Lyfgenia

Lyfgenia

Lyfgenia

SCD on geneettinen, perinnöllinen, elinikäinen sairaus, joka johtuu muutoksesta yhdessä punasolujen geenissä, beeta-globiinigeenissä, mikä saa normaalit levymäiset punasolut ottamaan sirpin muodon, mikä johtaa anemiaan VOC-yhdisteisiin, kuten kipukriisiin.

Lyfgenia käyttää replikaatioon epäpätevää, itsestään inaktivoivaa lentivirusvektoria (LVV) lisätäkseen beetaglobiinigeenin toiminnallisia kopioita potilaan omiin veren kantasoluihin, mikä johtaa sirppiä estävän hemoglobiinin tuotantoon, joka voi vähentää tai pysäyttää verisuonten tukkeutumisen.

Lyfgenia wurde am 8. Dezember 2023 von der FDA zugelassen.

Varoitukset

Lyfgenia voi aiheuttaa yliherkkyysreaktioita infuusion aikana. Lääkärisi seuraa sinua tämän varalta.

Neutrofiilien siirron epäonnistumisen riski on olemassa HSC-siirron ja Lyfgenian antamisen jälkeen, mikä saattaa vaatia kiireellistä hoitoa modifioimattoman CD34+ -solukokoelmasi kanssa.

Lyfgenia-hoidolla havaittiin pidempiä keskimääräisiä verihiutaleiden kiinnittymisaikoja verrattuna allogeeniseen HSC-siirtoon. Siihen asti verenvuotoriski on lisääntynyt. Lääkärisi seuraa sinua verenvuodon varalta ja tarkistaa verihiutaleiden määrän. Kliinisissä tutkimuksissa kaksi potilasta tarvitsi yli 100 päivää verihiutaleiden kiinnittymiseen.

Verisyövän riski on olemassa, koska Lyfgenia käyttää virusvektoria. Tämän riskin vuoksi lääkärisi seuraa sinua 6 kuukauden välein vähintään 15 vuoden ajan.

Ennen ottamista

Ennen Lyfgeniaa annettu kemoterapia voi vähentää mahdollisuuttasi tulla raskaaksi tai saada lapsi. Sinun tulee keskustella hedelmällisyyden säilyttämisvaihtoehdoista lääkärisi kanssa ennen Lyfgenia-hoitoa.

Raskaus/imettäminen

Negatiivinen seerumin raskaustesti on vahvistettava ennen mobilisaation aloittamista ja se on vahvistettava uudelleen ennen hoitotoimenpiteitä ja ennen Lyfgenian antamista.

Älä anna Lyfgeniaa naisille, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettävät. Ota välittömästi yhteyttä lääkäriin, jos tulet raskaaksi tahattomasti.

Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten, jotka voivat saada lapsen, tulee käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää (kohdunsisäistä ehkäisyä tai hormonaalisen ja esteen ehkäisyn yhdistelmää) mobilisaation alusta aina vähintään 6 kuukauden ajan Lyfgenian annon jälkeen.

Miten Lyfgeniaa annetaan?

Lyfgenia on valmistettu erityisesti jokaiselle potilaalle. Tämän prosessin aikana sinut otetaan hoitokeskukseen.

Ennen hoitoa lääkärisi antaa sinulle muita lääkkeitä osana hoitoasi, mukaan lukien kemoterapialääkkeet (laskimoon). Keskustele lääkärisi kanssa hoitoon liittyvien lääkkeiden riskeistä ja hyödyistä.

Lyfgenia-hoito sisältää neljä päävaihetta.

Vaihe 1: Lyfgenia on valmistettu erityisesti sinulle veren kantasoluista. Lääkärisi kerää veren kantasolusi mobilisaatioksi ja afereesiksi kutsutulla toimenpiteellä/prosessilla. Tämä prosessi kestää noin viikon, ja se on ehkä toistettava riittävän määrän solujen saamiseksi. Myös korvaavat kantasolut (tai pelastussolut) kerätään ja säilytetään hoitokeskuksessa. Tämä on varotoimenpide, jos hoitoprosessissa ilmenee ongelmia. Tässä tapauksessa korvaavat kantasolut palautetaan sinulle. Jos saat korvaussoluja, et hyödy Lyfgeniasta.

Vaihe 2: Veren kantasolusi lähetetään tuotantolaitokseen, jossa niitä käytetään Lyfgenian valmistukseen. Infuusion valmistaminen ja testaaminen kestää tavallisesti 10–15 viikkoa solujen keräämisestä, ennen kuin se lähetetään lääkärillesi. Aika voi kuitenkin vaihdella.

Vaihe 3: Ennen kuin saat Lyfgeniaa, lääkärisi antaa sinulle kemoterapiaa muutaman päivän ajan vapauttaakseen tilaa luuytimeen. Tätä vaihetta varten sinut viedään hoitoyksikköön ja pysyt siellä infuusion jälkeen.

Vaihe 4: Lyfgeniaa annetaan suonensisäisenä infuusiona (laskimoon). Saatat saada useamman kuin yhden annospussin ja jokainen pussi valmistetaan 30 minuutissa tai vähemmän. Infuusion jälkeen pysyt hoitokeskuksessa noin kolmesta kuuteen viikkoa, jotta lääkintäryhmäsi voi tarkkailla toipumistasi.

Mitä minun tulisi välttää Lyfgenian ottamisen jälkeen?

