Lyfgenia

Lyfgenia

Lyfgenia

SCD je genetické, dědičné, celoživotní onemocnění způsobené změnou jednoho z genů v červených krvinkách, genu beta-globinu, který způsobuje, že normální diskovité červené krvinky nabývají tvaru srpu, což vede k anémii VOC, jako je krize bolesti.

Lyfgenia používá replikačně nekompetentní, samoinaktivující se lentivirový vektor (LVV) k přidání funkčních kopií genu pro beta-globin do vlastních krevních kmenových buněk pacienta, což vede k produkci protisrpkovitého hemoglobinu, který může snížit nebo zastavit okluzivní případy krevních cév.

Lyfgenia byla schválena FDA dne 8. prosince 2023.

Varování

Lyfgenia může během infuze způsobit hypersenzitivní reakce. Váš lékař vás bude kvůli tomu sledovat.

Po transplantaci HSC a podání Lyfgenia existuje riziko selhání engraftmentu neutrofilů, což může vyžadovat urgentní léčbu s odběrem neupravených CD34+ buněk.

Delší průměrné doby přihojení krevních destiček byly pozorovány u léčby Lyfgenia ve srovnání s alogenní transplantací HSC. Do té doby je zvýšené riziko krvácení. Váš lékař vás bude sledovat na krvácení a zkontroluje počet krevních destiček. V klinických studiích potřebovali dva pacienti k přihojení destiček více než 100 dní.

Existuje potenciální riziko rakoviny krve, protože Lyfgenia používá virový vektor. Kvůli tomuto riziku vás bude lékař sledovat každých 6 měsíců po dobu nejméně 15 let.

Před odběrem

Chemoterapie podaná před podáním přípravku Lyfgenia může snížit vaše šance na otěhotnění nebo narození dítěte. Před zahájením léčby přípravkem Lyfgenia byste měli zvážit prodiskutování možností zachování plodnosti se svým lékařem.

Těhotenství/kojení

Negativní těhotenský test v séru musí být potvrzen před zahájením mobilizace a znovu potvrzen před přípravnými procedurami a před podáním Lyfgenia.

Nedávejte Lyfgenia ženám, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo kojící ženy. Okamžitě kontaktujte svého lékaře, pokud neúmyslně otěhotníte.

Ženy ve fertilním věku a muži schopní zplodit dítě by měli používat účinnou metodu antikoncepce (nitroděložní tělísko nebo kombinaci hormonální a bariérové ​​antikoncepce) od zahájení mobilizace až do minimálně 6 měsíců po podání Lyfgenia.

Jak se přípravek Lyfgenia podává?

Lyfgenia je vyrobena speciálně pro každého pacienta. Během tohoto procesu budete přijati do léčebného centra.

Před léčbou vám lékař podá další léky jako součást léčby, včetně chemoterapeutika (podávaného do žíly). Poraďte se se svým lékařem o rizicích a přínosech jakýchkoli léků zahrnutých do vaší léčby.

Léčba Lyfgenia zahrnuje čtyři hlavní kroky.

Krok 1: Lyfgenia je vyrobena speciálně pro vás z vašich krevních kmenových buněk. Váš lékař vám odebere krevní kmenové buňky pomocí postupu/procesu zvaného mobilizace a aferéza. Tento proces trvá asi týden a může být nutné jej opakovat, aby se získal dostatečný počet buněk. V léčebném centru se také odebírají a uchovávají náhradní kmenové buňky (neboli záchranné buňky). Jedná se o preventivní opatření pro případ, že by se v procesu léčby objevil problém. V takovém případě vám budou vaše náhradní kmenové buňky vráceny. Pokud dostanete náhradní buňky, nebudete mít z Lyfgenia žádný prospěch.

Krok 2: Vaše krevní kmenové buňky budou odeslány do výrobního zařízení, kde budou použity k výrobě vaší Lyfgenia. Obvykle trvá 10 až 15 týdnů od doby, kdy jsou vaše buňky shromážděny, aby se připravila a otestovala infuze, než je odeslána vašemu lékaři. Doba se však může lišit.

Krok 3: Než dostanete přípravek Lyfgenia, lékař vám na několik dní podá chemoterapii, aby se vytvořil prostor v kostní dřeni. V tomto kroku budete přijati na ošetřovací jednotku a zůstanete tam až do ukončení infuze.

Krok 4: Lyfgenia se podává jako intravenózní infuze (do žíly). Můžete obdržet více než jeden sáček a každý sáček je uvařen za 30 minut nebo méně. Po infuzi zůstanete v léčebném centru přibližně tři až šest týdnů, aby váš lékařský tým mohl pečlivě sledovat vaše zotavení.

