Lyfgenia

Lyfgenia

Lyfgenia

SCD er en genetisk, arvelig, livslang sygdom forårsaget af en ændring i et af generne i røde blodlegemer, beta-globingenet, som får de normale skiveformede røde blodlegemer til at tage form af en segl, hvilket resulterer i anæmi VOC'er, såsom en smertekrise.

Lyfgenia bruger en replikationsinkompetent, selvinaktiverende lentiviral vektor (LVV) til at tilføje funktionelle kopier af beta-globingenet til patientens egne blodstamceller, hvilket resulterer i produktionen af ​​anti-seglhæmoglobin, som kan reducere eller stoppe blodkarokklusive hændelser.

Lyfgenia blev godkendt af FDA den 8. december 2023.

Advarsler

Lyfgeni kan forårsage overfølsomhedsreaktioner under infusion. Din læge vil overvåge dig for dette.

Der er risiko for neutrofil engraftment-fejl efter HSC-transplantation og Lyfgenia-administration, hvilket kan kræve akut behandling med din umodificerede CD34+-cellesamling.

Længere gennemsnitlige trombocyttransplantationstider blev observeret med Lyfgenia-behandling sammenlignet med allogen HSC-transplantation. Indtil da er der øget risiko for blødning. Din læge vil overvåge dig for blødning og kontrollere dit trombocyttal. I kliniske forsøg krævede to patienter mere end 100 dage for at opnå trombocyttransplantation.

Der er en potentiel risiko for blodkræft, fordi Lyfgenia bruger en viral vektor. På grund af denne risiko vil din læge overvåge dig hver 6. måned i mindst 15 år.

Før du tager

Kemoterapi givet før du får Lyfgenia kan reducere dine chancer for at blive gravid eller få et barn. Du bør overveje at diskutere mulighederne for bevarelse af fertilitet med din læge før behandling med Lyfgenia.

Graviditet/amning

En negativ serumgraviditetstest skal bekræftes før påbegyndelse af mobilisering og genbekræftes før konditioneringsprocedurer og før administration af Lyfgenia.

Giv ikke Lyfgenia til kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide eller ammer. Kontakt straks din læge, hvis du utilsigtet bliver gravid.

Kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der er i stand til at blive far til et barn, bør anvende en effektiv præventionsmetode (intrauterin prævention eller en kombination af hormonprævention og barriereprævention) fra starten af ​​mobiliseringen indtil mindst 6 måneder efter administration af Lyfgenia.

Hvordan administreres Lyfgenia?

Lyfgenia er lavet specifikt til hver patient. Under dette forløb vil du blive indlagt på et behandlingscenter.

Før behandlingen vil din læge give dig anden medicin som en del af din behandling, herunder et kemoterapipræparat (givet i venen). Tal med din læge om risici og fordele ved enhver medicin involveret i din behandling.

Lyfgenibehandling involverer fire hovedtrin.

Trin 1: Lyfgenia er lavet specielt til dig ud fra dine blodstamceller. Din læge vil indsamle dine blodstamceller gennem en procedure/proces kaldet mobilisering og aferese. Denne proces tager omkring en uge og skal muligvis gentages for at opnå tilstrækkeligt antal celler. Erstatningsstamceller (eller redningsceller) indsamles også og opbevares på behandlingscentret. Dette er en sikkerhedsforanstaltning, hvis der opstår et problem i behandlingsprocessen. I dette tilfælde vil dine erstatningsstamceller blive returneret til dig. Hvis du modtager erstatningsceller, har du ingen fordel af Lyfgenia.

Trin 2: Dine blodstamceller vil blive sendt til en produktionsfacilitet, hvor de vil blive brugt til at lave din Lyfgenia. Det tager typisk 10 til 15 uger fra det tidspunkt, hvor dine celler er indsamlet for at forberede og teste infusionen, før den sendes til din læge. Tidspunktet kan dog variere.

Trin 3: Før du får Lyfgenia, vil din læge give dig kemoterapi i et par dage for at få plads i knoglemarven. Til dette trin vil du blive indlagt på behandlingsenheden og vil blive der indtil efter infusionen.

Trin 4: Lyfgenia gives som en intravenøs infusion (i din vene). Du kan modtage mere end én pose, og hver pose brygges på 30 minutter eller mindre. Efter infusionen vil du blive på behandlingscentret i cirka tre til seks uger, så dit lægeteam nøje kan overvåge din bedring.