Älä luovuta verta, elimiä, kudoksia tai soluja.

Mitkä ovat Lyfgenian sivuvaikutukset?

Lyfgenia-hoito voi lisätä riskiäsi sairastua verisyöpään. Nämä syövät voivat kehittyä useita vuosia Lyfgenia-hoidon jälkeen ja voivat olla hengenvaarallisia ja/tai aiheuttaa kuoleman. Keskustele lääkärisi kanssa Lyfgenian eduista ja riskeistä sekä hoitovaihtoehdoistasi. Syöpäriskin vuoksi sinua on seurattava vähintään 6 kuukauden välein vähintään 15 vuoden ajan Lyfgenia-infuusion jälkeen. Seuranta sisältää verikokeita ja tarvittaessa lisätutkimuksia. Verisyöpä ei välttämättä aiheuta oireita tai oireet voivat olla yleisiä. Soita lääkärillesi välittömästi, jos sinulla on jokin näistä merkeistä tai oireista:

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Jos sinulla on diagnosoitu syöpä, pyydä hoitavaa lääkäriäsi ottamaan yhteyttä Bluebird Bioon numeroon 1-833-999-6378.

Haittavaikutuksia voi esiintyä myös muiden Lyfgenia-hoidon osana annettujen lääkkeiden yhteydessä. Keskustele lääkärisi kanssa mahdollisista sivuvaikutuksista.

Lyfgenian mahdollisia sivuvaikutuksia voivat olla matala verenpaine tai kuumat aallot hoitopäivänä.

Mahdollisia sivuvaikutuksia hoidon jälkeen ovat:

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Nämä eivät ole kaikkia Lyfgenian mahdollisia sivuvaikutuksia. Soita lääkärillesi saadaksesi lääketieteellisiä neuvoja sivuvaikutuksista. Voit ilmoittaa sivuvaikutuksista FDA:lle numerossa 1-800-FDA-1088 tai Bluebird Biolle numerossa 1-833-999-6378.

Lyfgenia-hoidon jälkeen

Käy säännöllisesti lääkärisi kanssa tarkastuksissa, mukaan lukien verikokeet vähintään 6 kuukauden välein, tarkistaaksesi mahdolliset sivuvaikutukset ja varmistaaksesi, että Lyfgenia toimii edelleen.

Keskustele lääkärisi kanssa osallistumisesta markkinoille saattamisen jälkeiseen tutkimukseen Lyfgenian pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi, mukaan lukien verisyöpäriskin kehittyminen hoidon jälkeen.

Lyfgenia ei aiheuta sinulle ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tartuntaa, vaikka se saattaa antaa väärän positiivisen HIV-testituloksen joillakin kaupallisilla testeillä (erityisesti PCR-pohjaisella testillä). Jos tarvitset HIV-testin, keskustele lääkärisi kanssa sopivasta testistä.

Keskustele lääkärisi kanssa kaikista huolenaiheistasi. Voit kysyä lääkäriltäsi tietoa terveydenhuollon ammattilaisille tarkoitetusta Lyfgeniasta. Saat lisätietoja siirtymällä osoitteeseen Lyfgenia.com tai soittamalla Bluebird-potilaspalveluiden numeroon 1-833-666-2583 (Bluebird-tuki).

Mitkä muut lääkkeet vaikuttavat Lyfgeniaan?

Kerro lääkärillesi kaikista käyttämistäsi lääkkeistä, mukaan lukien resepti- ja käsikauppalääkkeet, vitamiinit, antasidit ja yrttilisät.

Lääkärisi neuvoo sinua välttämään seuraavia lääkkeitä:

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia ei aiheuta sinulle ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tartuntaa, vaikka se saattaa antaa väärän positiivisen HIV-testituloksen joillakin kaupallisilla testeillä (erityisesti PCR-pohjaisella testillä). Jos tarvitset HIV-testin, keskustele lääkärisi kanssa sopivasta testistä.

Tämä ei ole täydellinen luettelo vuorovaikutuksista. Täydellinen luettelo on reseptiohjeissa.

varastointi

Säilytä IV-pussit metallikaseteissa ja säilytä nestemäisen typen höyryfaasissa enintään -140 °C:ssa (≤ -220 °F), kunnes ne voidaan sulattaa ja antaa.

Sulata Lyfgenia ennen infuusiota. Älä pakasta uudelleen sulatuksen jälkeen. Älä säteilytä Lyfgeniaa, koska se voi aiheuttaa inaktivoinnin.

Ainesosat

Toimitetaan yhdestä neljään 20 ml:n infuusiopussina. Infuusiopussit sisältävät geneettisesti muunnettujen autologisten solujen pakastetun suspension, joka on rikastettu CD34+-soluilla.

Jokainen infuusiopussi on pakattu yksitellen metallikasettiin. Kuljetus tuotantopaikalta hoitokeskuksen varastoon tapahtuu kryogeenisellä kuljettimella, joka voi sisältää useita yhdelle potilaalle tarkoitettuja metallikasetteja. Erätietolomake on liitetty lähetyslaatikkoon.

Vastaanotettuasi potilaan henkilöllisyys vastaa metallikasetin (-kasettien), infuusiopussin (-pussien) ja erän tietolomakkeen potilastunnisteita.

Valmistaja

Bluebird Bio, Inc.

Viitteet

1. Produktetikett

Lisätietoja