Lyfgénie

Lyfgénie

Lyfgénie

La SCD est une maladie génétique, héréditaire et permanente, causée par une modification de l'un des gènes des globules rouges, le gène de la bêta-globine, qui fait que les globules rouges normaux en forme de disque prennent la forme d'une faucille, entraînant une anémie COV, telle qu'une crise de douleur.

Lyfgenia utilise un vecteur lentiviral (LVV) auto-inactivant et incompétent pour la réplication pour ajouter des copies fonctionnelles du gène bêta-globine aux propres cellules souches sanguines du patient, ce qui entraîne la production d'hémoglobine anti-falciforme, qui peut réduire ou arrêter les événements d'occlusion des vaisseaux sanguins.

Lyfgenia a été approuvé par la FDA le 8 décembre 2023.

Avertissements

Lyfgenia peut provoquer des réactions d'hypersensibilité pendant la perfusion. Votre médecin vous surveillera à ce sujet.

Il existe un risque d'échec de la greffe de neutrophiles après une transplantation de CSH et l'administration de Lyfgenia, ce qui peut nécessiter un traitement d'urgence avec votre collection de cellules CD34+ non modifiée.

Des temps moyens de greffe de plaquettes plus longs ont été observés avec le traitement par Lyfgenia par rapport à la transplantation allogénique de CSH. En attendant, le risque de saignement est accru. Votre médecin surveillera vos saignements et vérifiera votre numération plaquettaire. Dans les essais cliniques, deux patients ont eu besoin de plus de 100 jours pour réaliser une greffe de plaquettes.

Il existe un risque potentiel de cancer du sang car Lyfgenia utilise un vecteur viral. En raison de ce risque, votre médecin vous surveillera tous les 6 mois pendant au moins 15 ans.

Avant de prendre

La chimiothérapie administrée avant de recevoir Lyfgenia peut réduire vos chances de tomber enceinte ou d'avoir un enfant. Vous devriez envisager de discuter des options de préservation de la fertilité avec votre médecin avant le traitement par Lyfgenia.

Grossesse/allaitement

Un test de grossesse sérique négatif doit être confirmé avant le début de la mobilisation et reconfirmé avant les procédures de conditionnement et avant l'administration de Lyfgenia.

Ne donnez pas Lyfgenia aux femmes enceintes, qui envisagent de le devenir ou qui allaitent. Contactez immédiatement votre médecin si vous tombez enceinte involontairement.

Les femmes en âge de procréer et les hommes capables de procréer doivent utiliser une méthode de contraception efficace (dispositif intra-utérin ou combinaison de contraception hormonale et barrière) dès le début de la mobilisation jusqu'à au moins 6 mois après l'administration de Lyfgenia.

Comment Lyfgenia est-il administré ?

Lyfgenia est conçu spécifiquement pour chaque patient. Au cours de ce processus, vous serez admis dans un centre de traitement.

Avant le traitement, votre médecin vous prescrira d'autres médicaments dans le cadre de votre traitement, notamment un médicament de chimiothérapie (administré dans une veine). Discutez avec votre médecin des risques et des avantages de tout médicament impliqué dans votre traitement.

Le traitement Lyfgenia comprend quatre étapes principales.

Étape 1: Lyfgenia est spécialement conçu pour vous à partir de vos cellules souches sanguines. Votre médecin prélèvera vos cellules souches sanguines selon une procédure/processus appelé mobilisation et aphérèse. Ce processus prend environ une semaine et devra peut-être être répété pour obtenir un nombre suffisant de cellules. Des cellules souches de remplacement (ou cellules de sauvetage) sont également collectées et stockées au centre de traitement. Il s’agit d’une mesure de précaution en cas de problème lors du processus de traitement. Dans ce cas, vos cellules souches de remplacement vous seront restituées. Si vous recevez des cellules de remplacement, vous ne bénéficierez d’aucun avantage de Lyfgenia.

Étape 2: Vos cellules souches sanguines seront envoyées à une usine de fabrication où elles seront utilisées pour fabriquer votre Lyfgenia. Il faut généralement 10 à 15 semaines à partir du moment où vos cellules sont collectées pour préparer et tester la perfusion avant qu'elle ne soit envoyée à votre médecin. Cependant, le délai peut varier.

Étape 3: Avant de recevoir Lyfgenia, votre médecin vous administrera une chimiothérapie pendant quelques jours pour libérer de l'espace dans la moelle osseuse. Pour cette étape, vous serez admis à l’unité de traitement et y resterez jusqu’à la fin de la perfusion.

Étape 4: Lyfgenia est administré par perfusion intraveineuse (dans votre veine). Vous pouvez recevoir plus d'un sachet et chaque sachet est infusé en 30 minutes ou moins. Après la perfusion, vous resterez au centre de traitement pendant environ trois à six semaines afin que votre équipe médicale puisse suivre de près votre rétablissement.

Que dois-je éviter après avoir pris Lyfgenia ?

Ne donnez pas de sang, d’organes, de tissus ou de cellules.

Quels sont les effets secondaires de Lyfgenia ?