Hvad skal jeg undgå efter at have taget Lyfgenia?

Doner ikke blod, organer, væv eller celler.

Hvad er bivirkningerne af Lyfgenia?

Behandling med Lyfgenia kan øge din risiko for at udvikle blodkræft. Disse kræftformer kan udvikle sig mange år efter behandling med Lyfgenia og kan være livstruende og/eller forårsage død. Tal med din læge om fordelene og risiciene ved Lyfgenia og dine behandlingsmuligheder. På grund af risikoen for kræft skal du monitoreres mindst hver 6. måned i mindst 15 år efter din Lyfgenia-infusion. Overvågning omfatter blodprøver og yderligere undersøgelser, hvis det er nødvendigt. Blodkræft forårsager muligvis ikke nogen symptomer, eller symptomerne kan være generelle. Ring straks til din læge, hvis du oplever nogle af disse tegn eller symptomer:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Hvis du bliver diagnosticeret med kræft, skal du bede din behandlende læge kontakte Bluebird Bio på 1-833-999-6378.

Bivirkninger kan også forekomme med anden medicin givet som en del af Lyfgenia-behandlingen. Tal med din læge om mulige bivirkninger.

Mulige bivirkninger af Lyfgenia kan omfatte lavt blodtryk eller hedeture på behandlingsdagen.

Mulige bivirkninger efter behandling omfatter:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Disse er ikke alle de mulige bivirkninger af Lyfgenia. Ring til din læge for lægehjælp om bivirkninger. Du kan rapportere bivirkninger til FDA på 1-800-FDA-1088 eller Bluebird Bio på 1-833-999-6378.

Efter behandling med Lyfgenia

Få regelmæssig kontrol med din læge, inklusive blodprøver mindst hver 6. måned, for at tjekke for eventuelle bivirkninger og for at sikre, at Lyfgenia stadig virker.

Tal med din læge om at deltage i en post-marketing undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed af Lyfgenia, herunder risikoen for at udvikle blodkræft efter behandling.

Lyfgenia vil ikke få dig til at blive inficeret med humant immundefektvirus (HIV), selvom det kan give et falsk positivt HIV-testresultat med nogle kommercielle tests (især en PCR-baseret test). Hvis du har brug for en HIV-test, skal du tale med din læge om den passende test.

Tal med din læge om eventuelle bekymringer. Du kan bede din læge om oplysninger om Lyfgenia beregnet til sundhedspersonale. For mere information, gå til Lyfgenia.com eller ring på 1-833-666-2583 for Bluebird Patient Services (min Bluebird-support).

Hvilke andre lægemidler vil påvirke Lyfgenia?

Fortæl din læge om al medicin, du tager, inklusive receptpligtig og håndkøbsmedicin, vitaminer, antacida og naturlægemidler.

Din læge vil råde dig til at undgå følgende medicin:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia vil ikke få dig til at blive inficeret med humant immundefektvirus (HIV), selvom det kan give et falsk positivt HIV-testresultat med nogle kommercielle tests (især en PCR-baseret test). Hvis du har brug for en HIV-test, skal du tale med din læge om den passende test.

Dette er ikke en komplet liste over interaktioner. For en komplet liste, se ordinationsoplysningerne.

opbevaring

Opbevar IV-posen/-poserne i metalkassetten/-erne, og opbevar i dampfasen af ​​flydende nitrogen ved mindre end eller lig med -140°C (≤ -220°F), indtil den kan optøs og administreres.

Optø Lyfgenia før infusion. Må ikke genfryses efter optøning. Lyfgenia må ikke bestråles, da dette kan forårsage inaktivering.

Ingredienser

Leveres som en til fire 20 ml infusionsposer. Infusionsposerne indeholder en frossen suspension af genetisk modificerede autologe celler beriget med CD34+-celler.

Hver infusionspose er individuelt pakket i en metalkassette. Transport fra produktionsstedet til behandlingsstedets lager foregår i en kryogen transporter, som kan indeholde flere metalkassetter beregnet til en enkelt patient. Et batchinformationsblad er knyttet til forsendelseskassen.

Ved modtagelsen skal patientens identitet matches med patientidentifikatorerne på metalkassetten(-erne), infusionsposerne og partiinformationsarket.

Fabrikant

Bluebird Bio, Inc.

Referencer

1. Produktetikett

Mere information