج الاتصال بـ Bluebird Bio على الرقم 1-833-999-6378.

قد تحدث آثار جانبية أيضًا مع أدوية أخرى تُعطى كجزء من علاج ليفجينيا. تحدث مع طبيبك حول الآثار الجانبية المحتملة.

قد تشمل الآثار الجانبية المحتملة لليفجينيا انخفاض ضغط الدم أو الهبات الساخنة في يوم العلاج.

تشمل الآثار الجانبية المحتملة بعد العلاج ما يلي:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لليفجينيا. اتصل بطبيبك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088 أو Bluebird Bio على الرقم 1-833-999-6378.

بعد العلاج مع ليفجينيا

قم بإجراء فحوصات منتظمة مع طبيبك، بما في ذلك اختبارات الدم كل 6 أشهر على الأقل، للتحقق من أي آثار جانبية وللتأكد من أن ليفجينيا لا يزال يعمل.

تحدث مع طبيبك حول المشاركة في دراسة ما بعد التسويق لتقييم سلامة Lyfgenia على المدى الطويل، بما في ذلك خطر الإصابة بسرطانات الدم بعد العلاج.

لن يتسبب Lyfgenia في إصابتك بفيروس نقص المناعة البشرية (HIV)، على الرغم من أنه قد يعطي نتيجة اختبار إيجابية كاذبة لفيروس نقص المناعة البشرية مع بعض الاختبارات التجارية (خاصة الاختبار المعتمد على تفاعل البوليميراز المتسلسل). إذا كنت بحاجة إلى اختبار فيروس نقص المناعة البشرية، تحدث مع طبيبك حول الاختبار المناسب.

تحدث مع طبيبك حول أي مخاوف. يمكنك أن تطلب من طبيبك معلومات حول Lyfgenia المخصصة لمتخصصي الرعاية الصحية. لمزيد من المعلومات، انتقل إلى Lyfgenia.com أو اتصل بالرقم 1-833-666-2583 لخدمات مرضى بلوبيرد (دعم بلوبيرد الخاص بي).

ما هي الأدوية الأخرى التي ستؤثر على ليفجينيا؟

أخبر طبيبك عن جميع الأدوية التي تتناولها، بما في ذلك الأدوية الموصوفة طبيًا والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية، والفيتامينات، ومضادات الحموضة، والمكملات العشبية.

سينصحك طبيبك بتجنب الأدوية التالية:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

لن يتسبب Lyfgenia في إصابتك بفيروس نقص المناعة البشرية (HIV)، على الرغم من أنه قد يعطي نتيجة اختبار إيجابية كاذبة لفيروس نقص المناعة البشرية مع بعض الاختبارات التجارية (خاصة الاختبار المعتمد على تفاعل البوليميراز المتسلسل). إذا كنت بحاجة إلى اختبار فيروس نقص المناعة البشرية، تحدث مع طبيبك حول الاختبار المناسب.

هذه ليست قائمة كاملة من التفاعلات. للحصول على قائمة كاملة، راجع المعلومات الوصفية.

تخزين

احتفظ بالكيس (الأكياس) الوريدية في الكاسيت (الصناديق) المعدنية وقم بتخزينها في مرحلة بخار النيتروجين السائل عند درجة حرارة أقل من أو تساوي -140 درجة مئوية (220 -220 درجة فهرنهايت) حتى يمكن إذابتها وإدارتها.

ذوبان الجليد ليفجينيا قبل التسريب. لا تقم بإعادة التجميد بعد الذوبان. لا تشعع ليفجينيا لأن هذا قد يسبب التعطيل.

مكونات

يتم توفيره كواحد إلى أربعة أكياس ضخ سعة 20 مل. تحتوي أكياس التسريب على معلق مجمد من الخلايا الذاتية المعدلة وراثيا والمعززة بخلايا CD34+.

يتم تعبئة كل كيس ضخ بشكل فردي في علبة معدنية. يتم النقل من موقع الإنتاج إلى مستودع مركز العلاج في ناقل مبرد، والذي يمكن أن يحتوي على عدة أشرطة معدنية مخصصة لمريض واحد. يتم إرفاق ورقة معلومات الدفعة بصندوق الشحن.

عند الاستلام، قم بمطابقة هوية المريض مع معرفات المريض الموجودة على الكاسيت (الأشرطة) المعدنية، وحقيبة (أكياس) التسريب، وورقة معلومات الدفعة.

الشركة المصنعة

بلوبيرد بيو، وشركة

مراجع

1. Produktetikett

مزيد من المعلومات