Čemu se mám vyhnout po užití Lyfgenia?

Nedarujte krev, orgány, tkáně ani buňky.

Jaké jsou vedlejší účinky Lyfgenia?

Léčba přípravkem Lyfgenia může zvýšit riziko vzniku rakoviny krve. Tyto rakoviny se mohou vyvinout mnoho let po léčbě přípravkem Lyfgenia a mohou být život ohrožující a/nebo způsobit smrt. Poraďte se se svým lékařem o výhodách a rizicích Lyfgenia a možnostech léčby. Kvůli riziku rakoviny budete muset být sledováni alespoň každých 6 měsíců po dobu nejméně 15 let po infuzi přípravku Lyfgenia. Monitorování zahrnuje krevní testy a v případě potřeby další testy. Rakovina krve nemusí způsobovat žádné příznaky nebo příznaky mohou být obecné. Okamžitě zavolejte svého lékaře, pokud zaznamenáte některý z těchto příznaků nebo příznaků:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Pokud vám byla diagnostikována rakovina, požádejte svého ošetřujícího lékaře, aby kontaktoval společnost Bluebird Bio na čísle 1-833-999-6378.

Nežádoucí účinky se mohou objevit také u jiných léků podávaných jako součást léčby přípravkem Lyfgenia. Poraďte se se svým lékařem o možných nežádoucích účincích.

Možné vedlejší účinky přípravku Lyfgenia mohou zahrnovat nízký krevní tlak nebo návaly horka v den léčby.

Možné vedlejší účinky po léčbě zahrnují:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

To nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Lyfgenia. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo společnosti Bluebird Bio na čísle 1-833-999-6378.

Po léčbě přípravkem Lyfgenia

Absolvujte pravidelné kontroly u svého lékaře, včetně krevních testů, alespoň každých 6 měsíců, abyste zkontrolovali případné nežádoucí účinky a ujistili se, že přípravek Lyfgenia stále účinkuje.

Poraďte se se svým lékařem o účasti v postmarketingové studii za účelem posouzení dlouhodobé bezpečnosti přípravku Lyfgenia, včetně rizika vzniku rakoviny krve po léčbě.

Lyfgenia nezpůsobí infekci virem lidské imunodeficience (HIV), i když u některých komerčních testů (zejména testu založeného na PCR) může poskytnout falešně pozitivní výsledek testu HIV. Pokud potřebujete test na HIV, poraďte se o vhodném testu se svým lékařem.

Promluvte si se svým lékařem o jakýchkoli obavách. Můžete požádat svého lékaře o informace o přípravku Lyfgenia určeném pro zdravotnické pracovníky. Pro více informací přejděte na Lyfgenia.com nebo zavolejte na číslo 1-833-666-2583 pro pacientské služby Bluebird (moje podpora Bluebird).

Jaké další léky ovlivní Lyfgenia?

Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů, antacidů a bylinných doplňků.

Váš lékař vám poradí, abyste se vyvarovali následujících léků:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia nezpůsobí infekci virem lidské imunodeficience (HIV), i když u některých komerčních testů (zejména testu založeného na PCR) může poskytnout falešně pozitivní výsledek testu HIV. Pokud potřebujete test na HIV, poraďte se o vhodném testu se svým lékařem.

Toto není úplný seznam interakcí. Úplný seznam viz informace o předepisování.

skladování

Uchovávejte IV vak(y) v kovové kazetě(ách) a skladujte je v parní fázi kapalného dusíku při teplotě nižší nebo rovné -140 °C (≤ -220 °F), dokud jej nelze rozmrazit a podat.

Lyfgenia před infuzí rozmrazte. Po rozmrazení znovu nezmrazujte. Neozařujte přípravek Lyfgenia, protože by to mohlo způsobit inaktivaci.

Ingredience

Dodává se jako jeden až čtyři 20ml infuzní sáčky. Infuzní vaky obsahují zmrazenou suspenzi geneticky modifikovaných autologních buněk obohacenou o buňky CD34+.

Každý infuzní vak je jednotlivě balen v kovové kazetě. Transport z místa výroby do skladu léčebny probíhá v kryogenním transportéru, který může obsahovat několik kovových kazet určených pro jednoho pacienta. Informační list šarže je připojen k přepravní krabici.

Po obdržení porovnejte totožnost pacienta s identifikátory pacienta na kovové kazetě (kazetech), infuzním vaku (vacích) a informačním listu šarže.

Výrobce

Společnost Bluebird Bio, Inc.

Reference

1. Produktetikett

Více informací