Le traitement par Lyfgenia peut augmenter votre risque de développer un cancer du sang. Ces cancers peuvent se développer plusieurs années après le traitement par Lyfgenia et peuvent mettre la vie en danger et/ou entraîner la mort. Discutez avec votre médecin des avantages et des risques de Lyfgenia et de vos options de traitement. En raison du risque de cancer, vous devrez être surveillé au moins tous les 6 mois pendant au moins 15 ans après votre perfusion de Lyfgenia. La surveillance comprend des analyses de sang et des examens complémentaires si nécessaire. Le cancer du sang peut ne provoquer aucun symptôme ou les symptômes peuvent être généraux. Appelez immédiatement votre médecin si vous ressentez l'un de ces signes ou symptômes :

• Ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen (einschließlich Nasenbluten)
• Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenem
• Blut husten
• Starke Kopfschmerzen
• Ungewöhnliche Magen- oder Rückenschmerzen
• Fieber (38 °C oder höher)
• Geschwollene Drüsen
• Ungewöhnliche Müdigkeit.

Si vous recevez un diagnostic de cancer, demandez à votre médecin traitant de contacter Bluebird Bio au 1-833-999-6378.

Des effets secondaires peuvent également survenir avec d'autres médicaments administrés dans le cadre du traitement par Lyfgenia. Parlez à votre médecin des effets secondaires possibles.

Les effets secondaires possibles de Lyfgenia peuvent inclure une hypotension artérielle ou des bouffées de chaleur le jour du traitement.

Les effets secondaires possibles après le traitement comprennent :

• Blutkrebs
• Die Erholung der Blutplättchen dauert länger, was die Gerinnungsfähigkeit des Blutes verringern und Blutungen verursachen kann.

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Lyfgenia. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou à Bluebird Bio au 1-833-999-6378.

Après traitement avec Lyfgenia

Passez des contrôles réguliers avec votre médecin, y compris des analyses de sang au moins tous les 6 mois, pour vérifier tout effet secondaire et vous assurer que Lyfgenia fonctionne toujours.

Discutez avec votre médecin de la possibilité de participer à une étude post-commercialisation pour évaluer l'innocuité à long terme de Lyfgenia, y compris le risque de développer des cancers du sang après le traitement.

Lyfgenia ne vous infectera pas par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), bien qu'il puisse donner un résultat de test VIH faussement positif avec certains tests commerciaux (en particulier un test basé sur la PCR). Si vous avez besoin d'un test de dépistage du VIH, parlez à votre médecin du test approprié.

Parlez à votre médecin de toute préoccupation. Vous pouvez demander à votre médecin des informations sur Lyfgenia destinées aux professionnels de santé. Pour plus d'informations, rendez-vous sur Lyfgenia.com ou appelez le 1-833-666-2583 pour les services aux patients Bluebird (mon assistance Bluebird).

Quels autres médicaments affecteront Lyfgenia ?

Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines, les antiacides et les suppléments à base de plantes.

Votre médecin vous conseillera d’éviter les médicaments suivants :

• Antiretrovirale Medikamente. Setzen Sie antiretrovirale Medikamente mindestens einen Monat vor der Mobilisierung ab, bis alle Apheresezyklen abgeschlossen sind. Einige langwirksame antiretrovirale Medikamente erfordern möglicherweise eine längere Abbruchdauer, um das Medikament zu eliminieren
• Hydroxyharnstoff. Unterbrechen Sie die Behandlung 2 Monate vor der Mobilisierung und 2 Tage vor der Konditionierung
• Eisenchelatbildung. Unterbrechen Sie die Behandlung mindestens 7 Tage vor der Mobilisierung und Konditionierung.

Lyfgenia ne vous infectera pas par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), bien qu'il puisse donner un résultat de test VIH faussement positif avec certains tests commerciaux (en particulier un test basé sur la PCR). Si vous avez besoin d'un test de dépistage du VIH, parlez à votre médecin du test approprié.

Il ne s’agit pas d’une liste complète des interactions. Pour une liste complète, voir les informations de prescription.

stockage

Conserver la ou les poches IV dans la ou les cassettes métalliques et conserver dans la phase vapeur d'azote liquide à une température inférieure ou égale à -140°C (≤ -220°F) jusqu'à ce qu'elle puisse être décongelée et administrée.

Décongeler Lyfgenia avant la perfusion. Ne pas recongeler après décongélation. N’irradiez pas Lyfgenia car cela pourrait provoquer une inactivation.

Ingrédients

Fourni sous forme de une à quatre poches de perfusion de 20 ml. Les poches de perfusion contiennent une suspension congelée de cellules autologues génétiquement modifiées enrichies en cellules CD34+.

Chaque poche de perfusion est emballée individuellement dans une cassette métallique. Le transport du site de production jusqu'à l'entrepôt du centre de traitement s'effectue dans un transporteur cryogénique, pouvant contenir plusieurs cassettes métalliques destinées à un même patient. Une fiche d’information sur le lot est jointe au carton d’expédition.

Dès réception, faites correspondre l'identité du patient aux identifiants du patient figurant sur la ou les cassettes métalliques, la ou les poches de perfusion et la fiche d'information sur le lot.

Fabricant

Bluebird Bio, Inc.

Références

1. Produktetikett

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